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ROAR-DIGAP: Ein umfassend umfassender, weitgehend virtueller Pilotversuch, der DIGAP (Deep Integrated Genomics Analysis Platform) zur Personalisierung von Behandlungen nutzt

25. September 2025 aktualisiert von: Duke University
GenieUs hat eine Analyseplattform entwickelt, die getestet werden soll, um Studienteilnehmer mit ALS anhand der Blutwerte in vier Kategorien einzuteilen. Diese allgemeinen Kategorien sind Neuroinflammation, oxidativer Stress, beeinträchtigte Autophagie und axonaler Transport sowie mitochondriale Dysfunktion. Sobald eine Krankheitskategorie festgelegt ist, erhalten die Teilnehmer dieser Studie 6 Monate lang eines von vier individuellen Nahrungsergänzungsmitteln und wir werden feststellen, ob diese das Fortschreiten der ALS verlangsamen: Astaxanthin wird für die Kategorie Neuroinflammation, Protandim für oxidativen Stress und Melatonin für beeinträchtigte Erkrankungen verabreicht Autophagie und MitoQ bei mitochondrialer Dysfunktion. Während der ersten 3 Monate werden die Teilnehmer routinemäßig überwacht und in den Monaten 3 bis 9 erhalten sie die zugewiesene Ergänzung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um einen weithin inklusiven, größtenteils remote/virtuellen, offenen Pilotversuch mit zwei Zentren, bei dem 50 Teilnehmer als eigene Kontrollen eingesetzt werden. Nach Einverständniserklärung und Screening geben die Teilnehmer demografische Daten, Krankheitsmerkmale, Komorbiditäten und Begleitmedikamente an. Sie erhalten einen Basis-ALSFRS-R-Score und es wird Blut für die DIGAP-Klassifizierung, PBMCs (die zur Generierung von iPSCs verwendet werden, aus denen Motoneuronen und/oder Mikroglia erzeugt werden können), Basis-Mechanismus-Biomarker und Basis-Neurofilament-Leichtkette entnommen. Bei Frauen vor der Menopause, die in den letzten 7 Tagen noch keinen von ihrem eigenen Arzt durchgeführt haben, wird ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt. Danach werden sie jeden Monat von den Studienkoordinatoren telefonisch kontaktiert, um unerwünschte Ereignisse, neue Komorbiditäten und Begleitmedikamente zu überprüfen und einen neuen ALSFRS-R-Score zu erstellen. Im dritten Monat wird jedem Teilnehmer die DIGAP-Klassifizierung mitgeteilt und auf dieser Grundlage erhält er eine von vier Behandlungen. Sie nehmen die ihnen zugewiesene Behandlung 6 Monate lang in Anspruch. In den Monaten 3, 5 und 9 werden sie gebeten, zu persönlichen Blutabnahmen für wiederholte mechanistische Biomarker und Messungen der Neurofilament-Leichtkette zurückzukehren. Alle beschriebenen Blutuntersuchungen und Prüfbehandlungen werden ausschließlich zu Forschungszwecken durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19122
        • Temple University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von mindestens 18 Jahren.
  2. Sporadische oder familiäre ALS, diagnostiziert gemäß den Gold Coast-Kriterien.
  3. Der Patient ist in der Lage, seine informierte Einwilligung zu verstehen und auszudrücken (nach Meinung des Prüfers vor Ort).
  4. Der Patient kann Englisch lesen und schreiben.
  5. Es wird erwartet, dass der Patient die gesamte Dauer der Studie überlebt.
  6. Kann bei der Einschreibung Tabletten schlucken und wird voraussichtlich auch für die Dauer des Versuchs Tabletten schlucken können.
  7. Frauen dürfen nicht schwanger sein (sie müssen über einen negativen Schwangerschaftstest verfügen, der vom Studienteam zu Studienbeginn oder von einem örtlichen Arzt innerhalb der letzten 7 Tage durchgeführt wurde, oder sie dürfen sich nicht in der Postmenopause befinden).
  8. Frauen dürfen während der Dauer der Studie und drei Monate nach Abschluss der Studie nicht schwanger werden können (z. B. nach der Menopause, chirurgisch steril oder unter Anwendung geeigneter Verhütungsmethoden). Zu einer angemessenen Empfängnisverhütung gehören Abstinenz, hormonelle Empfängnisverhütung (orale Empfängnisverhütung, implantierte Empfängnisverhütung, injizierte Empfängnisverhütung oder andere hormonelle Empfängnisverhütung, z. B. Pflaster oder Verhütungsring), seit ≥ 3 Monaten angelegtes Intrauterinpessar (IUP), Barrieremethode in Verbindung mit Spermiziden oder eine weitere adäquate Methode.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktive oder kürzlich (innerhalb der letzten 30 Tage) Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie.
