Studio su Sintilimab nel neuroblastoma ad alto rischio in stadio IV (SCMC-S-2020)

Criterio di inclusione:

1. Da 12 mesi a 12 anni
2. Verifica istologica del neuroblastoma ad alto rischio in stadio IV alla recidiva a seguito della mancanza di risposta completa ad almeno due linee di terapia
3. Completamente guarito dagli effetti tossici acuti di tutti i precedenti trattamenti antitumorali
4. Almeno 21 giorni dopo l'ultima dose di chemioterapia mielosoppressiva (42 giorni se precedente nitrosourea)
5. Almeno 42 giorni dopo il completamento di qualsiasi tipo di immunoterapia, ad es. vaccini tumorali
6. Devono essere trascorsi almeno 56 giorni dal trapianto o dall'infusione di cellule staminali; i pazienti con precedenti trapianti allogenici non sono ammissibili
7. Recupero della conta ematica inclusa conta leucocitaria >= 750/mm^3 e conta piastrinica >= 50.000/mm^3
8. Clearance della creatinina ≥ 50 ml/min
9. Funzionalità epatica: bilirubina totale ≤ 2 mg/dl, alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi ≤ 2,5 U/dl (o < 5 in caso di insufficienza epatica)
10. Aspettativa di vita di almeno 4 mesi
11. Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile
12. Uso di un metodo contraccettivo efficace durante l'intero trattamento e
13. fino a 3 mesi dopo il completamento del trattamento in maschi e femmine
14. Previo consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

1. I pazienti che richiedono corticosteroidi sistemici giornalieri non sono idonei; i pazienti non devono aver ricevuto corticosteroidi sistemici entro 7 giorni dall'arruolamento nello studio
2. I pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale non sono idonei
3. I pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei
4. I pazienti con una storia di malattia autoimmune di qualsiasi grado non sono ammissibili; anomalie di laboratorio asintomatiche (ad es. anticorpo antinucleare (ANA), fattore reumatoide, studi sulla funzionalità tiroidea alterata) non renderanno un paziente non idoneo in assenza di una diagnosi di malattia autoimmune
5. I pazienti con ipotiroidismo di grado >= 2 dovuto a storia di autoimmunità non sono eleggibili; nota: l'ipotiroidismo dovuto a precedente irradiazione su tiroidectomia non influirà sull'idoneità
6. I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili.
7. Pazienti con malattia autoimmune attiva. (qualsiasi stato autoimmune che richieda un trattamento medico, compresi i farmaci cronici) tutti i farmaci che modificano il sistema immunitario devono essere interrotti almeno 7 giorni prima dell'arruolamento