Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af autolog knoglemarvs-afledt stamcellebehandling ved amyotrofisk lateral sklerose

15. marts 2022 opdateret af: Corestem, Inc.

Et åbent, fase I/II-studie for sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af autolog knoglemarvs-afledt stamcellebehandling ved amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe knoglemarvs-afledte stamceller ("HYNR-CS inj") gennem intratekal levering til behandling hos patienter med ALS.

Denne undersøgelse består af 2 trin. Første trin er en sikkerhedsundersøgelse af den intrathekale(IT) injektion af "HYNR-CS inj" hos 8 patienter med ALS. I denne fase 1 undersøgelse blev AE, laboratorietest, fysisk undersøgelse, vitale tegn, elektrokardiogram og røntgenundersøgelse af thorax evalueret med hensyn til sikkerhed.

Andet trin er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden mellem testgruppe og kontrolgruppe på i alt 64 patienter med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose er en progressiv neurodegenerativ sygdom karakteriseret ved tab af motorneuroner. På trods af mange forsøg med sygdomsmodificerende, har ingen behandling hidtil ændret det naturlige sygdomsforløb.

Vi har udført de prækliniske og kliniske studier med autologe knoglemarvs-afledte stamceller i ALS. Vi kunne få bevis for, at autologe knoglemarvs-afledte stamceller har dosisafhængige virkninger på SOD1-mus via intratekal injektion. I vores resultater af kliniske forsøg kunne intratekal injektion af autologe knoglemarvs-afledte stamceller bremse sygdomsprogression og kan bruges som en sygdomsmodificerende strategi hos patienter med ALS.

Denne undersøgelse var designet som et enkelt center, randomiseret, åbent-label, parallel-gruppe, 2-trins studie og målrettet mod patienter diagnosticeret med amyotrofisk lateral sklerose (Lou Gehrigs sygdom). Undersøgelsen bestod af trin 1 undersøgelse til sikkerhedsevaluering og trin 2 undersøgelse til effekt og sikkerhedsevaluering af undersøgelseslægemidlet, og i trin 1 modtog 7 forsøgspersoner, der var kvalificerede til inklusions-/eksklusionskriterierne sikkerhedsevaluering i 28 dages administration af undersøgelseslægemidlet. ind to gange i henhold til protokollen og fulgte derefter trin 2. For at afgøre, om undersøgelsen kan fortsættes i 2 trin, bør ADR(CTCAE Version 3.0, ≥grad 3) ikke vises i de første 7 forsøgspersoner.

Data opnået fra forsøgspersoner i denne undersøgelse blev analyseret i tre: Sikkerhedsanalyse, ITT(Intent-To-Treat)-analyse og PP(Per Protocol)-analyse. I tilfælde af fase 1 blev der dog kun udført sikkerhedsanalyser, og i tilfælde af fase 2 blev alle sikkerheds-, ITT- og PP-analyser udført.

Til ITT-analyse blev alle de forsøgspersoner, hvis data om det primære effektmål kunne opnås efter administration af forsøgslægemidlet, analyseret i analyse blandt forsøgspersoner, som fik forsøgslægemidlet mindst én gang. Modificeret ITT-analyse, inklusive 7 forsøgspersoner på trin 1, blev også udført.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter mellem 25 og 75 år
  • Patienter, der har både tegn på nedre motorneuron (LMN) og øvre motorneuron (UMN) degeneration ved klinisk, elektrofysiologisk eller neuropatologisk undersøgelse
  • Patienter diagnosticeret som 'sandsynlig' eller 'definitiv' ALS ifølge World Federation of Neurology El Escorial kriterier
  • Patienter, der har taget Rilutek i en stabil baggrundsdosis fra 3 måneder siden i det mindste før screeningstart
  • Patienter, hvis sygdomsvarighed er inden for 5 år fra den første diagnose
  • Patienter med ALSFRS-R scorer inden for 31 til 46 ved screening
  • Patienter, der kan besøge et hospital ved at gå personligt eller ved hjælp af beskytter
  • Patienter, der giver skriftligt samtykke fra dig selv eller hans/hendes juridiske repræsentant

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke passer til de diagnostiske kriterier for ALS
  • Patienter, der er diagnosticeret som primær lateral sklerose (PLS) eller progressiv muskelatrofi (PMA)
  • Patienter mistænkt for uønsket virkning efter stamcelleinjektion (patienter mistænkt for ondartet tumor, risikogruppe for psykogent chok, patienter med alvorlig hypertension)
  • Patienter med ALSFRS-R scorer under 30 ved screening
  • Patienterne udførte respirator eller trakeostomi ved screening
  • Patienterne udførte gastrostomi ved screening
  • Patienter, der ikke er i stand til at vurdere effektiviteten af ​​dette kliniske forsøg på grund af uopnåelig PFT (pulmonal funktionstest) eller patienter med mistanke om 40 % eller mindre af FVC ved screening
  • Patienter med fund af myokardieinfarkt eller angina pectoris iht. EKG, patienter, der er udført stenting eller bypass-operation ved screening
  • Patienter, der har taget et hvilket som helst andet lægemiddel til kliniske forsøg inden for de seneste 3 måneder ved screeningstart
  • Patienter med epilepsi
  • Patienter med alvorlig nyreinsufficiens (serumkreatinin ≥2,0 mg/dl)
  • Patienter med svær leverdysfunktion (ALAT, ASAT, bilirubin≥øvre grænse for normal X 2)
  • Gravid kvinde, ammende kvinde, kvindelige patienter, der planlægger graviditet, eller som ikke er enige i adoption af korrekte præventionsmetoder medicinsk, mandlige patienter, der ikke er enige i adoption af præventionsmetoder, der egner sig til sin partner under deltagelse i denne undersøgelse
  • Patienter med hæmoragisk tendens ved screening
  • Patienter med virusinfektion ved screening
  • Patienter med en kendt historie med overfølsomhed/allergi over for penicillin og streptomycin
  • Patienter med tidligere stamcellebehandling
  • Patienter diagnosticeret med kræft
  • Patienter, der har taget noget lægemiddel, kan påvirke knoglemarvsfunktionen
  • Patienter med enhver anden neurologisk sygdom undtagen ALS
  • Patienter med psykotiske sygdomme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Testgruppe
Behandlingsgruppe med HYNR-CS inj.
Biologisk: HYNR-CS inj
Intratekal injektion med 1 ml/10 kg kropsvægt med et interval på 26 dage.
EKSPERIMENTEL: Kontrolgruppe
Ingen behandling med HYNR-CS inj.
Andet: Kontrolgruppe
Ingen behandling af HYNR-CS inj

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskellen i ændringerne af amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala - revideret (ALSFRS-R) mellem behandlingsgrupper og kontrolgrupper.
Tidsramme: baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
ALSFRS-R er ordinær vurderingsskala-spørgeskema (vurdering 0-4 for hvert spørgsmål, 4 er mest funktionel, 0-48 i alt) med 12 funktionelle aktiviteter. Den mest funktionelle samlede score er 48. ALSFRS-R blev evalueret ved baseline og uge 28. (Den første injektion blev udført efter 0 uge) ALSFRS-R total score variation baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Appel-skalaen
Tidsramme: baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)

For at evaluere sygdomsændringen vil Appel-skalaen blive vurderet. Appel-skalaen er et testværktøj, som er udviklet til at evaluere den funktionelle tilstand og variation af ALS-patienter (Lou Gehrigs sygdom) (vurdering 6 til mellem 30 og 36 point for hver af 5 funktionelle tilstande, 30-164 i alt).

Jo højere den samlede score giver mere alvorlig funktionsnedsættelse. Dette blev gjort ved besøg 1, besøg 5 og besøg 9 (uge -12,0,16). Den første injektion blev udført efter uge 0 (besøg 5) Appel-skala total score variation baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC) (procent af forventet normal)
Tidsramme: baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)

Sekundær effektivitet blev målt ved at sammenligne hastigheden af ​​faldet i gennemsnitlig FVC efter behandlingsgruppe.

FVC, som er en klinisk skala til at observere variation i patientens respiratoriske kompetence, blev udført ved besøg 1, besøg 5 og besøg 9. (uge -12,0,16) Den første injektion blev udført ved 0 uge. FVC variation baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
Ændring i SF-36 (The Short Form (36) Health Survey is a 36 item)
Tidsramme: baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)

SF-36 består af otte skalerede scores, som er de vægtede summer af spørgsmålene i deres sektion. Hver skala omdannes direkte til en 0-100 skala under den antagelse, at hvert spørgsmål vejer lige meget. Jo lavere score giver et mere alvorligt handicap. Jo højere score giver mindre handicap.

Dette blev målt ved besøg 5 og besøg 9. (uge 0,16) Den første injektion blev udført ved 0 uge.

Scorevariationen baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)
baseline (besøg 5) og uge 16 (besøg 9)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Corestem, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D., Hanyang University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. maj 2011

Først opslået (SKØN)

1. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2022

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HYNR_CS_ALS201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med HYNR-CS inj

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner