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N-acetil-L-leucina per gangliosdisosi GM2 (malattia di Tay-Sachs e Sandhoff)

12 febbraio 2024 aggiornato da: IntraBio Inc

Effetti della N-acetil-L-leucina sulla gangliosdisosi GM2 (malattia di Tay-Sachs e Sandhoff): uno studio di fase II multinazionale, multicentrico, in aperto, in cieco

Questo è uno studio prospettico di fase II multinazionale, multicentrico, in aperto, valutatore in cieco che valuterà la sicurezza e l'efficacia di N-acetil-L-leucina (IB1001) per il trattamento della gangliosidosi GM2 (malattia di Tay-Sachs e Sandhoff) .

Ci sono due fasi in questo studio: il Parent Study e la fase di estensione.

Il Parent Study valuta la sicurezza e l'efficacia di N-acetil-L-leucina (IB1001) nel trattamento sintomatico della gangliosidosi GM2 (malattia di Tay-Sachs e Sandhoff).

La fase di estensione valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di IB1001 per il trattamento neuroprotettivo e modificante la malattia della gangliosidosi GM2.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Nel Parent Study, i pazienti saranno valutati durante tre fasi dello studio: un periodo basale, un periodo di trattamento di 6 settimane e un periodo di interruzione post-trattamento di 6 settimane. Se entro 6 settimane prima della visita di screening iniziale, un paziente ha ricevuto uno qualsiasi dei farmaci proibiti definiti nei criteri di ammissibilità (indipendentemente dalla durata del trattamento precedente), è necessario uno studio di rodaggio di 6 settimane prima della visita prima valutazione di base. Tutti i pazienti riceveranno il farmaco in studio durante il periodo di trattamento. Per ogni singolo paziente, il Parent Study dura circa 3,5 - 4 mesi durante i quali ci sono 6 visite al sito dello studio.

Questa fase di estensione consente ai pazienti che hanno completato lo studio principale, a discrezione del ricercatore principale (PI), di continuare il trattamento con N-acetil-L-leucina (IB1001). I pazienti riceveranno il trattamento con IB1001 per due periodi di trattamento di un anno, separati da un periodo di sospensione di 6 settimane. Tutti i pazienti riceveranno il farmaco in studio durante questi due periodi di trattamento di un anno. Per ogni singolo paziente, la fase di estensione dura circa 25,5 mesi, durante i quali sono previste 6 visite presso il sito dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Gießen, Germania, 35389
        • University of Gießen
      • München, Germania, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M5 5AP
        • Salford Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU Langone School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione dello studio dei genitori

Possono partecipare allo studio le persone che soddisfano tutti i seguenti criteri:

  1. Consenso informato scritto firmato dal paziente e/o dal suo legale rappresentante/genitore
  2. Maschio o femmina di età ≥6 anni in Europa OPPURE ≥18 anni negli Stati Uniti con diagnosi confermata di gangliosidosi GM2 (ovvero, caratteristiche cliniche e test genetico positivo GM2-gangliosidosi causata da deficit di β-esosaminidasi derivante da mutazioni in HEXA o HEXB geni) al momento della firma del consenso informato.

  3. Le donne in età fertile, definite come una donna in premenopausa in grado di rimanere incinta, saranno incluse se sono sessualmente inattive (astinenza sessuale per 14 giorni prima della prima dose continuando fino a 28 giorni dopo l'ultima dose) o utilizzando uno dei seguenti contraccettivi altamente efficaci (es. risulta in

    1. dispositivo intrauterino (IUD);
    2. sterilizzazione chirurgica del partner (vasectomia per minimo 6 mesi);
    3. contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni o progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica);
    4. contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile);
    5. sistema di rilascio ormonale intrauterino (IUS);
    6. occlusione tubarica bilaterale.

  4. Le donne in età non fertile devono essere state sottoposte a una delle seguenti procedure di sterilizzazione almeno 6 mesi prima della prima dose:

    1. sterilizzazione isteroscopica;
    2. legatura delle tube bilaterale o salpingectomia bilaterale;
    3. isterectomia;
    4. ovariectomia bilaterale;

    O

    essere in postmenopausa con amenorrea da almeno 1 anno prima della prima dose e livelli sierici di ormone follicolo-stimolante (FSH) coerenti con lo stato postmenopausale. L'analisi dell'FSH per le donne in postmenopausa verrà eseguita durante lo screening. I livelli di FSH dovrebbero essere nell'intervallo postmenopausale come determinato dal laboratorio centrale.

