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N-Acetyl-L-Leucin für GM2-Gangliosdisosis (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit)

12. Februar 2024 aktualisiert von: IntraBio Inc

Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf die GM2-Gangliosdisosis (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit): Eine multinationale, multizentrische, offene, Rater-verblindete Phase-II-Studie

Dies ist eine multinationale, multizentrische, unverblindete, Rater-verblindete prospektive Phase-II-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) zur Behandlung von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) bewertet. .

Diese Studie besteht aus zwei Phasen: der Elternstudie und der Erweiterungsphase.

Die Elternstudie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) bei der symptomatischen Behandlung von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit).

Die Verlängerungsphase bewertet die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von IB1001 für die neuroprotektive, krankheitsmodifizierende Behandlung von GM2-Gangliosidose.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

In der Elternstudie werden die Patienten während drei Studienphasen untersucht: einer Baseline-Periode, einer 6-wöchigen Behandlungsphase und einer 6-wöchigen Auswaschphase nach der Behandlung. Wenn ein Patient innerhalb von 6 Wochen vor dem ersten Screening-Besuch eines der in den Zulassungskriterien definierten verbotenen Medikamente erhalten hat (unabhängig von der vorangegangenen Behandlungsdauer), ist vor dem ein Wash-out-Studienlauf von 6 Wochen erforderlich erste Ausgangsbeurteilung. Alle Patienten erhalten das Studienmedikament während des Behandlungszeitraums. Für jeden einzelnen Patienten dauert die Elternstudie ungefähr 3,5 bis 4 Monate, in denen 6 Besuche am Studienort stattfinden.

Diese Verlängerungsphase ermöglicht Patienten, die die Elternstudie abgeschlossen haben, nach Ermessen des Hauptprüfarztes (PI) die Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) fortzusetzen. Die Patienten erhalten eine Behandlung mit IB1001 für zwei einjährige Behandlungsperioden, die durch eine 6-wöchige Auswaschung getrennt sind. Alle Patienten erhalten das Studienmedikament während dieser zwei einjährigen Behandlungsperioden. Für jeden einzelnen Patienten dauert die Verlängerungsphase etwa 25,5 Monate, in denen 6 Besuche im Studienzentrum stattfinden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Gießen, Deutschland, 35389
        • University of Gießen
      • München, Deutschland, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017
        • NYU Langone School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M5 5AP
        • Salford Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien der Elternstudie

Personen, die alle der folgenden Kriterien erfüllen, sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt:

  1. Schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten und/oder seinem gesetzlichen Vertreter/Elternteil
  2. Mann oder Frau im Alter von ≥ 6 Jahren in Europa ODER ≥ 18 Jahren in den Vereinigten Staaten mit einer bestätigten Diagnose einer GM2-Gangliosidose (d. h. klinische Merkmale und positive genetische Test-GM2-Gangliosidose, verursacht durch β-Hexosaminidase-Mangel aufgrund von Mutationen in HEXA oder HEXB Gene) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

  3. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als prämenopausale Frauen, die schwanger werden können, werden eingeschlossen, wenn sie entweder sexuell inaktiv sind (14 Tage vor der ersten Dosis sexuell abstinent bis 28 Tage nach der letzten Dosis) oder eines der folgenden Mittel anwenden Hochwirksame Verhütungsmittel (z. ergibt sich

    1. Intrauterinpessar (IUP);
    2. chirurgische Sterilisation des Partners (Vasektomie für mindestens 6 Monate);
    3. kombinierte (östrogen- oder gestagenhaltige) hormonelle Empfängnisverhütung in Verbindung mit der Hemmung des Eisprungs (entweder oral, intravaginal oder transdermal);
    4. Nur-Gestagen-hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit der Hemmung des Eisprungs (entweder oral, injizierbar oder implantierbar);
    5. intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS);
    6. beidseitiger Tubenverschluss.

