Pilotní studie HP802-247 u dystrofické epidermolysis Bullosa

Kritéria pro zařazení:

• Písemný souhlas je třeba získat od rodiče nebo zákonného zástupce. Souhlas bude získán podle místních požadavků.
• Subjekty s klinickou diagnózou DEB s opakujícími se puchýři, ve věku ≥ 2 roky při screeningu. Subjekty mohou být jakéhokoli pohlaví a jakékoli rasy nebo typu pleti za předpokladu, že jejich barva pleti, podle názoru výzkumníka, nebude narušovat hodnocení studie.
• Rodič nebo zákonně oprávněný zástupce musí být ochoten a schopen zajistit, aby byl subjekt přítomen na všech požadovaných studijních návštěvách.
• Rodič nebo zákonný zástupce musí být schopen postupovat podle pokynů.

• Mít otevřenou ránu po dobu ≤ 72 hodin, která:

  • je stále otevřená a nemá stroupky ani krusty
  • nemá žádné dermatologické onemocnění a/nebo stav v ošetřované oblasti (jiné než DEB s opakujícími se puchýři), včetně aktivní nebo nedávné infekce (do 7 dnů), která může být exacerbována léčbou, vyžaduje léčbu antibiotiky / antimykotiky / antivirotiky, vyžaduje chirurgický zákrok zásah nebo způsobit potíže s vyšetřením
  • je ≥ 4 cm² a ≤ 48 cm2 celkové plochy (otevřená část)

• Ženy ve fertilním věku (definované jako postmenarcheální, jak je zdokumentováno v anamnéze) se mohou studie zúčastnit, pokud splňují všechny následující podmínky:

  • nekojí;
  • mají negativní těhotenský test z moči v 1. týdnu, 1. období;
  • souhlasí s provedením plánovaných těhotenských testů v moči v 1. týdnu pro období 1, 2 a 3 a při ukončení studie
  • nemají v úmyslu během studie otěhotnět;
  • používají přiměřené metody kontroly porodnosti a souhlasí s tím, že budou tyto metody používat po dobu trvání studie
• Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce musí být ochoten a schopen zajistit, aby byl subjekt přítomen u všech požadovaných studijních návštěv (pro méně významné subjekty)
• Rodič nebo zákonný zástupce musí být schopen řídit se pokyny (pro nezletilé předměty)

Kritéria vyloučení:

• Kontraindikace nebo přecitlivělost na použití testovaného předmětu, jeho složek (např. aprotinin, fibrinogen) nebo látek používaných při výrobě testovaného předmětu (např. penicilin, streptomycin, amfotericin B, hovězí sérový albumin).
• Terapie jinou zkoumanou látkou do třiceti (30) dnů od screeningové návštěvy nebo během studie.
• Mít nekontrolované interkurentní nebo chronické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího omezovalo soulad s požadavky studie, představuje potenciální bezpečnostní riziko nebo vyžaduje léčbu vyloučeným lékem/léčbou.
• Zkoušející nebo lékařský monitor může prohlásit jakýkoli subjekt za nezpůsobilého z oprávněného zdravotního důvodu.