Un protocollo di accesso esteso con etichetta aperta con SAGE-547 per lo stato epilettico super refrattario

Criterio di inclusione:

• Soggetti di età pari o superiore a sei (6) mesi

• Soggetti che hanno:

  • Non ha risposto alla somministrazione di almeno un agente di prima linea (ad es. benzodiazepine o altro trattamento iniziale emergente di FAE), secondo lo standard di cura dell'istituto, e;
  • Mancata risposta ad almeno un agente di seconda linea (ad es. fenitoina, fosfenitoina, valproato, fenobarbital, levetiracetam o altri AED di controllo urgenti), secondo lo standard di cura dell'istituto, e;
  • Non è stato precedentemente somministrato un agente di terza linea ma è stato ricoverato in un'unità di terapia intensiva con l'intento di somministrare almeno un agente di terza linea per almeno 24 ore; o che in precedenza hanno fallito zero, uno o più tentativi di svezzamento da agenti di terza linea e sono ora in infusione endovenosa continua di uno o più agenti di terza linea e in un pattern EEG burst o soppressione delle crisi; o che hanno precedentemente fallito uno o più tentativi di svezzamento da agenti di terza linea e ora non sono sottoposti ad almeno un'infusione continua di un agente di terza linea o sono sottoposti a una o più infusioni continue di agenti di terza linea ma non in un EEG pattern di soppressione di burst o convulsioni.

Criteri di esclusione:

• Soggetti con SRSE dovuta a encefalopatia anossica/ipossica con caratteristiche EEG altamente maligne/maligne
• Bambini (soggetti di età inferiore a 18 anni) con encefalopatia dovuta a un sottostante disturbo neurologico progressivo

• Soggetti che presentano uno dei seguenti:

  1. un GFR sufficientemente basso da giustificare la dialisi per qualsiasi motivo, ma la dialisi non è pianificata o è pianificata una dialisi non continua;
  2. grave shock cardiogeno o vasodilatatorio che richieda due o più pressori non correlato all'uso di agenti di terza linea;
  3. insufficienza epatica fulminante;
  4. nessuna ragionevole aspettativa di guarigione o aspettativa di vita inferiore a 30 giorni.
• Soggetti a cui vengono somministrati più di tre agenti di terza linea contemporaneamente o in cui lo svezzamento idoneo non può essere completato per protocollo