Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ROAR-DIGAP: Et bredt inkluderende, stort set virtuelt pilotforsøg, der bruger DIGAP (Deep Integrated Genomics Analysis Platform) til at tilpasse behandlinger

25. september 2025 opdateret af: Duke University
GenieUs udviklede en analyseplatform, der vil blive testet for at adskille undersøgelsesdeltagere med ALS i fire kategorier baseret på blodarbejde. Disse generelle kategorier er neuroinflammation, oxidativt stress, nedsat autofagi og aksonal transport og mitokondriel dysfunktion. Når en sygdomskategori er etableret, vil deltagerne i denne undersøgelse modtage et af fire individualiserede kosttilskud i 6 måneder, og vi vil afgøre, om disse bremser ALS-progression: Astaxanthin vil blive givet til kategorien neuroinflammation, Protandim til oxidativt stress, Melatonin til svækkede autofagi og MitoQ for mitokondriel dysfunktion. I løbet af de første 3 måneder vil deltagerne have rutinemæssig overvågning og i måned 3 til 9 vil de modtage det tildelte tillæg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et bredt inkluderende, stort set fjern/virtuel, to-center, åbent pilotforsøg med 50 deltagere som deres egne kontroller. Efter informeret samtykke og screening vil deltagerne give demografi, sygdomskarakteristika, komorbiditeter og samtidig medicin. De vil have en baseline ALSFRS-R score opnået, og blod vil blive udtaget til DIGAP klassificering, PBMC'er (som vil blive brugt til at generere iPSC'er, hvorfra motorneuroner og/eller mikroglia kan genereres), mekanistiske biomarkører ved baseline og let kæde af neurofilamenter. En uringraviditetstest vil blive indhentet for præmenopausale kvinder, som ikke har fået en af ​​deres egen læge inden for de sidste 7 dage. Hver måned derefter vil de blive kontaktet telefonisk af studiekoordinatorer for at gennemgå uønskede hændelser, nye komorbiditeter og samtidig medicin og for at generere en ny ALSFRS-R-score. Ved 3. måned vil DIGAP-klassificering blive afsløret for hver deltager, og på baggrund af dette vil de modtage 1 ud af 4 behandlinger. De vil tage deres tildelte behandling i 6 måneder. Ved måned 3, 5 og 9 vil de blive bedt om at vende tilbage til personlig blodudtagning for gentagne mekanistiske biomarkører og neurofilament let kæde målinger. Alle de beskrevne blodprøver og undersøgelsesbehandlinger udføres udelukkende til forskningsformål.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19122
        • Temple University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde på mindst 18 år.
  2. Sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret i henhold til Gold Coast Criteria.
  3. Patienten er i stand til at forstå og udtrykke informeret samtykke (efter stedets efterforskers mening).
  4. Patienten kan læse og skrive engelsk.
  5. Patienten forventes at overleve under forsøgets varighed.
  6. Kunne sluge tabletter ved tilmelding og forventes at kunne sluge tabletter i hele forsøgets varighed.
  7. Kvinder må ikke være gravide (vil have bevis for en negativ graviditetstest opnået af undersøgelsesteamet ved baseline eller af lokal læge inden for de seneste 7 dage eller være post-menopausale)
  8. Kvinder må ikke være i stand til at blive gravide (f.eks. postmenopausale, kirurgisk sterile eller ved brug af passende præventionsmetoder) i hele undersøgelsens varighed og tre måneder efter undersøgelsens afslutning. Tilstrækkelig prævention omfatter abstinens, hormonel prævention (oral prævention, implanteret prævention, injiceret prævention eller anden hormonel prævention, f.eks. plaster eller svangerskabsforebyggende ring), intrauterin enhed (IUD) på plads i ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med sæddræbende middel, eller en anden passende metode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktivt eller for nylig (inden for de seneste 30 dage) deltagelse i et andet interventionsforsøg.
  2. I øjeblikket eller for nylig (inden for 30 dage) tager en af ​​de 4 forsøgsbehandlinger, der anvendes i dette forsøg.
  3. Tidligere bivirkninger fra nogen af ​​de 4 forsøgsbehandlinger, der er brugt i dette forsøg.
  4. Patienten har en medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som efter investigators mening kan forstyrre patientens mulighed for at deltage i denne undersøgelse.
  5. Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer.
  6. Forventet levetid kortere end forsøgets varighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Neuroinflammation
Undersøgelsesdeltagere i denne kategori forventes at have betændelse i deres hjerner og rygmarv.
Medicin: Astaxanthin
Astaxanthin er et rød-orange naturligt pigment, der tilhører en gruppe af carotenoider kaldet xanthophyller. I naturen syntetiseres astaxanthin af mikroalger og fytoplankton og biomagnificeres i højere havdyr gennem fødekæden. Naturlig astaxanthin fås som kapsler, bløde geler, tabletter, pulvere, biomasse, cremer, energidrikke, olier og ekstrakter og indeholder ofte andre carotenoider. Forbindelsen er tilgængelig som et United States Pharmacopeia (USP) verificeret supplement, der sikrer føderalt anerkendte standarder for kvalitet og renhed (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Eksperimentel: Oxidativt stress
Undersøgelsesdeltagere i denne kategori forventes at have for mange skadelige "frie radikaler"-kemikalier i deres hjerner og rygmarv.
Medicin: Protandim
Protandim er en oral tablet, der stammer fra fem forskellige planter: Silybum marianum (mælketidsel), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (grøn te), Curcuma longa (gurkemeje) og Bacopa monniera.
