Studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento con cellule staminali derivate dal midollo osseo autologo nella sclerosi laterale amiotrofica

Criterio di inclusione:

• Pazienti di età compresa tra 25 e 75 anni
• Pazienti che presentano entrambi i segni di degenerazione del motoneurone inferiore (LMN) e del motoneurone superiore (UMN) all'esame clinico, elettrofisiologico o neuropatologico
• Pazienti con diagnosi di SLA "probabile" o "definita" secondo i criteri El Escorial della Federazione mondiale di neurologia
• Pazienti che hanno assunto Rilutek a una dose di base stabile da 3 mesi almeno prima dell'ingresso allo screening
• Pazienti la cui durata della malattia è entro 5 anni dalla prima diagnosi
• I pazienti con punteggio ALSFRS-R compreso tra 31 e 46 allo screening
• Pazienti che possono visitare un ospedale camminando personalmente o con l'aiuto del protettore
• Pazienti che forniscono il consenso scritto da soli o dal suo rappresentante legale

Criteri di esclusione:

• Pazienti che non rispondono ai criteri diagnostici di SLA
• Pazienti con diagnosi di sclerosi laterale primaria (PLS) o atrofia muscolare progressiva (PMA)
• Pazienti sospettati di effetti avversi dopo l'iniezione di cellule staminali (pazienti sospettati di tumore maligno, gruppo a rischio di shock psicogeno, pazienti con ipertensione grave)
• Pazienti con punteggio ALSFRS-R inferiore a 30 allo screening
• I pazienti hanno eseguito ventilazione o tracheostomia allo screening
• I pazienti hanno eseguito la gastrostomia allo screening
• Pazienti impossibilitati a valutare l'efficacia di questo studio clinico a causa di PFT (test di funzionalità polmonare) irraggiungibile o pazienti con sospetta FVC pari o inferiore al 40% allo screening
• Pazienti con riscontro di infarto del miocardio o angina pectoris all'ECG, pazienti sottoposti a intervento di stenting o bypass allo screening
• Pazienti che hanno assunto qualsiasi altro farmaco per la sperimentazione clinica negli ultimi 3 mesi all'ingresso dello screening
• Pazienti con epilessia
• Pazienti con grave disfunzione renale (creatinina sierica ≥2,0 mg/dl)
• Pazienti con grave disfunzione epatica (ALT, AST, bilirubina ≥ limite superiore della norma X 2)
• Donna incinta, donna che allatta, pazienti di sesso femminile che pianificano una gravidanza o che non sono d'accordo con l'adozione di metodi contraccettivi adeguati dal punto di vista medico, pazienti di sesso maschile che non sono d'accordo con l'adozione di metodi contraccettivi propri del proprio partner durante la partecipazione a questo studio
• Pazienti con tendenza emorragica allo screening
• Pazienti con infezione da virus allo screening
• Pazienti con una storia nota di ipersensibilità/allergia alla penicillina e alla streptomicina
• Pazienti con precedente terapia con cellule staminali
• Pazienti con diagnosi di cancro
• I pazienti che hanno assunto qualsiasi farmaco possono influire sulla funzione del midollo osseo
• Pazienti con qualsiasi altra malattia neurologica eccetto la SLA
• Pazienti con malattie psicotiche