Uno studio su Olaratumab da solo e in combinazione con chemioterapie standard nei bambini con cancro

Criterio di inclusione:

• Il partecipante deve avere evidenza istologica o citologica di una diagnosi di tumore solido, esclusi linfomi e melanomi, ma compresi i tumori del sistema nervoso centrale (SNC), cioè recidivanti o refrattari, non essere suscettibili di trattamento curativo.
• Il partecipante ha la presenza di malattia misurabile e/o non misurabile ma valutabile come definito dai criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST versione 1.1). Per i tumori del sistema nervoso centrale devono essere utilizzati i criteri di valutazione della risposta in neuro-oncologia (RANO) o i criteri di Macdonald.
• Il partecipante ha un punteggio di performance Lansky (<16 anni) o Karnofsky (≥16 anni) di almeno 50.

• - Il partecipante ha un'adeguata funzione ematologica, organica e della coagulazione ≤2 settimane (14 giorni) prima della prima dose del farmaco in studio:

  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥750 millimetri cubi (mm³)
  • Piastrine ≥75.000/mm³
  • Emoglobina ≥8 grammi per decilitro (g/dL)
  • Bilirubina totale (somma di coniugata + non coniugata) ≤1,5 ​​x limite superiore della norma (ULN) per età
  • Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤3,0 x ULN
  • La creatinina sierica è basata su età/sesso
  • Funzione di coagulazione adeguata come definita dall'International Normalized Ratio ≤1,5 ​​o tempo di protrombina ≤1,5 ​​x ULN e tempo di tromboplastina parziale ≤1,5 ​​x ULN
• Sia i partecipanti di sesso femminile che quelli di sesso maschile in età fertile devono accettare di utilizzare precauzioni contraccettive altamente efficaci durante lo studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di olaratumab, o più a lungo per altri farmaci in studio secondo la loro etichetta.

• I partecipanti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali o devono aderire alle condizioni post-trattamento come segue:

  • Chemioterapia mielosoppressiva
  • Fattori di crescita emopoietici
  • Biologico (agente antineoplastico)
  • Terapia anticorpale
  • Radiazione
  • Infusione di cellule staminali senza trauma cranico
  • Corticosteroidi

Criteri di esclusione:

• Avere ricevuto un trattamento entro 21 giorni dalla dose iniziale di olaratumab con un prodotto sperimentale o uso non approvato di un farmaco o dispositivo o essere contemporaneamente arruolato in qualsiasi altro tipo di ricerca medica giudicato non compatibile dal punto di vista scientifico o medico con questo studio.
• Sono esclusi i partecipanti che hanno subito un trapianto di midollo osseo o di organi solidi.
• Il partecipante ha un'infezione virale grave, batterica e/o fungina attiva, incluso il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o l'epatite virale (A, B o C) (lo screening non è richiesto).
• Sono escluse le partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
• Se il partecipante deve essere arruolato nel braccio di combinazione doxorubicina, una disfunzione ventricolare sinistra (LVEF <50%) o una frazione di accorciamento <27% mediante ecocardiogramma (è richiesta l'acquisizione multigated [MUGA] o l'ecocardiogramma [ECHO], non entrambi) .
• - Partecipanti che hanno ricevuto una precedente terapia con antraciclina se il partecipante deve essere arruolato nel braccio di combinazione con doxorubicina.