Naturlig historia av medullär sköldkörtelcancer för att informera om avancerad sjukdomshantering

PRIMÄRA MÅL:

I. Att beskriva den naturliga historien för medullär sköldkörtelcancer (MTC) med hjälp av ett omfattande batteri av demografiska, kliniska, patologiska och genotypiska variabler som samlats in i vårt befintliga multi-institutionella patientregister.

Ia. För att beskriva de demografiska, kliniska, patologiska och genotypiska variablerna associerade med varje sjukdomsfas.

Ib. Att identifiera de variabler som är prediktorer för progression till de mest avancerade faserna av sjukdomen som kräver behandling med små molekyler, inklusive kommersiellt godkända och experimentella medel.

II. Att karakterisera patienters erfarenhet av de olika faserna av MTC genom en systematisk utvärdering av patientrapporterade utfall (PRO).

IIa. För att beskriva kliniska, psykosociala, ekonomiska och fysiska välbefinnandevariabler och den efterföljande påverkan på livskvaliteten i samband med varje sjukdomsfas.

IIb. Att utvärdera longitudinella förändringar i kliniska, psykosociala, ekonomiska och fysiska välbefinnandevariabler mellan och inom alla faser av MTC, och den efterföljande inverkan de har på livskvaliteten.

III. Att utvärdera sambandet mellan utvalda biometriska och patientrapporterade resultat på vidhäftning, förändring och avbrytande av godkända riktade terapier och läkemedel som testas inom klinisk prövning.

SKISSERA:

AIM I & II: Patienterna fyller i frågeformulär under 10-40 minuter 2-4 gånger per år om hälsa och hur ekonomi och livskvalitet påverkar upplevelsen av sjukdom.

SYFTE III: Patienterna fyller i ett frågeformulär under 2 minuter och genomgår blodtrycksmätningar varje dag i upp till 12 veckor.

Frågeformulärets data paras ihop med den insamlade journalhistoriken som förs i registret.