Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia autologicznymi komórkami macierzystymi pochodzącymi ze szpiku kostnego w stwardnieniu zanikowym bocznym

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Corestem, Inc.

Otwarte badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leczenia autologicznymi komórkami macierzystymi pochodzącymi ze szpiku kostnego w stwardnieniu zanikowym bocznym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego („HYNR-CS inj”), poprzez podanie dokanałowe w leczeniu pacjentów z ALS.

To badanie składa się z 2 etapów. Pierwszym krokiem jest badanie bezpieczeństwa dokanałowego (IT) wstrzyknięcia „HYNR-CS inj” u 8 pacjentów z ALS. W tym badaniu fazy 1 pod kątem bezpieczeństwa oceniono AE, badanie laboratoryjne, badanie fizykalne, parametry życiowe, elektrokardiogram i zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej.

Drugim krokiem jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa między grupą badaną a grupą kontrolną łącznie 64 pacjentów z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się utratą neuronów ruchowych. Pomimo wielu prób modyfikujących przebieg choroby, jak dotąd żadne leczenie nie zmieniło naturalnego przebiegu choroby.

Przeprowadziliśmy badania przedkliniczne i kliniczne przy użyciu autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w ALS. Moglibyśmy uzyskać dowody na to, że autologiczne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego mają zależny od dawki wpływ na myszy SOD1 poprzez wstrzyknięcie dokanałowe. W naszych wynikach badania klinicznego dokanałowe wstrzyknięcie autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego może spowolnić postęp choroby i może być stosowane jako strategia modyfikacji choroby u pacjentów z ALS.

Badanie to zostało zaprojektowane jako jednoośrodkowe, randomizowane, otwarte, prowadzone w równoległych grupach, dwuetapowe badanie, skierowane do pacjentów, u których zdiagnozowano stwardnienie zanikowe boczne (choroba Lou Gehriga). Badanie składało się z badania Etapu 1 w celu oceny bezpieczeństwa i badania Etapu 2 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku, a na Etapie 1 7 osób kwalifikujących się do kryteriów włączenia/wyłączenia otrzymało ocenę bezpieczeństwa przez 28 dni podawania badanego leku dwukrotnie zgodnie z protokołem, a następnie etap 2. Aby zdecydować, czy badanie można przeprowadzić w 2 etapach, ADR (CTCAE wersja 3.0, ≥stopień 3) nie powinien pojawić się u pierwszych 7 pacjentów.

Dane uzyskane od uczestników tego badania zostały przeanalizowane w trzech kategoriach: Analiza bezpieczeństwa, Analiza ITT (Intent-To-Treat) i Analiza PP (Per Protocol). Jednak w przypadku fazy 1 przeprowadzono tylko analizę bezpieczeństwa, aw przypadku fazy 2 przeprowadzono wszystkie analizy bezpieczeństwa, ITT i PP.

W przypadku analizy ITT wszyscy pacjenci, których dane dotyczące pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczności można było uzyskać po podaniu badanego leku, zostali przeanalizowani wśród pacjentów, którym podano badany lek przynajmniej raz. Przeprowadzono również Zmodyfikowaną Analizę ITT, obejmującą 7 osób na Etapie 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

72

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 133-792
        • Hanyang University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 25 do 75 lat
  • Pacjenci, u których w badaniu klinicznym, elektrofizjologicznym lub neuropatologicznym stwierdzono oba objawy zwyrodnienia dolnego neuronu ruchowego (LMN) i górnego neuronu ruchowego (UMN)
  • Pacjenci zdiagnozowani jako „Prawdopodobny” lub „Ostateczny” ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial
  • Pacjenci, którzy przyjmowali Rilutek w stabilnej dawce podstawowej od 3 miesięcy temu przynajmniej przed włączeniem do badania przesiewowego
  • Pacjenci, u których czas trwania choroby jest krótszy niż 5 lat od pierwszego rozpoznania
  • Pacjenci z wynikiem ALSFRS-R w zakresie od 31 do 46 podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci, którzy mogą odwiedzić szpital pieszo lub z pomocą opiekuna
  • Pacjenci, którzy wyrażą pisemną zgodę samodzielnie lub przez swojego przedstawiciela ustawowego

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów diagnostycznych ALS
  • Pacjenci, u których zdiagnozowano pierwotne stwardnienie boczne (PLS) lub postępujący zanik mięśni (PMA)
  • Pacjenci z podejrzeniem wystąpienia działań niepożądanych po wstrzyknięciu komórek macierzystych (pacjenci z podejrzeniem nowotworu złośliwego, grupa ryzyka wstrząsu psychogennego, pacjenci z ciężkim nadciśnieniem tętniczym)
  • Pacjenci z wynikiem ALSFRS-R poniżej 30 w badaniu przesiewowym
  • Podczas badania przesiewowego pacjenci wykonywali respirator lub tracheostomię
  • Podczas badania przesiewowego pacjenci wykonywali gastrostomię
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie ocenić skuteczności tego badania klinicznego z powodu nieosiągalnego PFT (testu czynnościowego płuc) lub pacjenci z podejrzeniem 40% lub mniej FVC podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci ze stwierdzonym zawałem mięśnia sercowego lub dusznicą bolesną na podstawie EKG, pacjenci, u których wykonano stentowanie lub operację pomostowania podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci, którzy przyjmowali jakikolwiek inny lek w ramach badania klinicznego w ciągu ostatnich 3 miesięcy w momencie włączenia do badania przesiewowego
  • Pacjenci z epilepsją
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy ≥2,0 mg/dl)
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (AlAT, AspAT, bilirubina ≥ górna granica normy X 2)
  • Kobiety w ciąży, kobiety karmiące piersią, pacjentki, które planują ciążę lub nie zgadzają się na przyjęcie metod antykoncepcji właściwych medycznie, pacjenci płci męskiej, którzy nie zgadzają się na przyjęcie metod antykoncepcji właściwych dla ich partnerki podczas udziału w tym badaniu
  • Pacjenci ze skłonnością do krwotoków podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci z infekcją wirusową podczas badań przesiewowych
  • Pacjenci ze znaną historią nadwrażliwości/alergii na penicylinę i streptomycynę
  • Pacjenci po wcześniejszej terapii komórkami macierzystymi
  • Pacjenci ze zdiagnozowanym rakiem
  • Pacjenci, którzy przyjmowali jakikolwiek lek, mogą wpływać na czynność szpiku kostnego
  • Pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą neurologiczną z wyjątkiem ALS
  • Pacjenci z chorobami psychotycznymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Grupa testowa
Grupa leczona HYNR-CS inj.
Biologiczny: HYNR-CS inj
Wstrzyknięcie dokanałowe w dawce 1 ml/10 kg masy ciała w odstępie 26 dni.
EKSPERYMENTALNY: Grupa kontrolna
Brak leczenia HYNR-CS inj.
Inny: Grupa kontrolna
Brak leczenia HYNR-CS inj

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w zmianach funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego – poprawiona (ALSFRS-R) między grupami leczenia i grupami kontrolnymi.
Ramy czasowe: punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)
ALSFRS-R to kwestionariusz z porządkową skalą ocen (ocena 0-4 dla każdego pytania, 4 oznacza najbardziej funkcjonalną, łącznie 0-48) składający się z 12 czynności funkcjonalnych. Najbardziej funkcjonalny całkowity wynik to 48. ALSFRS-R oceniano na początku badania iw 28. tygodniu (pierwsze wstrzyknięcie wykonano w 0. tygodniu) Zmienność całkowitego wyniku ALSFRS-R w punkcie początkowym (wizyta 5) i w 16. tygodniu (wizyta 9)
punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali Appela
Ramy czasowe: punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)

Aby ocenić zmianę choroby, zostanie oceniona skala Appela. Skala Appela to narzędzie testowe opracowane w celu oceny stanu funkcjonalnego i zmienności pacjentów z ALS (choroba Lou Gehriga) (ocena od 6 do 30–36 punktów dla każdego z 5 warunków funkcjonalnych, łącznie 30–164).

Im wyższy wynik całkowity, tym bardziej poważna niepełnosprawność. Dokonano tego podczas Wizyty 1, Wizyty 5 i Wizyty 9 (tydzień -12,0,16). Pierwsze wstrzyknięcie wykonano w tygodniu 0 (wizyta 5) w punkcie wyjściowym zmienności całkowitego wyniku w skali Appela (wizyta 5) i w 16 tygodniu (wizyta 9)
punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)
Zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC) (procent przewidywanej normy)
Ramy czasowe: punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)

Skuteczność drugorzędową mierzono przez porównanie tempa spadku średniej FVC w grupach leczonych.

FVC, która jest kliniczną skalą służącą do obserwacji różnic w wydolności oddechowej pacjenta, została przeprowadzona podczas Wizyty 1, Wizyty 5 i Wizyty 9. (tydzień -12,0,16) Pierwsze wstrzyknięcie wykonano w 0 tygodniu. Punkt wyjściowy zmienności FVC (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)
punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)
Zmiana w SF-36 (Krótki formularz (36) Ankieta zdrowotna składa się z 36 pozycji)
Ramy czasowe: punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)

SF-36 składa się z ośmiu skalowanych wyników, które są ważonymi sumami pytań w danej sekcji. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę 0-100 przy założeniu, że każde pytanie ma taką samą wagę. Im niższy wynik, tym bardziej poważna niepełnosprawność. Im wyższy wynik oznacza mniejszą niepełnosprawność.

Mierzono to podczas wizyty 5 i wizyty 9. (tydzień 0,16) Pierwsze wstrzyknięcie wykonano w tygodniu 0.

Wartość wyjściowa zmienności wyniku (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)
punkt wyjściowy (wizyta 5) i tydzień 16 (wizyta 9)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Corestem, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D., Hanyang University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 maja 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HYNR_CS_ALS201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na HYNR-CS inj

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj