Uno studio che valuta la briostatina nel trattamento della malattia di Alzheimer da moderatamente grave a grave

Criterio di inclusione:

• Consenso informato scritto del caregiver e del soggetto (se possibile) o rappresentante legalmente riconosciuto se diverso dal caregiver
• Soggetti maschi e femmine di età compresa tra i 55 e gli 85 anni
• Deficit cognitivo presente da almeno 2 anni che soddisfano i criteri diagnostici per probabile Alzheimer
• Punteggio Mini Mental State Exam (MMSE-2) di 4-15
• I pazienti devono essere in grado di eseguire almeno un elemento sulla bilancia per batterie per gravi disabilità
• Neuroimaging (tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica (MRI)) negli ultimi 24 mesi coerente con una diagnosi di probabile malattia di Alzheimer (AD)
• Affidabile caregiver o informatore che frequenta l'argomento almeno una media di 3 o più ore al giorno per 3 o più giorni alla settimana
• Visione e funzione motoria adeguate per soddisfare i test
• Se si assumono farmaci approvati per il trattamento della malattia di Alzheimer (ad es. inibitori della colinesterasi, memantina), deve essere a una dose stabile per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e la dose non deve cambiare durante lo studio a meno che non sia necessario un cambiamento a causa di un evento avverso o di un cambiamento clinicamente significativo nello stato del paziente .

Criteri di esclusione:

• Demenza dovuta a qualsiasi condizione diversa dall'AD, inclusa la demenza vascolare (punteggio lschemico di Hachinski modificato da Rosen ≥ 5)
• Evidenza di una significativa malattia vascolare del sistema nervoso centrale (SNC) su precedente neuroimaging, inclusi ma non limitati a: ictus corticale, infarti multipli, singoli infarti localizzati nel talamo, giro angolare, infarti lacunari multipli o lesioni estese della sostanza bianca
• Malattia neurologica clinicamente significativa o condizione diversa dall'AD, come tumore cerebrale, raccolte fluide subdurali croniche, morbo di Huntington, morbo di Parkinson, idrocefalo normoteso o qualsiasi altra diagnosi che possa interferire con la valutazione della sicurezza e dell'efficacia
• Evidenza di malattia cardiovascolare, polmonare, renale, epatica, gastrointestinale, neurologica o metabolica instabile clinicamente significativa nei 6 mesi precedenti l'arruolamento
• Diabete scarsamente controllato, a discrezione del Principal Investigator
• Clearance della creatinina (CL) <45 ml/min
• Uso di un vaccino contro l'Alzheimer attivo entro 2 anni prima dello screening
• Uso di un anticorpo monoclonale per il trattamento dell'AD entro 1 anno prima dello screening
• Qualsiasi condizione medica o psichiatrica che potrebbe richiedere l'inizio di ulteriori farmaci o interventi chirurgici durante il corso dello studio
• Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening
• Precedente esposizione alla briostatina o sensibilità nota alla briostatina o a qualsiasi ingrediente del farmaco in studio
• Qualsiasi altra condizione medica concomitante, che a giudizio del PI renda il soggetto non idoneo allo studio clinico