- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02427646
Trattamento BoNT-A a guida cinematica per tremore ET e PD
11 agosto 2019 aggiornato da: Mandar Jog, Western University, Canada
Uso della valutazione cinematica del tremore alle mani prima e dopo il trattamento con tossina botulinica di tipo A nel tremore essenziale e nel morbo di Parkinson
Il presente studio tenta di colmare una lacuna critica di conoscenza di BoNT A nella gestione del tremore studiando l'efficacia dell'iniezione di IncobotulinumtoxinA (Xeomin®) per il tremore alle mani nel tremore essenziale e nella malattia di Parkinson idiopatica utilizzando i dati riguardanti la composizione del tremore ottenuti attraverso sofisticati, ma clinicamente accessibili informazioni cinematiche basate su più sensori.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Gli attuali agenti farmacologici usati per trattare il tremore della malattia di Parkinson (PD) e il tremore essenziale (ET) forniscono benefici non ottimali e sono comunemente associati a effetti avversi significativi.
La tossina botulinica di tipo A (BoNT-A) ha dimostrato di essere efficace per il tremore del polso, sebbene si verifichi frequentemente una debolezza muscolare fastidiosa dal punto di vista funzionale.
Questo è lo studio più lungo fino ad oggi che dimostra che la terapia BoNT-A unita alla guida cinematica può fornire risultati efficaci per il tremore degli arti superiori con una debolezza indesiderata ridotta al minimo.
Un totale di 28 partecipanti PD e 24 ET con tremore fastidioso e invalidante, hanno ricevuto sei trattamenti seriali BoNT-A ogni 16 settimane a partire dalla settimana 0 con una visita di follow-up 6 settimane dopo un trattamento, per un totale di 96 settimane.
Ad ogni visita sono state condotte scale cliniche, inclusa la scala di valutazione del tremore Fahn-Tolosa-Marin (FTM) e valutazioni del tremore basate su sensori.
La cinematica è stata utilizzata per identificare quali muscoli del braccio hanno contribuito ai movimenti tremuli e l'iniettore esperto ha utilizzato l'esperienza clinica per determinare i dosaggi di BoNT-A.
Dopo il trattamento con BoNT-A, le valutazioni cliniche della gravità del tremore e dell'abilità funzionale (FTM) hanno mostrato miglioramenti significativi dopo il primo trattamento che è stato mantenuto fino alla settimana 96 in PD ed ET.
La cinematica ha rilevato una significativa riduzione delle ampiezze del tremore PD ed ET rispettivamente del 70% e del 76% nel corso del trattamento.
Distinguendo oggettivamente i muscoli tremuli e la gravità del tremore, gli effetti avversi erano limitati a una lieve debolezza percepita dai partecipanti ai muscoli iniettati durante i follow-up.
Dopo il quarto trattamento, i dosaggi di BoNT-A nei muscoli flessori ed estensori del polso e nei bicipiti sono stati ridotti per coloro che presentavano una debolezza residua che alla fine non interferiva con il tremore o la funzione del braccio.
La cinematica è un metodo oggettivo che può aiutare i medici a valutare e determinare i parametri BoNT-A ottimali per alleviare sia il tremore PD che ET.
Le iniezioni di BoNT-A sono tollerabili ed efficaci quando i regimi di terapia focale sono determinati e ottimizzati cinematicamente a lungo termine
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
54
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti maschi e femmine consenzienti, di età compresa tra i 18 e gli 80 anni
- Individui con PD diagnosticati dai criteri della UK Brain Bank con malattia in stadio H&Y2-3 o ET con tremore della mano nella mano dominante motoria
- Gestione stabile dei farmaci IPD/ET per la durata di 6 mesi prima della loro iscrizione allo studio
- Gli individui con IPD saranno eleggibili per lo studio solo se il tremore è il loro sintomo principale e più fastidioso come determinato dall'esame clinico e dal rapporto del paziente
- Partecipanti naïve alla tossina botulinica per la gestione del tremore
Criteri di esclusione:
- Storia dell'ictus
- Debolezza muscolare o qualsiasi sindrome muscolare compartimentale correlata
- Fumare
- Farmaci offensivi (litio, valproato, steroidi, amiodarone, agonisti beta-adrenergici (ad es. salbutamolo))
- Contraddizioni secondo la monografia sui farmaci Xeomin®
- I pazienti hanno prescritto zonisamide
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Trattamento ET BoNT-A
Partecipanti ET trattati con iniezioni di BoNT-A guidate dalla cinematica per 6 cicli di iniezione
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Un sierotipo di tossine botuliniche che ha specificità per la scissione di SYNAPTOSOMAL-ASSOCIATED PROTEIN 25 (SNAP-25).
L'azione farmacologica di BoNT-A consiste nell'inibire il rilascio di acetilcolina dalla giunzione neuromuscolare.
BoNT-A applicato perifericamente utilizzando parametri ottimali mediante iniezioni intramuscolari per il trattamento del tremore nell'arto superiore più fastidioso ogni 16 settimane per 96 settimane.
Lo studio sarà esteso per quei partecipanti che ne hanno beneficiato e riceveranno un trattamento ogni 12 settimane per 96 settimane.
La dose di BoNT-A varierà da 50 a 300 U per braccio.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Tremore PD trattamento BoNT-A
Partecipanti PD trattati con iniezioni di BoNT-A guidate dalla cinematica per 6 cicli di iniezione
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Un sierotipo di tossine botuliniche che ha specificità per la scissione di SYNAPTOSOMAL-ASSOCIATED PROTEIN 25 (SNAP-25).
L'azione farmacologica di BoNT-A consiste nell'inibire il rilascio di acetilcolina dalla giunzione neuromuscolare.
BoNT-A applicato perifericamente utilizzando parametri ottimali mediante iniezioni intramuscolari per il trattamento del tremore nell'arto superiore più fastidioso ogni 16 settimane per 96 settimane.
Lo studio sarà esteso per quei partecipanti che ne hanno beneficiato e riceveranno un trattamento ogni 12 settimane per 96 settimane.
La dose di BoNT-A varierà da 50 a 300 U per braccio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala di valutazione del tremore clinico (scala di valutazione del tremore di Fahn-Tolosa-Marin)
Lasso di tempo: Da 0 a 96 settimane
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Miglioramento del tremore della mano determinato da una riduzione di >8 punti su uno strumento di valutazione clinica standardizzato (Fahn-Tolosa-Marin Tremor Assessment Scale) prima e dopo l'iniezione di Xeomin® utilizzando parametri cinematici di iniezione guidata sia per IPD che per ET.
I punteggi più bassi indicano un risultato migliore.
Le medie e le deviazioni standard sono fornite nelle tabelle dei dati.
I punteggi minimo e massimo FTM vanno da 0 a 92 punti FTM.
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Da 0 a 96 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Gravità del tremore cinematico
Lasso di tempo: 96 settimane
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Per due sottogruppi di partecipanti: (A) quelli con un miglioramento > 8 punti sulla scala di valutazione del tremore e (B) quelli con una variazione ≤ 8 punti sulla scala di valutazione del tremore, il gruppo A avrà una riduzione del 50% dell'ampiezza complessiva del tremore come misurato dalla cinematica.
Le misure cinematiche sono state rappresentate graficamente come ampiezza angolare RMS media e deviazioni standard della popolazione al polso in tre prove durante l'attività con script.
L'analisi del tremore cinematico è mostrata in ampiezze del quadrato medio della radice angolare (RMS).
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96 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Mandar Jog, MD, FRCPC, Clinical Neurological Sciences
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Schantz EJ, Johnson EA. Properties and use of botulinum toxin and other microbial neurotoxins in medicine. Microbiol Rev. 1992 Mar;56(1):80-99. doi: 10.1128/mr.56.1.80-99.1992.
- Evidente VG, Adler CH. An update on the neurologic applications of botulinum toxins. Curr Neurol Neurosci Rep. 2010 Sep;10(5):338-44. doi: 10.1007/s11910-010-0129-z.
- Benito-Leon J, Louis ED. Essential tremor: emerging views of a common disorder. Nat Clin Pract Neurol. 2006 Dec;2(12):666-78; quiz 2p following 691. doi: 10.1038/ncpneuro0347.
- Pullman SL, Elibol B, Fahn S. Modulation of parkinsonian tremor by radial nerve palsy. Neurology. 1994 Oct;44(10):1861-4. doi: 10.1212/wnl.44.10.1861.
- Jankovic J, Schwartz K, Clemence W, Aswad A, Mordaunt J. A randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate botulinum toxin type A in essential hand tremor. Mov Disord. 1996 May;11(3):250-6. doi: 10.1002/mds.870110306.
- Brin MF, Lyons KE, Doucette J, Adler CH, Caviness JN, Comella CL, Dubinsky RM, Friedman JH, Manyam BV, Matsumoto JY, Pullman SL, Rajput AH, Sethi KD, Tanner C, Koller WC. A randomized, double masked, controlled trial of botulinum toxin type A in essential hand tremor. Neurology. 2001 Jun 12;56(11):1523-8. doi: 10.1212/wnl.56.11.1523.
- Wissel J, Masuhr F, Schelosky L, Ebersbach G, Poewe W. Quantitative assessment of botulinum toxin treatment in 43 patients with head tremor. Mov Disord. 1997 Sep;12(5):722-6. doi: 10.1002/mds.870120516.
- Trosch RM, Pullman SL. Botulinum toxin A injections for the treatment of hand tremors. Mov Disord. 1994 Nov;9(6):601-9. doi: 10.1002/mds.870090604.
- Samotus O, Rahimi F, Lee J, Jog M. Functional Ability Improved in Essential Tremor by IncobotulinumtoxinA Injections Using Kinematically Determined Biomechanical Patterns - A New Future. PLoS One. 2016 Apr 21;11(4):e0153739. doi: 10.1371/journal.pone.0153739. eCollection 2016.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 ottobre 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2015
Completamento dello studio (Anticipato)
1 giugno 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 aprile 2015
Primo Inserito (Stima)
28 aprile 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 agosto 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 agosto 2019
Ultimo verificato
1 agosto 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Discinesia
- Tremore
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti colinergici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Inibitori del rilascio di acetilcolina
- Agenti neuromuscolari
- Tossine botuliniche
- Tossine botuliniche, tipo A
- abobotulinumtoxin A
- incobotulinumtoxin A
Altri numeri di identificazione dello studio
- 18445
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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