Uno studio sul Gleevec nei pazienti con mielofibrosi idiopatica o leucemia mielomonocitica cronica (CMML)

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere una diagnosi clinica di mielofibrosi con metaplasia mieloide o leucemia mielomonocitica cronica (CMML). I pazienti possono essere inseriti sulla base di un precedente cariotipo citogenetico che mostri l'assenza del cromosoma Philadelphia.
• I pazienti possono essere inseriti prima del completamento degli studi di reazione a catena della polimerasi di trascrizione inversa (RT-PCR) o di ibridazione in situ fluorescente (FISH), ma un paziente che viene successivamente trovato positivo a BCR-ABL o FISH verrà rimosso dal protocollo di trattamento . La FISH verrà eseguita solo su pazienti con cariotipo normale. Un campione PCR verrà inviato a tutti i pazienti.
• I pazienti con mielodisplasia devono avere la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) di sottotipo franco-americano-britannico (FAB) definita come monocitosi del sangue periferico e meno del 30% di blasti nel sangue periferico o nel midollo osseo.
• I pazienti con mielofibrosi con metaplasia mieloide possono avere uno dei seguenti: metaplasia mieloide agnogenica (mielofibrosi idiopatica) o metaplasia mieloide post-policitemica (mielofibrosi post-policitemica) o metaplasia mieloide post-trombocitemica.
• Aspettativa di vita stimata di 6 mesi o superiore.
• Bilirubina sierica pari o inferiore al doppio del limite superiore della norma.
• SGOT e SGPT sierici pari o inferiori al doppio del limite superiore della norma.
• Creatinina sierica pari o inferiore al doppio del limite superiore della norma.
• Età almeno 18 anni.
• Più di 4 settimane da qualsiasi chemioterapia (eccetto idrossiurea), radioterapia, immunoterapia o terapia sistemica con glucocorticoidi (è consentita la terapia ormonale non glucocorticoide). È consentita la terapia sistemica con glucocorticoidi per la malattia non maligna.
• L'ultima dose di idrossiurea deve essere 24 ore prima dell'inizio del Gleevec.
• Più di 2 mesi dopo il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali del sangue periferico o il trattamento con l'infusione di linfociti del donatore (DLI).

Criteri di esclusione:

• Infezione attiva incontrollata.
• Madri in gravidanza o allattamento.
• Pazienti con mielofibrosi con metaplasia mieloide o leucemia mielomonocitica cronica che si sono trasformati in leucemia mieloide acuta.
• Precedente trattamento o diagnosi di leucemia mieloide acuta.
• Pazienti con citogenetica positiva per Philadelphia mediante prelievo di sangue periferico o midollo osseo.
• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > 3.
• Precedente esposizione a Gleevec.
• Malattia attiva del sistema nervoso centrale (SNC).
• Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana.
• Malattia psichiatrica o mentale attiva che rende improbabile il consenso informato o un attento follow-up clinico.