Trattamento della cecità notturna stazionaria congenita con un'alga contenente un'alta dose di beta carotene

Criterio di inclusione:

• Consenso informato scritto alla partecipazione allo studio.
• Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni

• Diagnosi di Fundus albipunctatus

  1. Risposta del bastoncino isolato marcatamente ridotta (meno del 20% del normale) dopo 20 minuti di adattamento al buio e migliorata del 50% dopo 2 ore
  2. Risposta massima negativa (rapporto onda a onda b inferiore a 2)
  3. Punti bianchi medio-periferici della retina (più di 3000 punti)

Criteri di esclusione:

• Attuali fumatori.
• Uso attuale di integratori di vitamina A/beta-carotene.
• - Malattia arteriosa attiva entro 3 mesi dall'ingresso nello studio come angina instabile, infarto miocardico, attacco ischemico transitorio (TIA), ictus e intervento chirurgico di innesto di bypass aorto-coronarico (CABG).
• Storia di malignità, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose.
• Donne incinte, donne che allattano e donne in età fertile che non usano contraccettivi chimici o meccanici.
• Ipertensione non controllata definita come pressione arteriosa diastolica a riposo >95 mmHg (preso dalla media di 3 letture) o pressione arteriosa sistolica a riposo >180 mmHg.
• Storia di abuso di alcol o abuso di droghe, o entrambi.
• Malattia epatica attiva o disfunzione epatica come definita da aumenti di 2,0 volte l'ULN in uno qualsiasi dei seguenti test di funzionalità epatica: ALT, AST o bilirubina.
• CPK sierico > 2,0 volte ULN alla visita 0
• TSH sopra il range normale.
• Diabete di nuova diagnosi entro 3 mesi.
• Il paziente prevede di impegnarsi in un intenso esercizio fisico o in una dieta aggressiva.
• Malattia endocrina o metabolica incontrollata.
• - Partecipazione a un altro studio sperimentale sui farmaci entro 4 settimane dall'ingresso in questo studio.
• Condizione medica o psicologica grave o instabile che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la partecipazione di successo allo studio.
• Creatinina sierica > 2,0 mg/dl prima della fase di trattamento, +3 proteinuria nel dipstick urinario o una storia di trapianto renale prima del periodo di trattamento.
• Soggetto la cui terapia ormonale sostitutiva (HRT) o terapia contraccettiva orale (OCT) è stata iniziata nei 3 mesi precedenti l'arruolamento.
• Farmaci vietati: la combinazione di PPAR alfa agonisti-derivati ​​dell'acido fibrico, PPAR gamma agonisti.