  2. Nehmen Sie derzeit oder vor Kurzem (innerhalb von 30 Tagen) eine der vier Prüfbehandlungen ein, die in dieser Studie verwendet werden.
  3. Frühere Nebenwirkungen einer der 4 Prüfbehandlungen, die in dieser Studie verwendet werden.
  4. Der Patient hat eine medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen könnte.
  5. Schwangere oder stillende Frauen.
  6. Lebenserwartung kürzer als die Versuchsdauer.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Neuroinflammation
Bei Studienteilnehmern dieser Kategorie wird erwartet, dass sie eine Entzündung im Gehirn und Rückenmark haben.
Arzneimittel: Astaxanthin
Astaxanthin ist ein rot-orangefarbenes natürliches Pigment, das zu einer Gruppe von Carotinoiden gehört, die Xanthophylle genannt werden. In der Natur wird Astaxanthin von Mikroalgen und Phytoplankton synthetisiert und über die Nahrungskette in höheren Meerestieren biovergrößert. Natürliches Astaxanthin ist als Kapseln, Softgels, Tabletten, Pulver, Biomasse, Cremes, Energy-Drinks, Öle und Extrakte erhältlich und enthält häufig weitere Carotinoide. Die Verbindung ist als von der United States Pharmacopeia (USP) verifiziertes Nahrungsergänzungsmittel erhältlich, das bundesweit anerkannte Standards für Qualität und Reinheit gewährleistet (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Experimental: Oxidativen Stress
Von Studienteilnehmern dieser Kategorie wird erwartet, dass sie zu viele schädliche „freie Radikale“-Chemikalien in ihrem Gehirn und Rückenmark haben.
Arzneimittel: Protandim
Protandim ist eine orale Tablette, die aus fünf verschiedenen Pflanzen gewonnen wird: Silybum marianum (Mariendistel), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (grüner Tee), Curcuma longa (Kurkuma) und Bacopa monniera.
Experimental: Beeinträchtigte Autophagie und axonaler Transport
Von Studienteilnehmern dieser Kategorie wird erwartet, dass sie über Motoneuronen verfügen, die Schwierigkeiten haben, Materialien entlang ihrer Länge zu transportieren und/oder Probleme mit dem Umsatz beschädigter Proteine ​​und intrazellulärer Strukturen haben.
Arzneimittel: Melatonin
Melatonin ist ein Hormon, von dem seit langem bekannt ist, dass es eine Rolle bei der Regulierung des Schlafes spielt. Melatoninpräparate werden häufig zur Behandlung von Schlaflosigkeit eingesetzt. In den letzten Jahren wurde jedoch festgestellt, dass Melatonin eine größere Rolle in der menschlichen Physiologie spielt, einschließlich der möglichen Regulierung der Autophagie.
Experimental: Mitochondriale Dysfunktion
Von Studienteilnehmern dieser Kategorie wird erwartet, dass sie über Motoneuronen verfügen, die nicht in der Lage sind, normale Energiemengen zu produzieren.
Arzneimittel: MitoQ
Der Wirkstoff in MitoQ ist Ubiquinon, der gleiche, der auch in Coenzym Q10 und Idebenon vorkommt. Allerdings ist das Ubiquinon in MitoQ an ein positiv geladenes, lipophiles Molekül namens TPP (Triphenylphosphonium) gebunden, wodurch es sich selektiv in den Mitochondrien anreichern kann. Dies macht es beim Schutz der Mitochondrien in kultivierten Zellen wirksamer als ungezielte Ubiquinon-Analoga. Es kann oral verabreicht werden und kann, zumindest bei Tieren, die Blut-Hirn-Schranke überwinden und sich in den Mitochondrien des Gehirns anreichern.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALS-Funktionsbewertungsskala, überarbeitet (ALSFRS-R)
Zeitfenster: zu Beginn und bei jedem der folgenden 9 telefonischen oder persönlichen Besuche (ca. 9 Monate)
Eine schnell durchzuführende (fünfminütige) ordinale Bewertungsskala (Bewertungen 0–4), mit der die Einschätzung der Patienten zu ihrer Leistungsfähigkeit und Unabhängigkeit bei 12 funktionellen Aktivitäten ermittelt wird. Alle 12 Aktivitäten sind für Menschen mit ALS relevant. Der ALSFRS-R nimmt im Verlauf der ALS über einen weiten Bereich linear mit der Zeit ab und wurde für die Telefonnutzung validiert.
