Studio di coorte per determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con epoetina biogenerica per l'anemia renale

Questo protocollo di studio è un'elaborazione del protocollo di studio originale intitolato "Uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto per stabilire l'equivalenza terapeutica tra epoetina biogenerica ed Eprex e per determinare il profilo di sicurezza a lungo termine dell'epoetina biogenerica nei pazienti in emodialisi".

Nella prima fase, un'epoetina biogenerica deve essere valutata mediante uno studio randomizzato progettato per dimostrare l'equivalenza terapeutica (TE) rispetto a un prodotto innovativo (Eprex), l'endpoint clinico di efficacia è l'Hb a 6-12 settimane di trattamento.

Quando la prova preliminare dell'efficacia viene stabilita dalla precedente sperimentazione TE di fase 1, il prodotto può procedere a essere valutato in uno studio di coorte a gruppo singolo di fase 2 progettato per stabilire la sicurezza a lungo termine, con particolare enfasi sulla sorveglianza per l'insorgenza di aplasia eritroide pura ( PRCA) e altri eventi avversi correlati all'immunogenicità. Per stabilire l'efficacia a lungo termine, la sua enfasi sul potenziale impatto della variazione da lotto a lotto nel contenuto del prodotto e nella potenza (bioattività) sulla risposta Hb.

Questo studio pratico è stato progettato anche per studiare il rapporto costo-efficacia stimando il dosaggio ottimale per la combinazione di epoetina e saccarosio di ferro per raggiungere l'obiettivo di Hb con prescrizioni non vincolate, e quindi si può stimare il fabbisogno di budget per raggiungere l'obiettivo terapeutico in questa popolazione di dialisi con vari prezzi scenario in presenza di concorrenza generica.