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Novedoso plásmido triple efector INXN-4001 en insuficiencia cardíaca

3 de diciembre de 2020 actualizado por: Triple-Gene, LLC

Un estudio de seguridad de fase I, abierto, de INXN-4001 administrado a través de una infusión retrógrada del seno coronario en pacientes con un dispositivo ambulatorio de asistencia ventricular izquierda (LVAD)

Evaluar la seguridad de la infusión retrógrada del seno coronario (RCSI) de un nuevo plásmido de efecto triple (INXN-4001) en pacientes ambulatorios receptores de DAVI según la incidencia de todos los eventos adversos relacionados con la intervención del estudio que ocurren hasta 6 meses después de la RCSI (principal criterios de valoración) y para evaluar la seguridad general evaluando la incidencia de eventos adversos cardíacos específicos y la incidencia de eventos adversos graves relacionados a intervalos de hasta 12 meses después de la infusión (o hasta el trasplante cardíaco o la muerte).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es el primer estudio de seguridad de INXN-4001, de etiqueta abierta, de fase I en humanos administrado a través de RCSI en pacientes con LVAD ambulatorio. Doce pacientes estables con LVAD implantado para soporte mecánico de insuficiencia cardíaca en etapa terminal se asignaron a 2 cohortes (6 sujetos cada una) para evaluar la seguridad de infundir la misma cantidad de INXN-4001 (80 mg) en 2 volúmenes (40 ml y 80 ml) en Tasa de 20 ml/min. Las evaluaciones de seguridad en curso incluyen laboratorios clínicos, exámenes físicos, ECG e historial médico recopilados durante las visitas a la clínica en: pretratamiento, día 3, luego 1, 3, 6, 9 y 12 meses después de la dosificación a través de RCSI. Durante las visitas, los sujetos completan el cuestionario KCCQ y son evaluados a través de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) antes y durante un intervalo de destete del LVAD. Los datos de la actividad diaria se recopilan durante todo el estudio utilizando un biosensor portátil (Actigraph).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • The Lindner Research Center, The Christ Hospital Health Network

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes adultos masculinos y femeninos con un LVAD estable implantado para insuficiencia cardíaca terminal
  • Debe manejarse en un entorno ambulatorio y con un régimen de medicación estable

Criterio de exclusión:

  • Mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Pacientes que han estado en otro ensayo clínico por insuficiencia cardíaca en los últimos 90 días, o que han recibido cualquier terapia con células madre o génica en el año anterior.
  • El paciente no puede completar una prueba de caminata de seis minutos o no puede tolerar un destete del LVAD en los últimos 3 meses
  • El paciente tiene una infección activa que requiere antibióticos sistémicos o una enfermedad autoinmune que requiere inmunosupresores sistémicos
  • El paciente tiene antecedentes de arritmia, diabetes no controlada, retinopatía diabética, lupus eritematoso sistémico, degeneración macular, hipercoagulación o accidente cerebrovascular
  • El paciente ha tenido un infarto de miocardio relacionado con isquemia en los últimos 30 días
  • El paciente ha tenido ciertas cirugías previas, como trasplante de órganos, trasplante cardíaco, cirugía de reducción del ventrículo izquierdo o cardiomioplastia.
  • El paciente tiene una enfermedad infecciosa, como la hepatitis B o C, o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • El paciente tiene antecedentes de cáncer en los últimos 3 años.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1
Infusión única de INXN-4001, dosis 1
Biológico: INXN-4001
Infusión retrógrada del seno coronario del plásmido triple efector (INXN-4001)
Experimental: Grupo 2
Infusión única de INXN-4001, dosis 2
Biológico: INXN-4001
Infusión retrógrada del seno coronario del plásmido triple efector (INXN-4001)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la seguridad y viabilidad de INXN-4001
Periodo de tiempo: 6 meses
Según lo evaluado por la incidencia de todos los eventos adversos relacionados con la intervención del estudio que ocurrieron hasta 6 meses después del tratamiento
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tolerabilidad al destete después del tratamiento con INXN-4001
Periodo de tiempo: 12 meses
Mejora en la duración y distancia de la caminata de 6 minutos
12 meses
Calidad de vida después del tratamiento con INXN-4001
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en las respuestas del cuestionario de miocardiopatía de Kansas City
12 meses
Viabilidad del seguimiento de la actividad del biosensor
Periodo de tiempo: 12 meses
Capacidad para recopilar el nivel de actividad diario medido por un biosensor portátil
12 meses
Seguridad general de INXN-4001
Periodo de tiempo: 12 meses
Incidencia de eventos adversos cardíacos específicos y eventos adversos graves relacionados con la intervención del estudio
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Triple-Gene, LLC

Colaboradores

Intrexon Corporation
Precigen, Inc

Investigadores

  • Investigador principal: David Bull, MD, University of Arizona
  • Investigador principal: Ulrich Jorde, MD, Montefiore Medical Center
  • Investigador principal: Gregory Egnaczyk, MD, The Christ Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de abril de 2018

Finalización primaria (Actual)

4 de marzo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

12 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

24 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INXN-4001-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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