  5. Il paziente maschio non vasectomizzato accetta di utilizzare un preservativo con spermicida o di astenersi dai rapporti sessuali durante lo studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio e la partner femminile accetta di rispettare i criteri di inclusione 3 o 4. Per un maschio vasectomizzato che ha ha avuto la sua vasectomia 6 mesi o più prima dell'inizio dello studio, è necessario che utilizzino il preservativo durante i rapporti sessuali. Un maschio che è stato vasectomizzato meno di 6 mesi prima dell'inizio dello studio deve seguire le stesse restrizioni di un maschio non vasectomizzato.
  6. Se maschio, il paziente si impegna a non donare lo sperma dalla prima dose fino a 90 giorni dopo la somministrazione.

  7. I pazienti devono rientrare in:

    a) Un punteggio SARA di 5 ≤ X ≤ 33 punti (su 40) E i. All'interno dell'intervallo 2-7 (fuori dall'intervallo 0-8) del subtest Andatura della scala SARA OPPURE ii. Essere in grado di eseguire il 9 Hole Peg Test con la mano dominante (9HPT-D) (sottotest SCAFI) in 20 ≤ X ≤150 secondi.

  8. Peso ≥15 kg allo screening.

  9. I pazienti sono disposti a rivelare i loro farmaci/terapie esistenti per (i sintomi) della gangliosidosi GM2, compresi quelli nell'elenco dei farmaci proibiti. Farmaci/terapie non vietate (ad es. logopedia concomitante e fisioterapia) sono consentiti a condizione che:

    1. Lo sperimentatore non ritiene che il farmaco/la terapia interferirà con il protocollo/i risultati dello studio
    2. I pazienti hanno ricevuto una dose/durata e tipo di terapia stabili per almeno 6 settimane prima della Visita 1 (Baseline 1)
    3. I pazienti sono disposti a mantenere una dose stabile/non modificare la terapia per tutta la durata dello studio.
  10. Una comprensione delle implicazioni della partecipazione allo studio, fornita nelle informazioni scritte del paziente e nel consenso informato da parte dei pazienti o del loro rappresentante legale/genitore, e dimostra la volontà di rispettare le istruzioni e partecipare alle visite di studio richieste (per i bambini questo criterio sarà valutato anche in genitori o tutori nominati).

Criteri di esclusione dello studio dei genitori

Gli individui che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei a partecipare allo studio:

  1. Pazienti asintomatici
  2. Il paziente presenta caratteristiche cliniche della malattia di Tay-Sachs o di Sandhoff, ma un risultato completamente negativo a un precedente test genetico per gangliosidosi GM2 causata da deficit di β-esosaminidasi risultante da mutazioni nei geni HEXA o HEXB

  3. Pazienti che presentano uno dei seguenti:

    1. Diarrea cronica;
    2. Perdita visiva inspiegabile;
    3. tumori maligni;
    4. Diabete mellito insulino-dipendente.
    5. Storia nota di ipersensibilità alla N-acetil-leucina (DL-, L-, D-) o derivati.
    6. Storia di nota ipersensibilità agli eccipienti di Ora-Blend® (ovvero saccarosio, sorbitolo, cellulosa, carbossimetilcellulosa, gomma di xantano, carragenina, dimeticone, metilparaben e sorbato di potassio).
  4. Partecipazione simultanea a un altro studio clinico o partecipazione a qualsiasi studio clinico che comporti la somministrazione di un medicinale sperimentale (IMP; "farmaco in studio") entro 6 settimane prima della Visita 1.
  5. Pazienti con una condizione fisica o psichiatrica che, a discrezione dello sperimentatore, può mettere a rischio il paziente, può confondere i risultati dello studio o può interferire con la partecipazione del paziente allo studio clinico.

  6. Laboratori noti clinicamente significativi (a discrezione dello sperimentatore) in ematologia, coagulazione, chimica clinica o analisi delle urine, inclusi, ma non limitati a:

    1. Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >5 volte il limite superiore della norma (ULN);
    2. Bilirubina totale >1,5x ULN, a meno che non sia presente la sindrome di Gilbert, nel qual caso bilirubina totale >2x ULN.
  7. Uso noto o persistente, uso improprio o dipendenza da farmaci, droghe o alcol.
  8. Gravidanza in corso o pianificata o donne che allattano.
  9. Pazienti con grave compromissione della vista o dell'udito (che non viene corretta da occhiali o apparecchi acustici) che, a discrezione dello sperimentatore, interferisce con la loro capacità di eseguire le valutazioni dello studio.
  10. Pazienti a cui è stata diagnosticata l'artrite o altri disturbi muscoloscheletrici che interessano articolazioni, muscoli, legamenti e/o nervi che di per sé influiscono sulla mobilità del paziente e, a discrezione dello sperimentatore, interferiscono con la sua capacità di eseguire le valutazioni dello studio.

