Storia naturale del cancro midollare della tiroide per informare la gestione avanzata della malattia

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Descrivere la storia naturale del carcinoma midollare della tiroide (MTC) utilizzando una batteria completa di variabili demografiche, cliniche, patologiche e genotipiche raccolte nel nostro registro pazienti multi-istituzionale esistente.

Ia. Descrivere le variabili demografiche, cliniche, patologiche e genotipiche associate a ciascuna fase della malattia.

Ib. Identificare quelle variabili che sono predittive della progressione verso le fasi più avanzate della malattia che richiedono una terapia con piccole molecole, inclusi agenti sperimentali e approvati commercialmente.

II. Caratterizzare l'esperienza dei pazienti con le diverse fasi dell'MTC attraverso una valutazione sistematica degli esiti riferiti dai pazienti (PRO).

II bis. Descrivere le variabili di benessere clinico, psicosociale, economico e fisico e il conseguente impatto sulla qualità della vita associato a ciascuna fase della malattia.

IIb. Valutare i cambiamenti longitudinali nelle variabili di benessere clinico, psicosociale, economico e fisico tra e all'interno di tutte le fasi dell'MTC e il conseguente impatto che hanno sulla qualità della vita.

III. Valutare l'associazione di risultati biometrici selezionati e riportati dal paziente sull'aderenza, il cambiamento e l'interruzione delle terapie mirate approvate e dei farmaci testati nell'ambito della sperimentazione clinica.

CONTORNO:

OBIETTIVO I e II: I pazienti completano i questionari della durata di 10-40 minuti 2-4 volte all'anno sulla salute e su come le finanze e la qualità della vita influenzano l'esperienza con la malattia.

OBIETTIVO III: I pazienti completano un questionario in 2 minuti e si sottopongono a misurazioni della pressione arteriosa ogni giorno per un massimo di 12 settimane.

I dati del questionario vengono abbinati alla cronologia della cartella clinica raccolta che viene conservata nel registro.