zu Beginn und bei jedem der folgenden 9 telefonischen oder persönlichen Besuche (ca. 9 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Stufen der Neurofilament-Leichtkette
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 3, Monat 5 (2 Monate Behandlungsbeginn) und Monat 9 (6 Monate Behandlungsbeginn)
Sie sind neuronenspezifische Bestandteile des Zytoskeletts. Sie liegen in schwerer, mittlerer und leichter Kettenform vor. In der Rückenmarksflüssigkeit und im Blut von Patienten mit ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen sind die Konzentrationen der Neurofilament-Leichtketten erhöht, und höhere Konzentrationen lassen auf einen schwereren Krankheitsverlauf schließen. Diese Werte steigen dramatisch an, wenn asymptomatische Träger von ALS-verursachenden genetischen Mutationen beginnen, sich in einen ALS-Phänotyp umzuwandeln.
Ausgangswert, Monat 3, Monat 5 (2 Monate Behandlungsbeginn) und Monat 9 (6 Monate Behandlungsbeginn)
Neuroinflammation gemessen durch C-reaktives Protein (CRP)
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Wird zur Messung der Neuroinflammation verwendet. Es ist bekannt, dass diese bei Patienten mit ALS abnormal sind, ihre Werte korrelieren mit dem Fortschreiten der Krankheit und sie können in Studien durch Medikamente verändert werden.
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Neuroinflammation gemessen durch Monozyten-Chemoattraktiv-Protein-1 (MCP-1)
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Wird zur Messung der Neuroinflammation verwendet. Es ist bekannt, dass diese bei Patienten mit ALS abnormal sind, ihre Werte korrelieren mit dem Fortschreiten der Krankheit und sie können in Studien durch Medikamente verändert werden.
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Neuroinflammation gemessen durch Chitotriosidase (CHIT1)
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Wird zur Messung der Neuroinflammation verwendet. Es ist bekannt, dass diese bei Patienten mit ALS abnormal sind, ihre Werte korrelieren mit dem Fortschreiten der Krankheit und sie können in Studien durch Medikamente verändert werden.
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Oxidativer Stress gemessen anhand der gesamten antioxidativen Kapazität (TAC)
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Wird zur Messung von oxidativem Stress verwendet.
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Oxidativer Stress gemessen am Harnsäurespiegel.
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Harnsäure ist ein Antioxidans und es wurde berichtet, dass der Harnsäurespiegel bei ALS-Patienten niedriger ist und mit dem Fortschreiten korreliert. In Studien wurde auch gezeigt, dass es auf Behandlungen anspricht
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Beeinträchtigte Autophagie, gemessen mit Beclin-1
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Um eine beeinträchtigte Autophagie zu messen, werden wir Beclin-1 verwenden. Dieses hochkonservierte eukaryotische Protein spielt eine wichtige regulatorische Rolle bei der Autophagie. Es ist ein Bestandteil des Phosphatidylinositol-3-Kinase (PI3K)-Komplexes, der den Vesikeltransport vermittelt und dadurch Autophagie auslöst. Eine Beclin-1-Dysfunktion wird mit vielen Erkrankungen in Verbindung gebracht, darunter Krebs und neurodegenerative Erkrankungen
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Mitochondriale Dysfunktion gemessen anhand von Laktat.
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate
Eine beeinträchtigte mitochondriale oxidative Phosphorylierung verschiebt das zelluläre bioenergetische System auf anaerobe Atmung und erhöht den Laktatspiegel. Laktat wurde in vielen früheren Studien als Biomarker für mitochondriale Erkrankungen verwendet.
Grundlinie, 3 Monate, 5 Monate und 9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Mitarbeiter

Temple University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00114385

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose ALS

Klinische Studien zur Astaxanthin

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