  11. Pazienti che non vogliono e/o non sono in grado di sottoporsi a un periodo di sospensione di 6 settimane da uno qualsiasi dei seguenti farmaci proibiti prima della Visita 1 (Baseline 1) e rimangono senza farmaci proibiti fino alla Visita 6.

    1. Aminopiridine (compresa la forma a rilascio prolungato);
    2. N-acetil-DL-leucina (ad es. Tanganile®);
    3. N-acetil-L-leucina (vietata se non fornita come IMP);
    4. Riluzolo;
    5. Gabapentin;
    6. Vareniclina;
    7. Clorzossazone;
    8. Sulfasalazina;
    9. Rosuvastatina.

Criteri di inclusione della fase di estensione

  1. Completata la visita 6 dello studio sui genitori IB1001-202
  2. Il ricercatore principale determina che l'ulteriore trattamento con IB1001 sia nel migliore interesse del paziente
  3. Consenso informato scritto firmato dal paziente e/o dal suo legale rappresentante/genitore/testimone imparziale per la partecipazione alla Fase di Estensione
  4. I pazienti sono disposti a continuare a rimanere senza i seguenti farmaci proibiti dalla Visita 6 per tutta la durata della Fase di Estensione:

Aminopiridine (compresa la forma a rilascio prolungato); b) N-Acetil-DL-Leucina (es. Tanganile®); c) N-Acetil-L-Leucina (vietata se non fornita come IMP); d) Riluzolo; e) Gabapentin; f) Vareniclina; g) Clorzossazone; h) Sulfasalazina; i) Rosuvastatina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento con IB1001

Parent Study: trattamento di 6 settimane con IB1001 somministrato per via orale. Fase di estensione: trattamento di 1 anno con IB1001 somministrato per via orale.

I pazienti di età ≥13 anni riceveranno una dose giornaliera totale di 4 g/die (somministrata come 3 dosi al giorno).

I pazienti di età compresa tra 6 e 12 anni riceveranno dosi a livelli di peso:

  • Pazienti di età compresa tra 6 e 12 anni di peso compreso tra 15 e
  • Pazienti di età compresa tra 6 e 12 anni di peso compreso tra 25 e
  • I pazienti di età compresa tra 6 e 12 anni di peso ≥35 kg assumeranno 4 g al giorno: 2 g al mattino, 1 g al pomeriggio e 1 g alla sera (come per gli adulti)
Droga: IB1001
IB1001 (N-acetil-L-leucina) è un estere amminoacidico modificato che viene somministrato per via orale.
Altri nomi:
  • N-Acetil-L-Leucina
Nessun intervento: Lavaggio post-trattamento
Dopo il periodo di trattamento di 6 settimane del Parent Study e il periodo di trattamento di un anno della fase di estensione, i pazienti entreranno in un periodo di interruzione post-trattamento di 6 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione clinica del cambiamento di gravità (CI-CS) [Fields et al 2021]
Lasso di tempo: (CI-CS che confronta il basale [giorno 1] con IB1001 rispetto alla fine di 6 settimane di trattamento con IB1001 [circa giorno 42]) MENO (CI-CS che confronta la fine di 6 settimane di trattamento con IB1001 [circa giorno 42] rispetto alla fine di 6 settimane di washout post-trattamento);

La valutazione dell'impressione clinica del cambiamento nella severità istruirà il valutatore in cieco a considerare: rispetto al primo video, come è stata la gravità della propria prestazione nel test dei 9 fori della mano dominante (9HPT-D) o nel test del cammino di 8 metri ( 8MWT) è cambiato (migliorato o peggiorato) in 6 settimane come osservato nel secondo video? L'impressione clinica del cambiamento della gravità viene valutata su una scala Likert a 7 punti (+3=significativamente migliorato fino a -3=significativamente peggiorato).

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)). Quindi, la variazione media ottenuta nel periodo post-trattamento è stata sottratta dalla variazione media ottenuta per il periodo di trattamento con IB1001, con un valore positivo che indica un miglioramento nel periodo di trattamento rispetto al periodo di washout post-trattamento.
(CI-CS che confronta il basale [giorno 1] con IB1001 rispetto alla fine di 6 settimane di trattamento con IB1001 [circa giorno 42]) MENO (CI-CS che confronta la fine di 6 settimane di trattamento con IB1001 [circa giorno 42] rispetto alla fine di 6 settimane di washout post-trattamento);

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint secondario chiave: singoli componenti del CI-CS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del periodo di washout del trattamento dopo 6 settimane.

