Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Behandlung mit autologen Stammzellen aus Knochenmark bei Amyotropher Lateralsklerose

Einschlusskriterien:

• Patienten zwischen 25 und 75 Jahren
• Patienten, die bei klinischer, elektrophysiologischer oder neuropathologischer Untersuchung sowohl Anzeichen einer Degeneration der unteren Motoneuronen (LMN) als auch der oberen Motoneuronen (UMN) aufweisen
• Patienten, bei denen ALS gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial als „wahrscheinlich“ oder „eindeutig“ diagnostiziert wurde
• Patienten, die Rilutek seit mindestens 3 Monaten vor Beginn des Screenings mit einer stabilen Hintergrunddosis eingenommen haben
• Patienten, deren Krankheitsdauer innerhalb von 5 Jahren nach der ersten Diagnose liegt
• Patienten mit ALSFRS-R erreichen beim Screening einen Wert zwischen 31 und 46
• Patienten, die ein Krankenhaus zu Fuß persönlich oder mit Hilfe eines Beschützers besuchen können
• Patienten, die die schriftliche Einwilligung von sich selbst oder ihrem gesetzlichen Vertreter erteilen

Ausschlusskriterien:

• Patienten, die den diagnostischen Kriterien von ALS nicht entsprechen
• Patienten, bei denen primäre Lateralsklerose (PLS) oder progressive Muskelatrophie (PMA) diagnostiziert wurde
• Patienten mit Verdacht auf Nebenwirkungen nach Stammzellinjektion (Patienten mit Verdacht auf bösartigen Tumor, Risikogruppe des psychogenen Schocks, Patienten mit schwerem Bluthochdruck)
• Patienten mit einem ALSFRS-R-Score unter 30 beim Screening
• Die Patienten wurden beim Screening beatmet oder tracheotomiert
• Die Patienten führten beim Screening eine Gastrostomie durch
• Patienten, die die Wirksamkeit dieser klinischen Studie aufgrund eines nicht erreichbaren PFT (Lungenfunktionstest) nicht beurteilen können, oder Patienten mit einem vermuteten FVC von 40 % oder weniger beim Screening
• Patienten mit Befund eines Myokardinfarkts oder Angina pectoris laut EKG, Patienten, bei denen eine Stenting- oder Bypass-Operation beim Screening durchgeführt wurde
• Patienten, die in den letzten 3 Monaten bei Eintritt in das Screening ein anderes Medikament für klinische Studien eingenommen haben
• Patienten mit Epilepsie
• Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin≥2,0 mg/dl)
• Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung (ALT, AST, Bilirubin ≥ obere Grenze des Normalwerts x 2)
• Schwangere Frauen, stillende Frauen, weibliche Patienten, die eine Schwangerschaft planen oder die mit der Anwendung von Verhütungsmethoden aus medizinischer Sicht nicht einverstanden sind, männliche Patienten, die mit der Anwendung von Verhütungsmethoden nicht einverstanden sind, während sie an dieser Studie teilnehmen
• Patienten mit Blutungsneigung beim Screening
• Patienten mit Virusinfektion beim Screening
• Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit/Allergie gegen Penicillin und Streptomycin in der Vorgeschichte
• Patienten mit vorheriger Stammzelltherapie
• Krebspatienten
• Patienten, die ein Medikament eingenommen haben, können die Knochenmarkfunktion beeinträchtigen
• Patienten mit anderen neurologischen Erkrankungen außer ALS
• Patienten mit psychotischen Erkrankungen