Kohortstudie för att fastställa den långsiktiga säkerheten och effekten av biogenerisk epoetinbehandling för njuranemi

Detta studieprotokoll är en utarbetning av det ursprungliga studieprotokollet med titeln "A Randomized, Multi-center, Open label trial för att fastställa den terapeutiska likvärdigheten mellan Biogeneric Epoetin och Eprex och för att fastställa den långsiktiga säkerhetsprofilen för Biogeneric Epoetin hos patienter på hemodialys".

I det första steget ska ett biogeneriskt epoetin utvärderas genom en randomiserad studie utformad för att visa terapeutisk likvärdighet (TE) jämfört med en innovatörsprodukt (Eprex), där den kliniska effektnivån är Hb efter 6 till 12 veckors behandling.

När preliminära bevis för effekt har fastställts från ovan steg 1 TE-studie, kan produkten fortsätta att utvärderas i en steg 2 en grupp kohortstudie utformad för att fastställa den långsiktiga säkerheten, med särskild tonvikt på övervakning av förekomsten av Pure Red Cell Aplasia ( PRCA) och andra immunogenicitetsrelaterade biverkningar. För att fastställa den långsiktiga effekten, betonas den potentiella inverkan av batch-till-batch-variation i produktinnehåll och potens (bioaktivitet) på Hb-svar.

Denna praktiska prövning har också utformats för att undersöka kostnadseffektiviteten genom att uppskatta den optimala dosen för kombinationen av epoetin och järnsackaros för att uppnå Hb-mål under fria ordinationer, och därför kan budgetbehovet uppskattas för att uppfylla det terapeutiska målet i denna dialyspopulation under olika prissättning scenario i närvaro av generisk konkurrens.