La valutazione dell'impressione clinica del cambiamento nella severità istruirà il valutatore in cieco a considerare: rispetto al primo video, come è stata la gravità della propria prestazione nel test dei 9 fori della mano dominante (9HPT-D) o nel test del cammino di 8 metri ( 8MWT) è cambiato (migliorato o peggiorato) in 6 settimane come osservato nel secondo video? L'impressione clinica del cambiamento della gravità viene valutata su una scala Likert a 7 punti (+3=significativamente migliorato fino a -3=significativamente peggiorato).

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del periodo di washout del trattamento dopo 6 settimane.
Endpoint secondario chiave: variazione della gravità basata sul CI-S medio
Lasso di tempo: (CI-S che confronta il periodo basale [media per le Visite 1 e 2] e la fine del periodo di trattamento [media per le Visite 3 e 4]) meno (variazione nel CI-S tra la fine del periodo di trattamento [media per le Visite 3 e 4] e fine del periodo di washout [media per le Visite 5 e 6]).

La valutazione della variazione di gravità istruirà il valutatore in cieco a considerare la gravità del paziente ad ogni visita.

La valutazione dell'impressione clinica di gravità (CI-S) variava da +3="normale, per niente malato" a -3="tra i pazienti più gravemente malati".

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (variazione tra il periodo basale (media per la Visita 1 e la Visita 2) e la fine del periodo di trattamento (media per la Visita 3 e la Visita 4)) e il washout post-trattamento (tra la fine del periodo di trattamento (media per la Visita 3 e Visita 4) e fine del periodo di washout (media per la Visita 5 e Visita 6). Quindi, la variazione media nel periodo post-trattamento è stata sottratta dalla variazione media nel periodo di trattamento con IB1001.
(CI-S che confronta il periodo basale [media per le Visite 1 e 2] e la fine del periodo di trattamento [media per le Visite 3 e 4]) meno (variazione nel CI-S tra la fine del periodo di trattamento [media per le Visite 3 e 4] e fine del periodo di washout [media per le Visite 5 e 6]).
Endpoint secondario chiave: punteggio CI-CS riclassificato su una scala a 3 punti
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del periodo di washout del trattamento dopo 6 settimane

La valutazione dell'impressione clinica del cambiamento nella severità istruirà il valutatore in cieco a considerare: rispetto al primo video, come è stata la gravità della propria prestazione nel test dei 9 fori della mano dominante (9HPT-D) o nel test del cammino di 8 metri ( 8MWT) è cambiato (migliorato o peggiorato) in 6 settimane come osservato nel secondo video? L'impressione clinica del cambiamento della gravità viene valutata su una scala Likert a 7 punti (+3=significativamente migliorato fino a -3=significativamente peggiorato).

I punteggi CI-CS <0 sono stati riclassificati come peggiorati (-1), i punteggi CI-CS 0 sono rimasti classificati come non modificati (0) e i punteggi CI-CS >0 sono stati riclassificati come migliorati (+1).

Confrontando la Visita 4 con la Visita 2 e la Visita 6 con la Visita 4, i punteggi CI-CS <0 sono stati riclassificati come peggiorati (-1), i punteggi CI-CS 0 sono rimasti classificati come non modificati (0) e i punteggi CI-CS >0 sono stati riclassificati in miglioramento (+1).
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del periodo di washout del trattamento dopo 6 settimane
Endpoint secondario chiave: punteggio CI-CS per il test di ancoraggio non primario
Lasso di tempo: È stato valutato il CI-CS del test di ancoraggio non primario, confrontando il CI-CS della Visita 4 (fine del trattamento) rispetto alla Visita 2 (basale) e della Visita 6 (fine del washout) rispetto alla Visita 4 (fine del trattamento) come fatto per il test dell'ancoraggio primario.

La valutazione dell'impressione clinica del cambiamento nella severità istruirà il valutatore in cieco a considerare: rispetto al primo video, come è stata la gravità della propria prestazione nel test dei 9 fori della mano dominante (9HPT-D) o nel test del cammino di 8 metri ( 8MWT) è cambiato (migliorato o peggiorato) in 6 settimane come osservato nel secondo video? L'impressione clinica del cambiamento della gravità viene valutata su una scala Likert a 7 punti (+3=significativamente migliorato fino a -3=significativamente peggiorato).