Eksperimentel: Nedsat autofagi og aksonal transport
Undersøgelsesdeltagere i denne kategori forventes at have motoriske neuroner, der har problemer med at transportere materialer op og ned i længden og/eller problemer med omsætningen af ​​beskadigede proteiner og intracellulære strukturer.
Medicin: Melatonin
Melatonin er et hormon, der længe har været kendt for at spille en rolle i at regulere søvnen. Melatonintilskud bruges almindeligvis til at behandle søvnløshed, men i de senere år har melatonin vist sig at spille en bredere rolle i menneskets fysiologi, herunder den potentielle regulering af autofagi.
Eksperimentel: Mitokondriel dysfunktion
Undersøgelsesdeltagere i denne kategori forventes at have motoriske neuroner, der ikke er i stand til at producere normale mængder energi.
Medicin: MitoQ
Den aktive ingrediens i MitoQ er ubiquinon, det samme som findes i coenzym Q10 og idebenon. Imidlertid er ubiquinonen i MitoQ knyttet til et positivt ladet, lipofilt molekyle kaldet TPP (triphenylphosphonium), som gør det muligt selektivt at akkumulere i mitokondrier. Dette gør det mere potent end ikke-målrettede ubiquinon-analoger til at beskytte mitokondrier i dyrkede celler. Det kan indgives oralt og, i det mindste hos dyr, kan det krydse blod-hjernebarrieren og ophobes i hjernemitokondrier.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS funktionel vurderingsskala, revideret (ALSFRS-R)
Tidsramme: baseline og ved hvert af de efterfølgende 9 telefon- eller personlige besøg (ca. 9 måneder)
En hurtigt administreret (fem minutters) ordinær vurderingsskala (vurderinger 0-4), der bruges til at bestemme patienters vurderinger af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Alle 12 aktiviteter er relevante for personer, der lever med ALS. ALSFRS-R falder lineært med tiden over en bred vifte i løbet af ALS, og den er blevet valideret til telefonbrug.
baseline og ved hvert af de efterfølgende 9 telefon- eller personlige besøg (ca. 9 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurofilament Light Chain niveauer
Tidsramme: baseline, måned 3, måned 5 (2 måneder efter behandling) og måned 9 (6 måneder efter behandling)
De er neuronspecifikke komponenter i cytoskelettet. De findes i tunge, mellemstore og lette kædeformer. Neurofilament let kæde niveauer er forhøjede i spinalvæsken og blodet hos patienter med ALS og andre neurodegenerative sygdomme, og højere niveauer forudsiger mere alvorlig sygdomsprogression. Disse niveauer stiger dramatisk, når asymptomatiske bærere af ALS-forårsagede genetiske mutationer begynder at konvertere til en ALS-fænotype.
baseline, måned 3, måned 5 (2 måneder efter behandling) og måned 9 (6 måneder efter behandling)
Neuroinflammation målt ved C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Bruges til at måle neuroinflammation. Disse er kendt for at være unormale hos patienter med ALS, deres niveauer korrelerer med sygdomsprogression, og de kan ændres af lægemidler i forsøg.
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Neuroinflammation målt ved monocyt kemoattraktant protein-1 (MCP-1)
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Bruges til at måle neuroinflammation. Disse er kendt for at være unormale hos patienter med ALS, deres niveauer korrelerer med sygdomsprogression, og de kan ændres af lægemidler i forsøg.
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Neuroinflammation målt ved chitotriosidase (CHIT1)
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Bruges til at måle neuroinflammation. Disse er kendt for at være unormale hos patienter med ALS, deres niveauer korrelerer med sygdomsprogression, og de kan ændres af lægemidler i forsøg.
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Oxidativ stress målt ved total antioxidantkapacitet (TAC)
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Bruges til at måle oxidativ stress.
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Oxidativ stress målt ved urinsyreniveauer.
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Urinsyre er en antioxidant, og niveauet af urinsyre er blevet rapporteret at være lavere hos ALS-personer og korreleret med progression. Det har også vist sig at reagere på behandlinger i forsøg
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Nedsat autofagi målt med Beclin-1
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
For at måle nedsat autofagi vil vi bruge Beclin-1. Dette stærkt konserverede eukaryote protein har en stor regulerende rolle i autofagi. Det er en komponent i phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) komplekset, som medierer vesikelhandel og derved inducerer autofagi. Beclin-1-dysfunktion har været impliceret i mange lidelser, herunder cancer og neurodegenerative sygdomme
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Mitokondriel dysfunktion målt ved laktat.
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder
Kompromitteret mitokondriel oxidativ phosphorylering flytter det cellulære bioenergetiske system til anaerob respiration og øger niveauet af laktat. Laktat er blevet brugt som en biomarkør for mitokondriel sygdom i mange tidligere undersøgelser.
baseline, 3 måneder, 5 måneder og 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Samarbejdspartnere

Temple University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

24. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

24. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00114385

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose ALS

Kliniske forsøg med Astaxanthin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner