Motivazioni, aspettative e processo decisionale dei pazienti con anemia falciforme nella ricerca clinica

Gli studi clinici che testano interventi potenzialmente curativi per l'anemia falciforme - come la terapia genica (GT) o il trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSCT) - hanno creato una nuova opportunità per i pazienti con anemia falciforme, per i quali le terapie standard possono solo gestire ma non curare le loro condizioni. Ma alcuni di questi interventi sperimentali possono comportare il rischio di eventi avversi significativi. Poiché lo sviluppo di questi interventi crea una nuova situazione decisionale per le persone con malattie di lunga data, questi studi sollevano interrogativi sulle aspettative e sul processo decisionale dei pazienti che li considerano e/o vi partecipano. Dato il dibattito di lunga data nella letteratura bioetica sul fatto che le espressioni di desiderio di beneficio dei pazienti siano (1) prove di false speranze o scarsa comprensione dei rischi e dei benefici, o, invece (2) espressioni di naturale ottimismo compatibili con un valido consenso informato, questi pazienti rappresentano un'opportunità per conoscere come prendono le loro decisioni di partecipazione che a loro volta potrebbero informare questo dibattito di lunga data.

Questo studio mira a esplorare le aspettative, la comprensione, le motivazioni e il processo decisionale dei pazienti con anemia falciforme che hanno scelto o rifiutato di iscriversi a studi di ricerca che testano interventi sperimentali. L'obiettivo è capire meglio come questi pazienti comprendono lo studio di ricerca, valutano rischi e benefici al momento dell'arruolamento, prendono decisioni e reagiscono ai loro esiti di salute. Poiché la fede e la religione sono note per svolgere un ruolo importante nella vita delle persone affette da anemia falciforme, esploreremo anche il ruolo della religione e della fede nel processo decisionale dei pazienti con anemia falciforme e una prospettiva retrospettiva sulla loro decisione.

Ipotesi primaria:

Questo è uno studio descrittivo ed esplorativo. Potrebbe generare ipotesi per studi futuri.

Finalità del Protocollo di Studio:

Descrivere come i pazienti con anemia falciforme comprendono e prendono decisioni in merito alla partecipazione a studi clinici di terapia genica (GT) o trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSCT) per far luce sulle questioni eticamente salienti riguardanti l'arruolamento e la partecipazione a studi clinici ad alto rischio, ad alto rischio premiare gli studi clinici. Queste informazioni possono informare le pratiche relative al processo di consenso informato e aiutare i ricercatori a comprendere meglio il ruolo della famiglia e della religione/fede nel processo decisionale della ricerca clinica.