Sirolimus intravitreale come approccio terapeutico all'uveite (SAVE-2)

Criterio di inclusione:

1. Maschi e femmine di età superiore o uguale a 12 anni.
2. In grado di fornire il consenso informato e partecipare a tutte le visite di studio.
3. Avere una diagnosi di uveite determinata dallo sperimentatore come non infettiva sulla base dell'anamnesi del paziente, della storia della malattia attuale, dell'esame oculare, della revisione dei sistemi, dell'esame fisico e di eventuali valutazioni di laboratorio pertinenti.

4. Soddisfare i seguenti criteri:

   • Avere uveite attiva, definita come avente almeno 1+ Vitreous Haze e/o almeno 1+ Vitreous Cell Count (scala SUN), e:
   • non ricevono alcun trattamento; O

   • stanno ricevendo:

     • prednisone ≥ 10 mg/die (o dose equivalente di un altro corticosteroide), o
     • almeno 1 immunosoppressore sistemico diverso dai corticosteroidi, o
     • combinazione di prednisone ≥ 10 mg/die (o dose equivalente di un altro corticosteroide) e altri immunosoppressori sistemici.
   • Avere una malattia inattiva, definita come avente 0,5+ Vitreous Haze o meno e 0,5+ o meno Vitreous Cell Count (scala SUN) e:

   • stanno ricevendo:

     • prednisone <10 mg/giorno (o dose equivalente di un altro corticosteroide), o
     • almeno 1 immunosoppressore sistemico diverso dai corticosteroidi, o
     • combinazione di prednisone <10 mg/die (o dose equivalente di un altro corticosteroide) e altri immunosoppressori sistemici.
   • Avere posteriore, intermedio o panuveite; per la panuveite, se è presente una componente anteriore, questa deve essere inferiore alla componente posteriore.
   • Infiammazione sufficiente da richiedere un trattamento sistemico e, sulla base della decisione dello sperimentatore, giustifica un trattamento intravitreale.
   • Acuità visiva ETDRS meglio corretta di 20/400 o migliore (circa 20 lettere) nell'occhio dello studio.
   • Acuità visiva ETDRS meglio corretta di 20/400 o migliore nell'altro occhio (circa 20 lettere).

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con uveite bilaterale che stanno ricevendo una terapia immunosoppressiva sistemica (ad es. opinione dello sperimentatore, non può essere controllata con le sole terapie locali standard;
2. Qualsiasi malattia oculare significativa che potrebbe compromettere l'esito visivo nell'occhio dello studio.
3. Iniezioni intravitreali (compresi ma non limitati a fattori di crescita endoteliali antivascolari 60 giorni prima del basale;
4. Subtenone posteriore o iniezione intravitreale di steroidi 90 giorni prima del basale;
5. Chirurgia intraoculare entro 90 giorni prima del giorno 0 nell'occhio dello studio;
6. Capsulotomia entro 30 giorni prima del giorno 0 nell'occhio dello studio;
7. Storia di chirurgia vitreoretinica o instabilità sclerale entro 90 giorni prima del giorno 0 nell'occhio dello studio;
8. Qualsiasi intervento chirurgico oculare (inclusa l'estrazione della cataratta o la capsulotomia) dell'occhio dello studio previsto entro i primi 180 giorni successivi al giorno 0;
9. Pressione intraoculare ≥25 mmHg nell'occhio dello studio (i pazienti affetti da glaucoma mantenuti con non più di 2 farmaci topici con IOP <25 mmHg possono partecipare);
10. Dilatazione pupillare inadeguata per una fotografia di qualità del fondo oculare nell'occhio dello studio;
11. Opacità dei media che limiterebbe la visualizzazione clinica, l'angiografia con fluoresceina per via endovenosa (IVFA) o la valutazione OCT nell'occhio dello studio;
12. Presenza di qualsiasi forma di neoplasia oculare nell'occhio dello studio, incluso il melanoma coroidale;
13. Storia di infezione erpetica nell'occhio dello studio o negli annessi;
14. Presenza di toxoplasmosi attiva o inattiva nota in entrambi gli occhi;
15. Infezione oculare o perioculare in entrambi gli occhi;
16. Partecipazione ad altri studi clinici su farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni prima del giorno 0 o pianificazione di partecipare ad altri studi clinici su farmaci o dispositivi sperimentali entro 180 giorni dopo il giorno 0. Ciò include studi clinici sia oculari che non oculari.