HP802-247 在营养不良性大疱性表皮松解症中的初步研究

纳入标准：

• 必须获得父母或合法授权代表的书面同意。 将根据当地要求获得同意。
• 临床诊断为 DEB 并伴有复发性水泡的受试者，筛选时年龄≥ 2 岁。 受试者可以是任何性别和任何种族或皮肤类型，前提是研究者认为他们的肤色不会干扰研究评估。
• 父母或合法授权代表必须愿意并能够确保受试者在所有必要的研究访问中都在场。
• 父母或合法授权代表必须能够遵循指示。

• 有 ≤ 72 小时的开放性伤口：

  • 仍然是开放的，没有结痂或结痂
  • 在治疗区域没有皮肤病和/或病症（除了反复出现水泡的 DEB），包括可能因治疗而加重的活动性或近期感染（7 天内），需要用抗生素/抗真菌剂/抗病毒剂治疗，需要手术干预，或造成考试困难
  • 总面积≥ 4 cm²且≤ 48 cm²（开口部分）

• 如果符合以下所有条件，有生育能力的女性（定义为病史中记录的月经后）可以参与研究：

  • 他们不是母乳喂养；
  • 他们在第 1 周第 1 期尿妊娠试验呈阴性；
  • 他们同意在第 1 周第 1、2 和 3 期以及研究结束时进行预定的尿液妊娠试验
  • 他们不打算在研究期间怀孕；
  • 他们正在使用适当的节育方法，并且他们同意在研究期间继续使用这些方法
• 父母或合法授权代表必须愿意并能够确保受试者在所有必要的研究访问中都在场（对于未成年人）
• 父母或合法授权代表必须能够遵循指示（针对未成年人）

排除标准：

• 对使用测试物品、其成分（例如抑肽酶、纤维蛋白原）或测试物品制造中使用的物质（例如青霉素、链霉素、两性霉素 B、牛血清白蛋白）的禁忌症或过敏症。
• 在筛选访问后三十 (30) 天内或在研究期间使用另一种研究药物进行治疗。
• 患有不受控制的并发或慢性疾病，研究者认为这会限制对研究要求的遵守，代表潜在的安全风险，或需要使用排除的药物/治疗进行治疗。
• 研究者或医疗监督员可以出于有效的医疗原因宣布任何受试者不符合资格。