En pilotstudie av HP802-247 i Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Inklusjonskriterier:

• Skriftlig samtykke må innhentes fra en forelder eller en juridisk autorisert representant. Samtykke vil bli innhentet i henhold til lokale krav.
• Personer med klinisk diagnose DEB med tilbakevendende blemmer, ≥ 2 år ved screening. Forsøkspersonene kan være av begge kjønn og av enhver rase eller hudtype, forutsatt at deres hudfarge, etter etterforskerens oppfatning, ikke vil forstyrre studievurderingene.
• En forelder eller en juridisk autorisert representant må være villig og i stand til å sikre at faget er tilstede for alle nødvendige studiebesøk.
• En forelder eller juridisk autorisert representant må kunne følge instruksjoner.

• Ha et åpent sår i ≤ 72 timer som:

  • er fortsatt åpen og har ikke skurret eller skorpet over
  • har ingen dermatologisk sykdom og/eller tilstand i behandlingsområdet (annet enn DEB med gjentatte blemmer), inkludert aktiv eller nylig infeksjon (innen 7 dager) som kan forverres av behandling, krever behandling med antibiotika/soppdrepende midler/antivirale midler, krever en kirurgisk intervensjon, eller forårsake vanskeligheter med undersøkelse
  • er ≥ 4 cm² og ≤ 48 cm2 i totalt areal (åpen del)

• Kvinner i fertil alder (definert som postmenarkeale som dokumentert i sykehistorien) kan delta i studien hvis de oppfyller alle følgende betingelser:

  • de ammer ikke;
  • de har en negativ uringraviditetstest ved uke 1 Periode 1;
  • de samtykker i å gjennomføre planlagte uringraviditetstester i uke 1 for periode 1, 2 og 3 og ved studieavslutning
  • de har ikke til hensikt å bli gravide under studien;
  • de bruker adekvate prevensjonsmetoder, og de er enige om å fortsette å bruke disse metodene så lenge studien varer
• En forelder eller juridisk autorisert representant må være villig og i stand til å sikre at faget er tilstede for alle nødvendige studiebesøk (for mindre fag)
• En forelder eller juridisk autorisert representant må kunne følge instruksjoner (for mindre emner)

Ekskluderingskriterier:

• Kontraindikasjoner eller overfølsomhet for bruken av testartikkelen, deres komponenter (f.eks. aprotinin, fibrinogen), eller stoffer som brukes i produksjonen av testartikkelen (f.eks. penicillin, streptomycin, amfotericin B, bovint serumalbumin).
• Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen tretti (30) dager etter screeningbesøket, eller under studien.
• Har ukontrollert interkurrent eller kronisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, vil begrense overholdelse av studiekrav, representerer en potensiell sikkerhetsrisiko, eller krever behandling med et ekskludert legemiddel/behandling.
• Etterforskeren eller den medisinske overvåkeren kan erklære ethvert emne uegnet av en gyldig medisinsk grunn.