Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza di SYNT001 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune calda (WAIHA)

1 maggio 2020 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1B/2, multicentrico, in aperto, sulla sicurezza, sulla tollerabilità e sull'attività di SYNT001 in pazienti con anemia emolitica autoimmune calda (WAIHA)

L'obiettivo principale dello studio era valutare la sicurezza e la tollerabilità di SYNT001 (IV) per via endovenosa (ALXN1830) nei partecipanti con WAIHA.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio prevedeva di valutare 2 coorti: Coorte 1, fino a 8 partecipanti per ricevere dosi IV di ALXN1830 (SYNT001 Dose 1); Coorte 2, fino a 12 partecipanti per ricevere dosi IV di ALXN1830 (SYNT001 Dose 2).

Questo studio è stato terminato dopo che la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia sono state caratterizzate nei partecipanti con WAIHA nella Coorte 1 (SYNT001 Dose 1), prima che i partecipanti fossero arruolati nella Coorte 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giordania
      • Amman, Giordania, 11941
        • Alexion Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Alexion Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti dovevano soddisfare i seguenti criteri per essere inclusi:

  • Disposti e in grado di leggere, comprendere e firmare un modulo di consenso informato
  • Diagnosi confermata di WAIHA arruolando il medico
  • Deve aver usato una contraccezione accettabile dal punto di vista medico

Criteri di esclusione:

Sono stati esclusi i partecipanti che soddisfacevano uno dei seguenti criteri:

  • Partecipante incapace o non disposto a rispettare il protocollo
  • Tumore maligno non ematologico attivo o anamnesi di tumore maligno non ematologico nei 3 anni precedenti lo screening (esclusi carcinoma cutaneo non melanoma e carcinoma cervicale in situ)
  • Positivo per il virus dell'immunodeficienza umana o per l'anticorpo dell'epatite C
  • Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B
  • Qualsiasi esposizione a un farmaco o dispositivo sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening
  • Trattamento con immunoglobuline endovenose entro 30 giorni dallo screening
  • Plasmaferesi o immunoassorbimento entro 30 giorni dallo screening
  • - Il partecipante presentava qualsiasi condizione medica attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe aver compromesso la loro sicurezza o conformità, precluso il buon esito dello studio o interferito con l'interpretazione dei risultati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SEQUENZIALE
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Coorte 1: ALXN1830
SYNT001 Dose 1
Droga: ALXN1830
Somministrato tramite infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • SYNT001
SPERIMENTALE: Coorte 2: ALXN1830
SYNT001 Dose 2
Droga: ALXN1830
Somministrato tramite infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • SYNT001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (dopo la prima dose) al giorno 112
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che inizia durante o dopo la prima dose del farmaco in studio o si verifica prima della prima dose e peggiora in gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio, durante il periodo di trattamento e il periodo di follow-up. Un TEAE è stato considerato "serio" se, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, ha provocato uno dei seguenti esiti: decesso, evento avverso da farmaci potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto alla nascita o un evento che potrebbe aver messo a repentaglio il partecipante e potrebbe aver richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti precedentemente elencati. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati. Tutti i TEAE gravi non sono stati considerati correlati al farmaco in studio.
Dal giorno 0 (dopo la prima dose) al giorno 112

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione sierica massima (Cmax) al giorno 0 e al giorno 28
Lasso di tempo: Pre-dose, 5 minuti, 2, 4, 6, 24 e 48 ore e 5 giorni post-dose
La Cmax è stata determinata direttamente dal profilo concentrazione-tempo. A partire dai giorni 0 e 28, i campioni di siero sono stati raccolti appena prima dell'inizio dell'infusione del farmaco oggetto dello studio (pre-dose), a 5 minuti, a 2, 4, 6, 24 e 48 ore e a 5 giorni dopo la somministrazione della fine- infusione di farmaci fuori studio. I risultati sono riportati in microgrammi/millilitro (ug/mL).
Pre-dose, 5 minuti, 2, 4, 6, 24 e 48 ore e 5 giorni post-dose
Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti al giorno 33
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 33
La conta dei reticolociti è stata misurata come biomarcatore PD. I campioni farmacodinamici sono stati raccolti per le analisi durante lo studio prima dell'infusione del farmaco in studio per la Coorte 1. Le misurazioni per i biomarcatori PD sono state derivate dai risultati di laboratorio. I risultati sono riportati in cellule/litro (celle*10^12/L). Una diminuzione della conta dei reticolociti indicava un potenziale miglioramento delle condizioni.
Linea di base, giorno 33
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina al giorno 33
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 33
L'emoglobina è stata misurata come biomarcatore PD. I campioni farmacodinamici sono stati raccolti per le analisi durante lo studio prima dell'infusione del farmaco in studio per la Coorte 1. Le misurazioni per i biomarcatori PD sono state derivate dai risultati di laboratorio. I risultati sono riportati in grammi/decilitro (g/dL). Un aumento dell'emoglobina indicava un potenziale miglioramento delle condizioni.
Linea di base, giorno 33
Immunogenicità di ALXN1830 al giorno 112, come valutato dal livello di anticorpi anti-ALXN1830
Lasso di tempo: Giorno 112
Le analisi di immunogenicità sono riportate per il giorno 112. Il test è stato effettuato per rilevare anticorpi antifarmaco leganti in base al livello di anticorpi anti-ALXN1830. I risultati sono riportati come reciproco del titolo nel punto in cui attraversano il punto di taglio dello studio.
Giorno 112

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

10 gennaio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

15 aprile 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

6 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

9 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SYNT001-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALXN1830

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mexico

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi