Uno studio su SKLB1028 in soggetti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria

Criterio di inclusione:

• Deve essere fornito il consenso informato scritto.
• Maschi e femmine di età ≥ 18 anni;

• AML primaria o secondaria documentata istopatologicamente, come definita dai criteri dell'OMS, confermata dall'esame patologico presso l'istituto di cura, che soddisfi almeno uno dei seguenti:

  1. Refrattaria ad almeno 1 ciclo di chemioterapia di induzione, o
  2. Recidiva dopo almeno 1 ciclo di chemioterapia di induzione, o
  3. Il paziente non è, secondo il giudizio clinico del ricercatore principale, un candidato per la chemioterapia di induzione a causa dell'età, della comorbilità o di altri fattori;
• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-3;
• In assenza di malattia in rapida progressione, l'intervallo dal trattamento precedente al momento della somministrazione di SKLB1028 deve essere di almeno 2 settimane per gli agenti citotossici o di almeno 5 emivite per gli agenti non citotossici;
• Creatinina sierica ≤1,5 ​​× ULN;
• Bilirubina sierica totale ≤ 1,5 × ULN a meno che non sia considerata dovuta alla sindrome di Gilbert o al coinvolgimento degli organi leucemici;
• AST o ALT sierica ≤ 3,0 × ULN a meno che non sia considerato dovuto al coinvolgimento di organi leucemici;
• Le donne in età fertile e i maschi sessualmente maturi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio;

Criteri di esclusione:

• Diagnosi istologica di leucemia promielocitica acuta;
• Leucemia del sistema nervoso centrale clinicamente attiva;
• Tossicità persistente clinicamente significativa da precedente chemioterapia di Grado 2 o superiore;
• Trapianto di midollo osseo entro 100 giorni prima dello studio;
• Infezione attiva e incontrollata;
• Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima dello studio;
• Radioterapia entro 4 settimane prima dello studio;
• Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤1 × ULN, o﹤50%. Prolungamento dell'intervallo QTc clinicamente significativo nell'ECG (maschi: >450 ms, femmine: >470 ms). Malattia cardiaca significativa.
• Positività al virus dell'immunodeficienza umana;
• Epatite attiva B o C o altra malattia epatica attiva;
• Donne in gravidanza, in allattamento;
• Condizione medica, grave malattia intercorrente o altra circostanza attenuante che, a giudizio del Ricercatore principale, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o interferire con gli obiettivi dello studio.