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
È stato valutato il CI-CS del test di ancoraggio non primario, confrontando il CI-CS della Visita 4 (fine del trattamento) rispetto alla Visita 2 (basale) e della Visita 6 (fine del washout) rispetto alla Visita 4 (fine del trattamento) come fatto per il test dell'ancoraggio primario.
Indice funzionale dell'atassia spinocerebellare (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Lasso di tempo: I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
L'indice funzionale dell'atassia spinocerebellare (SCAFI) è composto dal test del cammino di 8 metri e dal test con picchetti a 9 fori della mano dominante e non dominante (9HPT-D/9HPT-ND) (i 3 test sono valutazioni cronometrate; ciascuno viene eseguito due volte e i valori viene calcolata la media; i valori 8MWT, 9HPT-D e 9HPT-ND vengono convertiti da tempi in frequenze e i risultati espressi come punteggio Z composito di ciascun test rispetto al basale) e il tasso PATA (numero contato quanto spesso un paziente può ripetere le sillabe "PATA" entro 10 secondi), una misura della prestazione vocale. I punteggi di questi 3 sono stati trasformati in punteggi Z (=media individuale di entrambi gli studi per eseguire il rispettivo compito -media della popolazione in studio al basale)/SD della popolazione in studio al basale). Un punteggio Z pari a 0 equivale alla media della popolazione al basale. Per tutti e 3 i punteggi Z più alti (sopra la media) significano prestazioni migliori. Il punteggio totale SCAFI è stato calcolato come media aritmetica dei punteggi Z non mancanti per i 3. Un punteggio totale più alto significa prestazioni migliori.
I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
Scala per la valutazione e la valutazione del punteggio dell'atassia (SARA) [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Sottoramonia, 2007]
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (Parent Study Day 42); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento

La scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia è composta da 8 elementi correlati all'andatura, alla postura, alla posizione seduta, al linguaggio, al test dell'inseguimento delle dita, al test del naso-dito, ai movimenti alternati rapidi e al test del tallone-stinco. L'intervallo è compreso tra 0 e 40 punti, con un punteggio più basso che rappresenta un miglioramento neurologico e un punteggio più alto che rappresenta un peggioramento neurologico.

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (Parent Study Day 42); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento
EuroQuol- 5 Dimension (EQ-5D) Scala della qualità della vita: scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane dello studio parentale): valori VAS osservati alla visita 4; Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento: valori VAS osservati alla visita 6.

Per la pubblicazione, la qualità della vita correlata alla salute basata sulla scala analogica visiva (VAS) EQ-5D è stata presentata come endpoint secondario.

EQ-5D VAS è una scala da 0 a 100 in cui ai pazienti viene chiesto di indicare il loro stato di salute generale, con un punteggio pari a 0 che indica uno stato di salute peggiore e un punteggio pari a 100 che indica uno stato di salute migliore.
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane dello studio parentale): valori VAS osservati alla visita 4; Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento: valori VAS osservati alla visita 6.
Scala di valutazione della disabilità modificata (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento.

Stato neurologico complessivo basato su sei domini (deambulazione, manipolazione, linguaggio, deglutizione, convulsioni e movimenti oculari). La Modified Disability Rating Scale (mDRS) varia da 0 a 24, dove 0 è il migliore stato neurologico e 24 è il peggiore.

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4))
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento.
Impressioni cliniche globali del cambiamento dello sperimentatore (CGI-c)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento.

L'impressione clinica globale del cambiamento valutata dallo sperimentatore viene valutata su una scala Likert a 7 punti che va da 1='molto migliorato' a 7='molto peggio'

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento.
Impressione clinica globale del cambiamento da parte del genitore/caregiver (CGI-C)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane dello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento

L'impressione clinica globale del cambiamento valutata dal genitore/caregiver viene valutata su una scala Likert a 7 punti che va da 1='molto migliorato' a 7='molto peggio'.

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane dello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento
Impressioni cliniche globali (CGI) del paziente, se possibile
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento.

L'impressione clinica globale del cambiamento valutata dal paziente (se capace) viene valutata su una scala Likert a 7 punti che va da 1='molto migliorato' a 7='molto peggio'.

I valori di variazione sono stati calcolati per ciascun periodo, vale a dire il trattamento con IB1001 (confrontando la fine del trattamento (Visita 4) con il basale (Visita 2)) e il washout post-trattamento (confrontando la fine del washout (Visita 6) con la fine del trattamento (Visita 6) Visita 4)).
Dal basale alla fine del trattamento con IB1001 (trattamento di 6 settimane nello studio parentale); Dalla fine del trattamento con IB1001 alla fine del washout post trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
IntraBio Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IB1001-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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