  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen sich mindestens 6 Monate vor der ersten Dosis einem der folgenden Sterilisationsverfahren unterzogen haben:

    1. hysteroskopische Sterilisation;
    2. bilaterale Tubenligatur oder bilaterale Salpingektomie;
    3. Hysterektomie;
    4. bilaterale Ovarektomie;

    ODER

    postmenopausal sein mit Amenorrhoe für mindestens 1 Jahr vor der ersten Dosis und Serumspiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH), die dem postmenopausalen Status entsprechen. Die FSH-Analyse für postmenopausale Frauen wird beim Screening durchgeführt. Die FSH-Werte sollten im postmenopausalen Bereich liegen, wie vom Zentrallabor bestimmt.

  5. Der männliche Patient ohne Vasektomie stimmt zu, während der Studie bis 90 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation ein Kondom mit Spermizid zu verwenden oder auf Geschlechtsverkehr zu verzichten, und die Partnerin stimmt zu, die Einschlusskriterien 3 oder 4 zu erfüllen seine Vasektomie 6 Monate oder länger vor Studienbeginn hatte, ist es erforderlich, dass sie beim Geschlechtsverkehr ein Kondom verwenden. Ein Mann, der weniger als 6 Monate vor Studienbeginn einer Vasektomie unterzogen wurde, unterliegt den gleichen Einschränkungen wie ein nicht vasektomierter Mann.
  6. Wenn es sich um einen männlichen Patienten handelt, stimmt der Patient zu, ab der ersten Dosis bis 90 Tage nach der Verabreichung kein Sperma zu spenden.

  7. Patienten müssen in folgende Kategorien fallen:

    a) Ein SARA-Score von 5 ≤ X ≤ 33 Punkten (von 40) UND i. Innerhalb des Bereichs 2–7 (außerhalb des Bereichs 0–8) des Gait-Untertests der SARA-Skala ODER ii. In der Lage sein, den 9-Loch-Peg-Test mit dominanter Hand (9HPT-D) (SCAFI-Untertest) in 20 ≤ X ≤ 150 Sekunden durchzuführen.

  8. Gewicht ≥15 kg beim Screening.

  9. Die Patienten sind bereit, ihre bestehenden Medikamente/Therapien für (die Symptome) der GM2-Gangliosidose offenzulegen, einschließlich derjenigen, die auf der Liste der verbotenen Medikamente stehen. Nicht verbotene Medikamente/Therapien (z. begleitende Logopädie und Physiotherapie) sind zulässig, sofern:

    1. Der Prüfarzt glaubt nicht, dass das Medikament/die Therapie das Studienprotokoll/die Ergebnisse beeinträchtigen wird
    2. Die Patienten haben vor Besuch 1 mindestens 6 Wochen lang eine stabile Dosis/Dauer und Art der Therapie erhalten (Baseline 1)
    3. Die Patienten sind bereit, während der gesamten Dauer der Studie eine stabile Dosis beizubehalten/ihre Therapie nicht zu ändern.
  10. Ein Verständnis der Auswirkungen der Studienteilnahme, die in den schriftlichen Patienteninformationen und der Einverständniserklärung der Patienten oder ihrer gesetzlichen Vertreter/Eltern angegeben sind, und die Bereitschaft demonstrieren, die Anweisungen zu befolgen und an den erforderlichen Studienbesuchen teilzunehmen (für Kinder wird dieses Kriterium auch in bewertet Eltern oder bestellte Erziehungsberechtigte).

Ausschlusskriterien der Elternstudie

Personen, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  1. Asymptomatische Patienten
  2. Der Patient hat klinische Merkmale der Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit, aber ein vollständig negatives Ergebnis bei einem früheren Gentest für GM2-Gangliosidose, verursacht durch β-Hexosaminidase-Mangel, der aus Mutationen in den HEXA- oder HEXB-Genen resultiert

  3. Patienten mit einem der folgenden Merkmale:

    1. Chronischer Durchfall;
    2. unerklärlicher Sehverlust;
    3. Malignome;
    4. Insulinabhängiger Diabetes mellitus.
    5. Bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen N-Acetyl-Leucin (DL-, L-, D-) oder Derivate.
    6. Vorgeschichte bekannter Überempfindlichkeit gegen Hilfsstoffe von Ora-Blend® (nämlich Saccharose, Sorbit, Cellulose, Carboxymethylcellulose, Xanthangummi, Carrageenan, Dimethicon, Methylparaben und Kaliumsorbat).
  4. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats (IMP; „Studienmedikament“) innerhalb von 6 Wochen vor Besuch 1.
  5. Patienten mit einem körperlichen oder psychiatrischen Zustand, der nach Ermessen des Prüfarztes den Patienten gefährden, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an der klinischen Studie beeinträchtigen kann.

