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Estudo de segurança e eficácia do tratamento autólogo com células-tronco derivadas da medula óssea na esclerose lateral amiotrófica

15 de março de 2022 atualizado por: Corestem, Inc.

Um estudo aberto de fase I/II para estudo de segurança e eficácia do tratamento autólogo com células-tronco derivadas da medula óssea na esclerose lateral amiotrófica

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia das células-tronco autólogas derivadas da medula óssea ("HYNR-CS inj"), por via intratecal, para o tratamento de pacientes com ELA.

Este estudo consiste em 2 etapas. A primeira etapa é um estudo de segurança da injeção intratecal (IT) de "HYNR-CS inj" em 8 pacientes com ELA. Neste estudo de fase 1, EA, exames laboratoriais, exame físico, sinais vitais, eletrocardiograma e radiografia de tórax foram avaliados em termos de segurança.

O segundo passo é comparar a eficácia e a segurança entre o grupo de teste e o grupo de controle de um total de 64 pacientes com ELA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A esclerose lateral amiotrófica é uma doença neurodegenerativa progressiva caracterizada pela perda de neurônios motores. Apesar de muitos ensaios para modificação da doença, nenhum tratamento até agora mudou o curso natural da doença.

Realizamos os estudos pré-clínicos e clínicos usando células-tronco autólogas derivadas da medula óssea na ELA. Pudemos obter a evidência de que as células-tronco derivadas da medula óssea autólogas têm efeitos dependentes da dose em camundongos SOD1 por meio de injeção intratecal. Em nossos resultados de ensaios clínicos, a injeção intratecal de células-tronco autólogas derivadas da medula óssea pode retardar a progressão da doença e pode ser usada como uma estratégia modificadora da doença em pacientes com ELA.

Este estudo foi concebido como um estudo de centro único, randomizado, aberto, de grupos paralelos, em 2 estágios, e direcionado a pacientes diagnosticados com Esclerose Lateral Amiotrófica (doença de Lou Gehrig). O estudo consistiu no estudo de estágio 1 para avaliação de segurança e estudo de estágio 2 para avaliação de eficácia e segurança do medicamento em estudo e, no estágio 1, 7 indivíduos elegíveis para os critérios de inclusão/exclusão receberam avaliação de segurança por 28 dias de administração do medicamento em estudo duas vezes no protocolo e, em seguida, seguiu o Estágio 2. Para decidir se o estudo pode prosseguir em 2 estágios, ADR(CTCAE Versão 3.0, ≥grau 3) não deve aparecer nos 7 indivíduos iniciais.

Os dados obtidos dos sujeitos deste estudo foram analisados ​​em três: Análise de Segurança, Análise ITT (Intenção de Tratar) e Análise PP (Por Protocolo). No entanto, no caso da fase 1, foi realizada apenas a análise de segurança e, no caso da fase 2, foram realizadas todas as análises de segurança, ITT e PP.

Para análise ITT, todos os indivíduos cujos dados sobre o desfecho primário de eficácia puderam ser obtidos após a administração do medicamento experimental foram analisados ​​em análise entre os indivíduos que receberam o medicamento experimental pelo menos uma vez. Além disso, foi realizada a Análise ITT Modificada, incluindo 7 indivíduos no Estágio 1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

72

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes entre 25 e 75 anos
  • Pacientes que apresentam sinais de degeneração do neurônio motor inferior (LMN) e do neurônio motor superior (UMN) por exame clínico, eletrofisiológico ou neuropatológico
  • Pacientes diagnosticados como ELA 'Provável' ou 'Definitiva' de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial
  • Pacientes que tomaram Rilutek em dose estável de base há 3 meses, pelo menos antes da entrada na triagem
  • Pacientes cuja duração da doença está dentro de 5 anos desde o primeiro diagnóstico
  • Pacientes com pontuação ALSFRS-R entre 31 e 46 na triagem
  • Pacientes que podem ir a um hospital caminhando pessoalmente ou com a ajuda de um protetor
  • Pacientes que fornecerem o consentimento por escrito por si ou por seu representante legal

Critério de exclusão:

  • Pacientes que não se enquadram nos critérios diagnósticos de ELA
  • Pacientes com diagnóstico de esclerose lateral primária (PLS) ou atrofia muscular progressiva (PMA)
  • Pacientes com suspeita de efeito adverso após injeção de células-tronco (pacientes com suspeita de tumor maligno, grupo de risco de choque psicogênico, pacientes com hipertensão grave)
  • Pacientes com pontuação ALSFRS-R abaixo de 30 na triagem
  • Os pacientes realizaram ventilação mecânica ou traqueostomia na triagem
  • Pacientes realizaram gastrostomia na triagem
  • Pacientes incapazes de avaliar a eficácia deste ensaio clínico devido a PFT (Teste Funcional Pulmonar) inatingível ou pacientes com suspeita de 40% ou menos de CVF na triagem
  • Pacientes com achado de infarto do miocárdio ou angina pectoris de acordo com o ECG, pacientes que foram submetidos a operação de stent ou bypass na triagem
  • Pacientes que tomaram qualquer outro medicamento para ensaio clínico nos últimos 3 meses na entrada na triagem
  • Pacientes com epilepsia
  • Pacientes com disfunção renal grave (creatinina sérica≥2,0mg/dl)
  • Pacientes com disfunção hepática grave (ALT, AST, bilirrubina ≥limite superior do normal X 2)
  • Gestantes, lactantes, pacientes do sexo feminino que planejam a gravidez ou que não concordam com a adoção de métodos contraceptivos adequados medicamente, pacientes do sexo masculino que não concordam com a adoção de métodos contraceptivos adequados para sua parceira durante a participação neste estudo
  • Pacientes com tendência hemorrágica na triagem
  • Pacientes com infecção por vírus na triagem
  • Pacientes com história conhecida de hipersensibilidade/alergia à penicilina e estreptomicina
  • Pacientes com terapia anterior com células-tronco
  • Pacientes diagnosticados com câncer
  • Pacientes que tomaram qualquer medicamento que pode afetar a função da medula óssea
  • Pacientes com qualquer outra doença neurológica, exceto ELA
  • Pacientes com doenças psicóticas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Grupo de teste
Grupo de tratamento com HYNR-CS inj.
Biológico: Injeção HYNR-CS
Injeção intratecal com 1ml/10kg de peso corporal com intervalo de 26 dias.
EXPERIMENTAL: Grupo de controle
Nenhum tratamento com HYNR-CS inj.
Outro: Grupo de controle
Nenhum tratamento de injeção de HYNR-CS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A diferença nas alterações da escala de classificação funcional da esclerose lateral amiotrófica - revisada (ALSFRS-R) entre grupos de tratamento e grupos de controle.
Prazo: linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)
ALSFRS-R é um questionário de escala de avaliação ordinal (avaliação de 0 a 4 para cada pergunta, 4 é a mais funcional, 0 a 48 no total) de 12 atividades funcionais. A pontuação total mais funcional é 48. ALSFRS-R foi avaliado na linha de base e na semana 28. (A primeira injeção foi realizada na semana 0) Variação da pontuação total de ALSFRS-R na linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)
linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Escala de Apelação
Prazo: linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)

Para avaliar a alteração da doença, será avaliada a escala de Appel. A escala de Appel é uma ferramenta de teste desenvolvida para avaliar a condição funcional e a variação de pacientes com ELA (doença de Lou Gehrig) (classificando 6 entre 30 e 36 pontos para cada uma das 5 condições funcionais, 30-164 no total).

Quanto maior a pontuação total, mais grave a incapacidade. Isso foi feito na Visita 1, Visita 5 e Visita 9 (semana -12,0,16). A primeira injeção foi realizada na semana 0 (Visita 5) Linha de base da variação da pontuação total da escala de Appel (Visita 5) e na semana 16 (Visita 9)
linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)
Alteração na capacidade vital forçada (FVC) (porcentagem do normal previsto)
Prazo: linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)

A eficácia secundária foi medida comparando a taxa de declínio da CVF média por grupo de tratamento.

A CVF, que é uma escala clínica para observar a variação na competência respiratória do paciente, foi realizada na Visita 1, Visita 5 e Visita 9. (semana -12,0,16) A primeira injeção foi realizada na semana 0. Linha de base da variação da CVF (consulta 5) e semana 16 (consulta 9)
linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)
Alteração no SF-36 (o questionário de saúde do formulário curto (36) é um item 36)
Prazo: linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)

O SF-36 consiste em oito pontuações escalonadas, que são as somas ponderadas das questões em sua seção. Cada escala é transformada diretamente em uma escala de 0 a 100, na suposição de que cada questão tem o mesmo peso. Quanto menor a pontuação apresenta incapacidade mais grave. Quanto maior a pontuação apresenta menos incapacidade.

Isso foi medido na Visita 5 e na Visita 9. (semana 0,16) A primeira injeção foi realizada na semana 0.

A linha de base da variação de pontuação (Visita 5) e a semana 16 (Visita 9)
linha de base (Visita 5) e semana 16 (Visita 9)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Corestem, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D., Hanyang University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2011

Conclusão Primária (REAL)

1 de maio de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

1 de agosto de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de maio de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

1 de junho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

17 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HYNR_CS_ALS201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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