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Novo Plasmídeo Triplo Efetor INXN-4001 em Insuficiência Cardíaca

3 de dezembro de 2020 atualizado por: Triple-Gene, LLC

Um estudo de segurança fase I, aberto, do INXN-4001 administrado por infusão retrógrada do seio coronário em pacientes com um dispositivo ambulatorial de assistência ventricular esquerda (LVAD)

Avaliar a segurança da infusão retrógrada do seio coronário (RCSI) de um novo plasmídeo triplo efetor (INXN-4001) em receptores LVAD ambulatoriais, conforme avaliado pela incidência de todos os eventos adversos relacionados à intervenção do estudo ocorridos até 6 meses após a RCSI (primária endpoints) e para avaliar a segurança geral avaliando a incidência de eventos adversos cardíacos específicos e a incidência de eventos adversos graves relacionados em intervalos de até 12 meses após a infusão (ou até transplante cardíaco ou morte).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é o primeiro estudo de segurança em humanos, fase I, aberto, de segurança do INXN-4001 administrado via RCSI em pacientes com LVAD ambulatorial. Doze pacientes estáveis ​​com LVAD implantado para suporte mecânico de insuficiência cardíaca terminal foram alocados em 2 coortes (6 indivíduos cada) para avaliar a segurança de infundir a mesma quantidade de INXN-4001 (80mg) em 2 volumes (40mL e 80mL) em taxa de 20mL/min. As avaliações de segurança contínuas incluem laboratórios clínicos, exames físicos, ECG e histórico médico coletados durante as visitas clínicas em: pré-tratamento, dia 3, depois 1, 3, 6, 9 e 12 meses após a dosagem via RCSI. Durante as visitas, os indivíduos preenchem o questionário KCCQ e são avaliados por meio do teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) antes e durante o intervalo de desmame do LVAD. Os dados da atividade diária são coletados ao longo do estudo usando um biossensor vestível (Actigraph).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • The Lindner Research Center, The Christ Hospital Health Network

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes adultos do sexo masculino e feminino com um LVAD estável implantado para insuficiência cardíaca terminal
  • Deve ser tratado em ambiente ambulatorial e em regime de medicação estável

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Pacientes que estiveram em outro ensaio clínico para insuficiência cardíaca nos últimos 90 dias ou receberam qualquer terapia com células-tronco ou genética no ano anterior.
  • O paciente não é capaz de completar o Teste de Caminhada de Seis Minutos ou é incapaz de tolerar um desmame do LVAD nos últimos 3 meses
  • O paciente tem uma infecção ativa que requer antibióticos sistêmicos ou uma doença autoimune que requer imunossupressores sistêmicos
  • O paciente tem história de arritmia, diabetes não controlada, retinopatia diabética, lúpus eritematoso sistêmico, degeneração macular, hipercoagulação ou acidente vascular cerebral
  • Paciente teve infarto do miocárdio relacionado à isquemia nos últimos 30 dias
  • O paciente passou por algumas cirurgias anteriores, como transplante de órgão, transplante cardíaco, cirurgia de redução do ventrículo esquerdo ou cardiomioplastia
  • O paciente tem doença infecciosa, como hepatite B ou C, ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Paciente tem histórico de câncer nos últimos 3 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo 1
Infusão única de INXN-4001, Dose 1
Biológico: INXN-4001
Infusão retrógrada do seio coronário de plasmídeo efetor triplo (INXN-4001)
Experimental: Grupo 2
Infusão única de INXN-4001, Dose 2
Biológico: INXN-4001
Infusão retrógrada do seio coronário de plasmídeo efetor triplo (INXN-4001)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a segurança e a viabilidade do INXN-4001
Prazo: 6 meses
Conforme avaliado pela incidência de todos os eventos adversos relacionados à intervenção do estudo que ocorrem até 6 meses após os eventos adversos relacionados à intervenção do tratamento
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerabilidade ao desmame após tratamento com INXN-4001
Prazo: 12 meses
Melhora na duração e distância da caminhada de 6 minutos
12 meses
Qualidade de vida após o tratamento com INXN-4001
Prazo: 12 meses
Mudança nas respostas do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City
12 meses
Viabilidade do rastreamento da atividade do biossensor
Prazo: 12 meses
Capacidade de coletar o nível de atividade diária conforme medido pelo biossensor vestível
12 meses
Segurança geral do INXN-4001
Prazo: 12 meses
Incidência de eventos adversos cardíacos específicos e eventos adversos graves relacionados à intervenção do estudo
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Triple-Gene, LLC

Colaboradores

Intrexon Corporation
Precigen, Inc

Investigadores

  • Investigador principal: David Bull, MD, University of Arizona
  • Investigador principal: Ulrich Jorde, MD, Montefiore Medical Center
  • Investigador principal: Gregory Egnaczyk, MD, The Christ Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de abril de 2018

Conclusão Primária (Real)

4 de março de 2020

Conclusão do estudo (Real)

12 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

24 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INXN-4001-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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