Uno studio sul trattamento HDC/IL-2 nella leucemia mielomonocitica cronica (CMML)

Criterio di inclusione:

• ≥18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato.
• CMML-1 con indicazione al trattamento secondo le linee guida NMDSG*.
• Aspettativa di vita superiore a tre mesi e capacità di sottoporsi a valutazioni ambulatoriali di routine per efficacia, sicurezza e conformità.

• Il paziente deve essere informato della natura sperimentale dello studio e del consenso informato scritto ottenuto e firmato.

  • inclusi, ma non limitati a aumento della conta leucocitaria, dipendenza da trasfusioni, sintomi B, splenomegalia.

Criteri di esclusione:

• Leucemia mieloide acuta.
• CMML-2 secondo i criteri dell'OMS.
• Mastocitosi sistemica.
• Trapianto di cellule staminali allogeniche precedente o previsto.
• Terapia citostatica o citoriduttiva concomitante o prevista diversa dall'idrossiurea (HU)*.
• Performance status ECOG ≥3.
• Conta piastrinica (TPK) <30x109/L
• Malattia cardiaca di classe NYHA III o IV, ipotensione o ipertensione grave, instabilità vasomotoria, aritmie cardiache gravi o non controllate (incluse aritmie ventricolari) in qualsiasi momento, infarto miocardico acuto negli ultimi 12 mesi, angina pectoris o malattia dei vasi sanguigni arteriosclerotica sintomatica.
• Altri tumori maligni attivi ad eccezione del carcinoma in situ della cervice, carcinoma a cellule squamose o basocellulari localizzato della pelle.
• - Gravi condizioni mediche concomitanti o recenti non maligne che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rendono il paziente inadatto alla partecipazione a questo studio.
• Storia di convulsioni, disturbi del sistema nervoso centrale, ictus negli ultimi 12 mesi o disabilità psichiatrica ritenuta clinicamente significativa secondo l'opinione dello sperimentatore e che influisca negativamente sulla conformità al protocollo.
• Creatinina sierica > 1,5 volte il limite normale superiore.
• Aminotransferasi sierica (AST), alanina transaminasi (ALT) e bilirubina >2,0 volte il limite normale superiore
• Malattia autoimmune attiva (incluso ma non limitato a lupus sistemico, malattia infiammatoria intestinale e psoriasi).
• Pazienti con ulcera peptica o esofagea attiva o con pregressa ulcera peptica o malattia esofagea con anamnesi o sanguinamento.
• Pazienti che richiedono un trattamento attivo per l'ipotensione.
• Pazienti che continuano il trattamento sistemico con clonidina, steroidi e/o agenti bloccanti del recettore H2.
• Pazienti con una storia di ipersensibilità all'istamina, gravi allergie al cibo o mezzi di contrasto che richiedono un trattamento negli ultimi cinque anni.
• Gravidanza. Le donne in età fertile (WCBP) e gli uomini che hanno rapporti con WCBP devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata del trattamento (WCBP è una donna sessualmente matura che non è chirurgicamente sterile o non è stata naturalmente in postmenopausa per almeno 12 mesi consecutivi).

• Assistenza infermieristica

  • Si noti che il trattamento con HU è consentito se il trattamento è in corso da almeno 3 mesi prima dell'arruolamento. L'uso di HU è consentito anche per controllare la mieloproliferazione dopo l'inizio del trattamento in studio, preferibilmente durante i periodi di riposo.