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Nuovo plasmide effettore triplo INXN-4001 nell'insufficienza cardiaca

3 dicembre 2020 aggiornato da: Triple-Gene, LLC

Uno studio di fase I, in aperto, sulla sicurezza di INXN-4001 erogato tramite infusione del seno coronarico retrogrado in pazienti con un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra ambulatoriale (LVAD)

Per valutare la sicurezza dell'infusione del seno coronarico retrogrado (RCSI) di un nuovo plasmide a triplo effettore (INXN-4001) in pazienti ambulatoriali riceventi LVAD come valutato dall'incidenza di tutti gli eventi avversi correlati all'intervento dello studio che si verificano fino a 6 mesi post-RCSI (primario endpoint) e per valutare la sicurezza generale valutando l'incidenza di eventi avversi cardiaci specifici e l'incidenza di eventi avversi gravi correlati a intervalli fino a 12 mesi dopo l'infusione (o fino al trapianto cardiaco o alla morte).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un primo studio sulla sicurezza umana, di fase I, in aperto, di INXN-4001 somministrato tramite RCSI in pazienti con LVAD ambulatoriale. Dodici pazienti stabili con LVAD impiantato per il supporto meccanico dell'insufficienza cardiaca allo stadio terminale sono stati suddivisi in 2 coorti (6 soggetti ciascuna) per valutare la sicurezza dell'infusione della stessa quantità di INXN-4001 (80 mg) in 2 volumi (40 ml e 80 ml) a Tasso di 20 ml/min. Le valutazioni di sicurezza in corso includono laboratori clinici, esami fisici, ECG e anamnesi raccolti durante le visite cliniche a: pre-trattamento, giorno 3, quindi 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo la somministrazione tramite RCSI. Durante le visite, i soggetti completano il questionario KCCQ e vengono valutati tramite test del cammino di 6 minuti (6MWT) prima e durante un intervallo di svezzamento LVAD. I dati sull'attività quotidiana vengono raccolti durante lo studio utilizzando un biosensore indossabile (Actigraph).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • The Lindner Research Center, The Christ Hospital Health Network

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti di sesso maschile e femminile con un LVAD stabile impiantato per insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Deve essere gestito in ambiente ambulatoriale e con un regime farmacologico stabile

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico per insufficienza cardiaca negli ultimi 90 giorni o che hanno ricevuto una terapia con cellule staminali o genica nell'anno precedente.
  • Il paziente non è in grado di completare un Six Minute Walk Test o non è in grado di tollerare uno svezzamento LVAD negli ultimi 3 mesi
  • Il paziente ha un'infezione attiva che richiede antibiotici sistemici o una malattia autoimmune che richiede immunosoppressori sistemici
  • Il paziente ha una storia di aritmia, diabete non controllato, retinopatia diabetica, lupus eritematoso sistemico, degenerazione maculare, ipercoagulazione o ictus
  • Il paziente ha avuto un infarto del miocardio correlato all'ischemia negli ultimi 30 giorni
  • Il paziente ha subito alcuni interventi chirurgici precedenti come trapianto di organi, trapianto cardiaco, chirurgia di riduzione del ventricolo sinistro o cardiomioplastica
  • Il paziente ha una malattia infettiva, come l'epatite B o C, o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Il paziente ha una storia di cancro negli ultimi 3 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1
Singola infusione di INXN-4001, Dose 1
Biologico: INXN-4001
Infusione del seno coronarico retrogrado di plasmide effettore triplo (INXN-4001)
Sperimentale: Gruppo 2
Singola infusione di INXN-4001, Dose 2
Biologico: INXN-4001
Infusione del seno coronarico retrogrado di plasmide effettore triplo (INXN-4001)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la fattibilità di INXN-4001
Lasso di tempo: 6 mesi
Come valutato dall'incidenza di tutti gli eventi avversi correlati all'intervento dello studio verificatisi fino a 6 mesi dopo il trattamento eventi avversi correlati all'intervento
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità allo svezzamento dopo il trattamento con INXN-4001
Lasso di tempo: 12 mesi
Miglioramento della durata e della distanza della camminata di 6 minuti
12 mesi
Qualità della vita dopo il trattamento con INXN-4001
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione delle risposte al questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
12 mesi
Fattibilità del tracciamento dell'attività del biosensore
Lasso di tempo: 12 mesi
Capacità di raccogliere il livello di attività quotidiana misurato dal biosensore indossabile
12 mesi
Sicurezza generale di INXN-4001
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di eventi avversi cardiaci specifici e eventi avversi gravi correlati all'intervento di studio
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Triple-Gene, LLC

Collaboratori

Intrexon Corporation
Precigen, Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: David Bull, MD, University of Arizona
  • Investigatore principale: Ulrich Jorde, MD, Montefiore Medical Center
  • Investigatore principale: Gregory Egnaczyk, MD, The Christ Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

12 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INXN-4001-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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