  6. Bekannte klinisch bedeutsame (nach Ermessen des Prüfers) Labors in Hämatologie, Gerinnung, klinischer Chemie oder Urinanalyse, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) >5x Obergrenze des Normalwerts (ULN);
    2. Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN, es sei denn, es liegt ein Gilbert-Syndrom vor, in diesem Fall Gesamtbilirubin > 2 x ULN.
  7. Bekannter oder anhaltender Gebrauch, Missbrauch oder Abhängigkeit von Medikamenten, Drogen oder Alkohol.
  8. Aktuelle oder geplante Schwangerschaft oder stillende Frauen.
  9. Patienten mit schwerer Seh- oder Hörbehinderung (die nicht durch Brillen oder Hörgeräte korrigiert werden), die nach Ermessen des Prüfarztes ihre Fähigkeit beeinträchtigen, Studienbewertungen durchzuführen.
  10. Patienten, bei denen Arthritis oder andere Muskel-Skelett-Erkrankungen diagnostiziert wurden, die Gelenke, Muskeln, Bänder und/oder Nerven betreffen, die an sich die Mobilität des Patienten beeinträchtigen und nach Ermessen des Prüfarztes seine Fähigkeit beeinträchtigen, Studienbewertungen durchzuführen.

  11. Patienten, die nicht bereit und/oder nicht in der Lage sind, sich vor Besuch 1 (Baseline 1) einer 6-wöchigen Auswaschphase von einem der folgenden verbotenen Medikamente zu unterziehen und bis Besuch 6 ohne verbotene Medikamente bleiben.

    1. Aminopyridine (einschließlich Retardform);
    2. N-Acetyl-DL-Leucin (z.B. Tanganil®);
    3. N-Acetyl-L-Leucin (verboten, wenn nicht als IMP bereitgestellt);
    4. Riluzol;
    5. Gabapentin;
    6. Vareniclin;
    7. Chlorzoxazon;
    8. Sulfasalazin;
    9. Rosuvastatin.

Einschlusskriterien für die Verlängerungsphase

  1. Besuch 6 der Elternstudie IB1001-202 abgeschlossen
  2. Der leitende Prüfarzt entscheidet, dass die weitere Behandlung mit IB1001 im besten Interesse des Patienten liegt
  3. Schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten und/oder seinem gesetzlichen Vertreter/Elternteil/unparteiischen Zeugen für die Teilnahme an der Verlängerungsphase
  4. Die Patienten sind bereit, während der gesamten Verlängerungsphase weiterhin auf die folgenden verbotenen Medikamente aus Besuch 6 zu verzichten:

Aminopyridine (einschließlich Retardform); b) N-Acetyl-DL-Leucin (z.B. Tanganil®); c) N-Acetyl-L-Leucin (verboten, wenn nicht als IMP bereitgestellt); d) Riluzol; e) Gabapentin; f) Vareniclin; g) Chlorzoxazon; h) Sulfasalazin; i) Rosuvastatin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlung mit IB1001

Elternstudie: 6-wöchige Behandlung mit oral verabreichtem IB1001. Verlängerungsphase: 1-jährige Behandlung mit oral verabreichtem IB1001.

Patienten im Alter von ≥ 13 Jahren erhalten eine tägliche Gesamtdosis von 4 g/Tag (verabreicht als 3 Dosen pro Tag).

Patienten im Alter von 6 bis 12 Jahren erhalten gewichtsgestufte Dosen:

  • Patienten im Alter von 6-12 Jahren mit einem Gewicht von 15 to
  • Patienten im Alter von 6-12 Jahren mit einem Gewicht von 25 to
  • Patienten im Alter von 6-12 Jahren mit einem Gewicht von ≥ 35 kg nehmen 4 g pro Tag ein: 2 g morgens, 1 g nachmittags und 1 g abends (wie für Erwachsene)
Arzneimittel: IB1001
IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) ist ein modifizierter Aminosäureester, der oral verabreicht wird.
Andere Namen:
  • N-Acetyl-L-Leucin
Kein Eingriff: Auswaschung nach der Behandlung
Nach der 6-wöchigen Behandlungsphase der Elternstudie und der einjährigen Behandlungsphase der Verlängerungsphase treten die Patienten in eine 6-wöchige Auswaschphase nach der Behandlung ein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer Eindruck der Änderung des Schweregrads (CI-CS) [Fields et al 2021]
Zeitfenster: (CI-CS vergleicht den Ausgangswert [Tag 1] mit IB1001 im Vergleich zum Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 [ungefähr Tag 42]) MINUS (CI-CS vergleicht das Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 [ungefähr Tag 42] mit dem Ende 6 Wochen nach dem Auswaschen nach der Behandlung);

Die Beurteilung des klinischen Eindrucks der Änderung des Schweregrads weist den verblindeten Bewerter an, Folgendes zu berücksichtigen: Wie hat sich im Vergleich zum ersten Video der Schweregrad seiner Leistung beim 9-Loch-Peg-Test der dominanten Hand (9HPT-D) oder beim 8-Meter-Gehtest ( 8MWT) hat sich in 6 Wochen verändert (verbessert oder verschlechtert), wie im zweiten Video beobachtet? Der klinische Eindruck der Änderung des Schweregrads wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet (+3 = deutlich verbessert bis -3 = deutlich schlechter).

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)). Anschließend wurde die im Nachbehandlungszeitraum erhaltene mittlere Änderung von der im Zeitraum der Behandlung mit IB1001 erhaltenen mittleren Änderung abgezogen, wobei ein positiver Wert eine Verbesserung im Behandlungszeitraum im Vergleich zum Auswaschzeitraum nach der Behandlung anzeigt.
(CI-CS vergleicht den Ausgangswert [Tag 1] mit IB1001 im Vergleich zum Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 [ungefähr Tag 42]) MINUS (CI-CS vergleicht das Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 [ungefähr Tag 42] mit dem Ende 6 Wochen nach dem Auswaschen nach der Behandlung);

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wichtiger sekundärer Endpunkt: Einzelne Komponenten des CI-CS
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende der Auswaschphase nach 6 Wochen.

Die Beurteilung des klinischen Eindrucks der Änderung des Schweregrads weist den verblindeten Bewerter an, Folgendes zu berücksichtigen: Wie hat sich im Vergleich zum ersten Video der Schweregrad seiner Leistung beim 9-Loch-Peg-Test der dominanten Hand (9HPT-D) oder beim 8-Meter-Gehtest ( 8MWT) hat sich in 6 Wochen verändert (verbessert oder verschlechtert), wie im zweiten Video beobachtet? Der klinische Eindruck der Änderung des Schweregrads wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet (+3 = deutlich verbessert bis -3 = deutlich schlechter).

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende der Auswaschphase nach 6 Wochen.
Wichtiger sekundärer Endpunkt: Änderung des Schweregrads basierend auf dem durchschnittlichen CI-S
Zeitfenster: (CI-S im Vergleich zum Ausgangszeitraum [Durchschnitt für Besuch 1 und 2] und Ende des Behandlungszeitraums [Durchschnitt für Besuch 3 und 4]) minus (Änderung des CI-S zwischen Ende des Behandlungszeitraums [Durchschnitt für Besuch 3 und 4] und Ende der Auswaschphase [Durchschnitt für Besuch 5 und 6]).

Bei der Beurteilung der Änderung des Schweregrads wird der verblindete Bewerter angewiesen, bei jedem Besuch den Schweregrad des Patienten zu berücksichtigen.

Die Bewertung des klinischen Schweregrads (CI-S) reichte von +3 = „normal, überhaupt nicht krank“ bis -3 = „bei den am stärksten erkrankten Patienten“.

Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Änderung zwischen dem Basiszeitraum (Durchschnitt für Besuch 1 und Besuch 2) und dem Ende des Behandlungszeitraums (Durchschnitt für Besuch 3 und Besuch 4)) und Auswaschen nach der Behandlung (zwischen Ende). des Behandlungszeitraums (Durchschnitt für Besuch 3 und Besuch 4) und des Endes der Auswaschphase (Durchschnitt für Besuch 5 und Besuch 6). Anschließend wurde die mittlere Veränderung im Zeitraum nach der Behandlung von der mittleren Veränderung im Zeitraum der Behandlung mit IB1001 abgezogen.
(CI-S im Vergleich zum Ausgangszeitraum [Durchschnitt für Besuch 1 und 2] und Ende des Behandlungszeitraums [Durchschnitt für Besuch 3 und 4]) minus (Änderung des CI-S zwischen Ende des Behandlungszeitraums [Durchschnitt für Besuch 3 und 4] und Ende der Auswaschphase [Durchschnitt für Besuch 5 und 6]).
Wichtigster sekundärer Endpunkt: Neuklassifizierung des CI-CS-Scores auf einer 3-Punkte-Skala
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende der Auswaschphase nach 6 Wochen

Die Beurteilung des klinischen Eindrucks der Änderung des Schweregrads weist den verblindeten Bewerter an, Folgendes zu berücksichtigen: Wie hat sich im Vergleich zum ersten Video der Schweregrad seiner Leistung beim 9-Loch-Peg-Test der dominanten Hand (9HPT-D) oder beim 8-Meter-Gehtest ( 8MWT) hat sich in 6 Wochen verändert (verbessert oder verschlechtert), wie im zweiten Video beobachtet? Der klinische Eindruck der Änderung des Schweregrads wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet (+3 = deutlich verbessert bis -3 = deutlich schlechter).

CI-CS-Scores <0 wurden als verschlechtert (-1) neu klassifiziert, CI-CS-Scores 0 blieben als nicht verändert (0) klassifiziert und CI-CS-Scores >0 wurden als verbessert (+1) neu klassifiziert.

Beim Vergleich von Besuch 4 mit Besuch 2 und Besuch 6 mit Besuch 4 wurden CI-CS-Werte <0 als verschlechtert (-1) neu klassifiziert, CI-CS-Werte 0 blieben als unverändert (0) eingestuft und CI-CS-Werte >0 wurden als verbessert eingestuft (+1).
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende der Auswaschphase nach 6 Wochen
Wichtiger sekundärer Endpunkt: CI-CS-Score für den nicht-primären Ankertest
Zeitfenster: Der CI-CS des nicht-primären Ankertests wurde ausgewertet, indem der CI-CS von Besuch 4 (Ende der Behandlung) mit Besuch 2 (Grundlinie) und von Besuch 6 (Ende des Auswaschens) mit Besuch 4 (Ende der Behandlung) verglichen wurde für den primären Ankertest durchgeführt.

Die Beurteilung des klinischen Eindrucks der Änderung des Schweregrads weist den verblindeten Bewerter an, Folgendes zu berücksichtigen: Wie hat sich im Vergleich zum ersten Video der Schweregrad seiner Leistung beim 9-Loch-Peg-Test der dominanten Hand (9HPT-D) oder beim 8-Meter-Gehtest ( 8MWT) hat sich in 6 Wochen verändert (verbessert oder verschlechtert), wie im zweiten Video beobachtet? Der klinische Eindruck der Änderung des Schweregrads wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet (+3 = deutlich verbessert bis -3 = deutlich schlechter).

