Eine Pilotstudie zu HP802-247 bei dystrophischer Epidermolysis bullosa

Einschlusskriterien:

• Eine schriftliche Zustimmung muss von einem Elternteil oder einem gesetzlichen Vertreter eingeholt werden. Die Zustimmung wird gemäß den örtlichen Anforderungen eingeholt.
• Patienten mit einer klinischen Diagnose von DEB mit wiederkehrenden Blasen, ≥ 2 Jahre alt beim Screening. Die Probanden können jeden Geschlechts und jeder Rasse oder Hauttyp sein, vorausgesetzt, dass ihre Hautfarbe nach Meinung des Prüfarztes die Studienbewertungen nicht beeinträchtigt.
• Ein Elternteil oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss bereit und in der Lage sein sicherzustellen, dass der Proband bei allen erforderlichen Studienbesuchen anwesend ist.
• Ein Elternteil oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss in der Lage sein, Anweisungen zu befolgen.

• Haben Sie eine offene Wunde für ≤ 72 Stunden, die:

  • noch offen ist und nicht verschorft oder verkrustet ist
  • hat keine dermatologische Erkrankung und/oder Zustand im Behandlungsbereich (außer DEB mit wiederkehrenden Blasen), einschließlich aktiver oder kürzlich aufgetretener Infektionen (innerhalb von 7 Tagen), die durch die Behandlung verschlimmert werden können, eine Behandlung mit Antibiotika / Antimykotika / Virostatika erfordern, eine Operation erfordern eingreifen oder Schwierigkeiten bei der Untersuchung verursachen
  • ist ≥ 4 cm² und ≤ 48 cm2 in der Gesamtfläche (offener Teil)

• Frauen im gebärfähigen Alter (definiert als postmenarchal, wie in der Krankengeschichte dokumentiert) können an der Studie teilnehmen, wenn sie alle der folgenden Bedingungen erfüllen:

  • sie stillen nicht;
  • sie haben einen negativen Urin-Schwangerschaftstest in Woche 1, Periode 1;
  • Sie stimmen zu, geplante Urin-Schwangerschaftstests in Woche 1 für die Perioden 1, 2 und 3 und bei Studienende durchzuführen
  • sie beabsichtigen nicht, während der Studie schwanger zu werden;
  • Sie verwenden angemessene Verhütungsmethoden und stimmen zu, diese Methoden für die Dauer der Studie weiter anzuwenden
• Ein Elternteil oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss bereit und in der Lage sein, sicherzustellen, dass der Proband bei allen erforderlichen Studienbesuchen (für Nebenfächer) anwesend ist.
• Ein Elternteil oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss Anweisungen befolgen können (bei Nebenfächern)

Ausschlusskriterien:

• Kontraindikationen oder Überempfindlichkeit gegenüber der Verwendung des Testartikels, seiner Bestandteile (z. B. Aprotinin, Fibrinogen) oder Substanzen, die bei der Herstellung des Testartikels verwendet werden (z. B. Penicillin, Streptomycin, Amphotericin B, Rinderserumalbumin).
• Therapie mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von dreißig (30) Tagen nach dem Screening-Besuch oder während der Studie.
• Unkontrollierte interkurrente oder chronische Erkrankungen haben, die nach Meinung des Prüfarztes die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden, ein potenzielles Sicherheitsrisiko darstellen oder eine Behandlung mit einem ausgeschlossenen Medikament / einer ausgeschlossenen Behandlung erfordern.
• Der Ermittler oder medizinische Monitor kann jeden Probanden aus triftigen medizinischen Gründen für unzulässig erklären.