Uno studio pilota di HP802-247 nell'epidermolisi bollosa distrofica

Criterio di inclusione:

• Il consenso scritto deve essere ottenuto da un genitore o da un rappresentante legalmente autorizzato. Il consenso sarà ottenuto in base ai requisiti locali.
• Soggetti con diagnosi clinica di DEB con vescicole ricorrenti, ≥ 2 anni di età allo Screening. I soggetti possono essere di entrambi i sessi e di qualsiasi razza o tipo di pelle, a condizione che il loro colore della pelle, secondo l'opinione dello sperimentatore, non interferisca con le valutazioni dello studio.
• Un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato deve essere disponibile e in grado di garantire che il soggetto sia presente per tutte le visite di studio richieste.
• Un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato deve essere in grado di seguire le istruzioni.

• Avere una ferita aperta per ≤ 72 ore che:

  • è ancora aperto e non presenta croste o incrostazioni
  • non ha alcuna malattia e/o condizione dermatologica nell'area di trattamento (diversa dalla DEB con vesciche ricorrenti), inclusa un'infezione attiva o recente (entro 7 giorni) che può essere esacerbata dal trattamento, richiede un trattamento con antibiotici/antimicotici/antivirali, richiede un intervento chirurgico intervento, o causare difficoltà con l'esame
  • è ≥ 4 cm² e ≤ 48 cm2 di superficie totale (porzione aperta)

• Le donne in età fertile (definite come post-menarca come documentato nell'anamnesi) possono partecipare allo studio se soddisfano tutte le seguenti condizioni:

  • non stanno allattando;
  • hanno un test di gravidanza sulle urine negativo alla Settimana 1 Periodo 1;
  • acconsentono a sottoporsi a test di gravidanza programmati sulle urine alla settimana 1 per i periodi 1, 2 e 3 e all'uscita dallo studio
  • non intendono rimanere incinte durante lo studio;
  • stanno utilizzando metodi di controllo delle nascite adeguati e accettano di continuare a utilizzare tali metodi per la durata dello studio
• Un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato deve essere disponibile e in grado di garantire la presenza del soggetto per tutte le visite di studio richieste (per i soggetti minorenni)
• Un genitore o un legale rappresentante deve essere in grado di seguire le istruzioni (per i soggetti minorenni)

Criteri di esclusione:

• Controindicazioni o ipersensibilità all'uso dell'articolo in esame, dei loro componenti (ad es. aprotinina, fibrinogeno) o sostanze utilizzate nella fabbricazione dell'articolo in esame (ad es. penicillina, streptomicina, amfotericina B, albumina di siero bovino).
• Terapia con un altro agente sperimentale entro trenta (30) giorni dalla visita di screening o durante lo studio.
• Avere una malattia intercorrente o cronica incontrollata che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio, rappresenta un potenziale rischio per la sicurezza o richiede un trattamento con un farmaco/trattamento escluso.
• L'investigatore o il monitor medico può dichiarare qualsiasi soggetto non idoneo per un valido motivo medico.