En pilotundersøgelse af HP802-247 i Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

• Skriftligt samtykke skal indhentes fra en forælder eller en juridisk autoriseret repræsentant. Samtykke vil blive indhentet i henhold til lokale krav.
• Forsøgspersoner med en klinisk diagnose DEB med tilbagevendende blærer, ≥ 2 år ved screening. Forsøgspersoner kan være af begge køn og af enhver race eller hudtype, forudsat at deres hudfarve efter investigator ikke vil forstyrre undersøgelsens vurderinger.
• En forælder eller en juridisk autoriseret repræsentant skal være villig og i stand til at sikre, at emnet er til stede ved alle nødvendige studiebesøg.
• En forælder eller en juridisk autoriseret repræsentant skal være i stand til at følge instruktionerne.

• Har et åbent sår i ≤ 72 timer, der:

  • er stadig åben og har ikke skurret eller skorpet over
  • har ingen dermatologisk sygdom og/eller tilstand i behandlingsområdet (ud over DEB med tilbagevendende blærer), inklusive aktiv eller nylig infektion (inden for 7 dage), der kan forværres af behandling, kræver behandling med antibiotika/svampemidler/antivirale midler, kræver en operation intervention, eller forårsage vanskeligheder med undersøgelse
  • er ≥ 4 cm² og ≤ 48 cm2 i samlet areal (åben del)

• Kvinder i den fødedygtige alder (defineret som postmenarkeale som dokumenteret i sygehistorien) kan deltage i undersøgelsen, hvis de opfylder alle følgende betingelser:

  • de ammer ikke;
  • de har en negativ uringraviditetstest i uge 1 Periode 1;
  • de accepterer at tage planlagte uringraviditetstests i uge 1 for periode 1, 2 og 3 og ved studiets afslutning
  • de har ikke til hensigt at blive gravide under undersøgelsen;
  • de bruger passende præventionsmetoder, og de er enige om at fortsætte med at bruge disse metoder i hele undersøgelsens varighed
• En forælder eller juridisk autoriseret repræsentant skal være villig og i stand til at sikre, at emnet er til stede ved alle nødvendige studiebesøg (for mindre emner)
• En forælder eller en juridisk autoriseret repræsentant skal være i stand til at følge instruktionerne (for mindre emner)

Ekskluderingskriterier:

• Kontraindikationer eller overfølsomhed over for brugen af ​​testartiklen, deres komponenter (f.eks. aprotinin, fibrinogen) eller stoffer, der anvendes til fremstilling af testartiklen (f.eks. penicillin, streptomycin, amphotericin B, bovint serumalbumin).
• Terapi med et andet forsøgsmiddel inden for tredive (30) dage efter screeningsbesøget eller under undersøgelsen.
• Har ukontrolleret interkurrent eller kronisk sygdom, der efter investigatorens mening ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav, udgør en potentiel sikkerhedsrisiko eller kræver behandling med et udelukket lægemiddel/behandling.
• Efterforskeren eller den medicinske monitor kan erklære ethvert forsøgsperson uegnet af en gyldig medicinsk årsag.