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Der CI-CS des nicht-primären Ankertests wurde ausgewertet, indem der CI-CS von Besuch 4 (Ende der Behandlung) mit Besuch 2 (Grundlinie) und von Besuch 6 (Ende des Auswaschens) mit Besuch 4 (Ende der Behandlung) verglichen wurde für den primären Ankertest durchgeführt.
Spinozerebellärer Ataxie-Funktionsindex (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Zeitfenster: Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Der Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) besteht aus einem 8-Meter-Gehtest und einem 9-Loch-Peg-Test der dominanten und nicht dominanten Hand (9HPT-D/9HPT-ND) (bei den drei Tests handelt es sich um zeitgesteuerte Beurteilungen; jeder wird zweimal durchgeführt und bewertet). werden gemittelt; die 8MWT- und 9HPT-D- und 9HPT-ND-Werte werden von Zeiten in Raten umgerechnet und die Ergebnisse als zusammengesetzter Z-Score jedes Tests relativ zum Ausgangswert ausgedrückt) und die PATA-Rate (gezählte Zahl, wie oft ein Patient kann Wiederholen Sie die Silben „PATA“ innerhalb von 10 Sekunden), ein Maß für die Sprachleistung. Die Ergebnisse dieser 3 wurden in Z-Scores umgewandelt (= individueller Durchschnitt beider Versuche zur Durchführung der jeweiligen Aufgabe – Mittelwert der Studienpopulation zu Studienbeginn) / SD der Studienpopulation zu Studienbeginn). Ein Z-Score von 0 entspricht dem Bevölkerungsmittelwert zu Studienbeginn. Für alle drei bedeuten höhere Z-Scores (über dem Mittelwert) eine bessere Leistung. Der SCAFI-Gesamtscore wurde als arithmetisches Mittel der nicht fehlenden Z-Scores für die 3 berechnet. Eine höhere Gesamtpunktzahl bedeutet eine bessere Leistung.
Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) Score [Schmitz-Hübsch et al., 2006; Subramony, 2007]
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (Tag 42 der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung

Die Skala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie umfasst 8 Elemente, die sich auf Gang, Haltung, Sitzen, Sprache, Fingerverfolgungstest, Nasen-Finger-Test, schnelle Wechselbewegungen und Fersen-Schienbein-Test beziehen. Der Bereich liegt zwischen 0 und 40 Punkten, wobei ein niedrigerer Wert eine neurologische Verbesserung und ein höherer Wert eine neurologische Verschlechterung darstellt.

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (Tag 42 der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung
EuroQuol – 5 Dimension (EQ-5D) Lebensqualitätsskala: Visuelle Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie): beobachtete VAS-Werte bei Besuch 4; Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung: beobachtete VAS-Werte bei Besuch 6.

Als sekundärer Endpunkt wurde für die Ausschreibung die gesundheitsbezogene Lebensqualität auf Basis der visuellen Analogskala (VAS) EQ-5D vorgestellt.

EQ-5D VAS ist eine Skala von 0 bis 100, auf der Patienten gebeten werden, ihren allgemeinen Gesundheitszustand anzugeben, wobei ein Wert von 0 den schlechtesten Gesundheitszustand und ein Wert von 100 den besten Gesundheitszustand anzeigt.
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie): beobachtete VAS-Werte bei Besuch 4; Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung: beobachtete VAS-Werte bei Besuch 6.
Modifizierte Behinderungsbewertungsskala (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung.

Gesamter neurologischer Status basierend auf sechs Bereichen (Gehen, Manipulation, Sprache, Schlucken, Anfälle und Augenbewegungen). Die Modified Disability Rating Scale (mDRS) reicht von 0 bis 24, wobei 0 der beste neurologische Status und 24 der schlechteste ist.

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4))
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung.
Klinische globale Eindrücke des Forschers von Veränderungen (CGI-c)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung.

Der vom Prüfer beurteilte klinische Gesamteindruck der Veränderung wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von 1 = „sehr stark verbessert“ bis 7 = „sehr viel schlechter“ reicht.

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung.
Klinischer globaler Eindruck der Veränderung durch Eltern/Betreuer (CGI-C)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung

Der vom Elternteil/Betreuer beurteilte klinische Gesamteindruck der Veränderung wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von 1 = „sehr stark verbessert“ bis 7 = „sehr viel schlechter“ reicht.

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung
Klinische globale Eindrücke (CGI) des Patienten, sofern möglich
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung.

Der vom Patienten (falls möglich) beurteilte klinische Gesamteindruck der Veränderung wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von 1 = „sehr stark verbessert“ bis 7 = „sehr viel schlechter“ reicht.

Die Änderungswerte wurden für jeden Zeitraum berechnet, d. h. für die Behandlung mit IB1001 (Vergleich des Endes der Behandlung (Besuch 4) mit dem Ausgangswert (Besuch 2)) und für das Auswaschen nach der Behandlung (Vergleich des Endes des Auswaschens (Besuch 6) mit dem Ende der Behandlung ( Besuchen Sie 4)).
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (6-wöchige Behandlung der Elternstudie); Ende der Behandlung mit IB1001 bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
IntraBio Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IB1001-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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