Convalida dei biomarcatori della nefropatia diabetica nei bambini diabetici di tipo I (peeDIAB2)

Una volta diagnosticato il diabete di tipo I, la velocità di progressione verso un DN è molto variabile. Pertanto, la scoperta di biomarcatori in grado di distinguere i pazienti in progressione da quelli che non progrediscono dalla comparsa di una microalbuminuria, è cruciale per prendersi cura dei pazienti in progressione prima e rallentare la progressione della malattia.

I ricercatori hanno dimostrato che l'urina è un campione biologico estremamente adatto per l'analisi del proteoma con l'obiettivo di identificare biomarcatori di danni renali. In effetti, sono stati i primi ad analizzare il proteoma urinario del bambino utilizzando la spettrometria di massa accoppiata all'elettroforesi capillare. Questa tecnica permette di analizzare l'intero proteoma urinario di una persona in un'ora.

Diversi laboratori hanno cercato di identificare altri biomarcatori urinari predittivi dello sviluppo di una DN nei pazienti diabetici, ma con scarso successo e tutt'oggi nella pratica clinica utilizzano ancora la misura della microalbuminuria. Contrariamente agli studi precedenti, i ricercatori sviluppano un'analisi senza a priori e partendo da campioni precoci (senza alcun segno di DN) associando il profilo del peptide urinario alla progressione della DN nell'arco di 9-10 anni.

Questo è uno studio caso-controllo nidificato in una coorte di 317 pazienti che costituiscono la collezione biologica urinaria. (Sono stati raccolti i campioni urinari di una coorte di diabetici di tipo I di 317 pazienti osservati tra il 2004 e il 2008.) Questi pazienti saranno contattati alla fine del 2012 per ottenere un numero di partecipazione di 180 pazienti che autorizzino l'uso a posteriori dei loro campioni urinari. In questa coorte, i ricercatori valutano a 90 il numero di pazienti con un DN definito da un dosaggio di microalbuminuria superiore a 100 mg/L.

L'endpoint primario di questo studio è quindi l'identificazione di biomarcatori urinari predittivi di DN nei pazienti pediatrici con diabete di tipo I.

Gli endpoint secondari sono:

• La stima dei parametri di sensibilità e specificità, e l'Area Sotto la Curva (AUC).
• L'identificazione di fattori associati alla variabilità dell'espressione di biomarcatori come l'età al momento della diagnosi, il tempo intercorso tra la diagnosi e la raccolta urinaria, il tasso di microalbuminuria e il tipo di insulina utilizzata dal paziente.
• E nel sottogruppo di pazienti per i quali sono stati raccolti due campioni urinari, i ricercatori vogliono studiare la stabilità del proteoma urinario nei pazienti senza DN nel 2013.