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Gli effetti di Tildrakizumab nel trattamento del pemfigoide bolloso

6 luglio 2020 aggiornato da: Erin X. Wei, Brigham and Women's Hospital
Si tratta di uno studio pilota in aperto che valuta l'efficacia di tildrakizumab nel trattamento del pemfigoide bolloso (BP) in pazienti idonei (vedere il protocollo dettagliato dello studio). Tre dosi totali di tildrakizumab 100 mg saranno somministrate alle settimane 0, 4, 16 per un totale di 16 settimane di trattamento dal personale dello studio a pazienti con pemfigoide bolloso. I pazienti saranno seguiti per un totale di 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli investigatori recluteranno 16 pazienti con pemfigoide bolloso di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di pemfigoide bolloso alla biopsia (sia H&E che immunofluorescenza diretta (DIF) +/- IIF ed ELISA) Alla visita di screening iniziale, saranno ottenute informazioni demografiche , criteri di inclusione ed esclusione e consenso informato ottenuto per coloro ritenuti idonei all'arruolamento. Tre dosi totali di Tildrakizumab 100 mg saranno somministrate alle settimane 0, 4, 16 per un totale di 16 settimane di trattamento da parte del personale dello studio. I soggetti saranno valutati per il miglioramento degli endpoint primari e secondari mediante esame clinico e questionari durante le visite iniziali e di follow-up allo screening, settimane 0, 4, 16 e 24, per un totale di 24 settimane di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

16

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Almeno 18 anni di età
  2. Diagnosi di pemfigoide bolloso diffuso clinicamente e confermata su H&E, DIF +/- IIF/ELISA
  3. In grado e disposto a fornire il consenso informato, partecipare a visite di studio e sottoporsi a procedure di visita

Criteri di esclusione:

  1. Saranno escluse varianti insolite e localizzate di pemfigoide bolloso, queste includono ma non limitate a, BP sine rash, pemfigoide disidrosiforme, pemfigoide vegetante, pemfigoide nodulare, lichen planus pemfigoide, PA pretibiale, PA vulvare, PA peristomale, PA ombelicale, Brunsting-Perry , PA localizzata solo in siti di lesione, radiazioni, amputazione, paralisi o altra dermatosi sottostante.
  2. Precedente uso di tildrakizumab.
  3. Trattamento con uno o più farmaci non steroidei immunoregolatori sistemici entro 6 settimane dalla visita basale o uso di steroidi sistemici entro 2 settimane dalla visita basale. Esempi di farmaci non steroidei immunoregolatori sistemici includono azatioprina, metotrexato, micofenolato mofetile, ciclosporina, immunoglobuline per via endovenosa, dapsone, colchicina, sulfasalazina o omalizumab.
  4. Trattamento con altri agenti biologici, come inibitori del TNF, agenti anti-IL17, agenti anti-IL12/23, agenti anti-IL4/13, anti-IL5, anti-IL23 o anti-eotassina, entro 4 mesi dalla visita basale.
  5. Uso di rituximab entro 6 mesi (o fino a quando le conte linfocitarie di CD19 e CD20 non si sono normalizzate se sono trascorse più di 6 mesi) dalla visita basale.
  6. Uso concomitante di qualsiasi farmaco che possa influire sull'efficacia di tildrakizumab.
  7. Uso di belimumab nell'ultimo anno (dato che tildrakizumab può aumentare l'effetto avverso di belimumab)
  8. Altre condizioni attive, come la psoriasi o la dermatite da contatto, che possono confondere le valutazioni cliniche della dermatite e i sintomi riferiti dal paziente.
  9. Aumento del rischio di infezione o infezione riattivata, inclusa storia di virus dell'immunodeficienza umana, epatite B, epatite C, infezioni endoparassitarie, somministrazione di un vaccino vivo attenuato entro 3 mesi dalla visita basale, infezione cronica o acuta che richiede trattamento entro 4 settimane dalla visita basale visita, stato di immunodeficienza al basale altrimenti non specificato (es. storia di infezioni ricorrenti o resistenti)
  10. - Storia di malignità escluso carcinoma cutaneo locale a cellule squamose, carcinoma basocellulare o carcinoma cervicale in situ che è stato completamente trattato.
  11. Donne che sono o stanno pianificando una gravidanza o l'allattamento al seno durante la partecipazione allo studio o non sono in grado o non sono disposte a utilizzare il controllo delle nascite durante lo studio e per 4 mesi dopo l'ultima dose di tildrakizumab. Le opzioni per il controllo delle nascite includono l'astinenza, la doppia barriera (es. preservativo maschile e diaframma femminile), vasectomia, dispositivo intrauterino e contraccezione ormonale. Le donne che non hanno avuto mestruazioni entro 1 anno dal basale, legatura delle tube bilaterale, isterectomia e/o visita di ovariectomia bilaterale non richiedono metodi contraccettivi aggiuntivi durante la partecipazione allo studio.
  12. Condizione o stato instabile, secondo il giudizio dello sperimentatore dello studio, che può portare a un'interruzione più probabile dallo studio, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie mediche gravi e ricorrenti che possono richiedere il ricovero in ospedale e/o l'interruzione di tildrakizumab, intervento chirurgico che richiederebbe l'interruzione di tildrakizumab e/o riabilitazione maggiore, impossibilità di partecipare a tutte le visite di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento
I partecipanti riceveranno Tildrakizumab 100 mg alle settimane 0, 4, 16; tre dosi; un corso di trattamento di 16 settimane e un follow-up di 24 settimane
I pazienti riceveranno Tildrakizumab 100 mg per via sottocutanea alle settimane 0, 4 e 16. Il personale dello studio somministrerà ciascuna dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della gravità della malattia
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24
Categoria di gravità della malattia (lieve: 1-9 lesioni, moderata: 10-30 lesioni e grave: > 30
Settimane 0, 4, 16 e 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di attività della malattia del pemfigoide bolloso (BPDAI)
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24
Lo strumento BPDAI (9) calcola 2 punteggi: attività BPDAI totale e danno BPDAI totale. Il punteggio totale dell'attività BPDAI è la somma aritmetica dei 3 sottocomponenti: vesciche/erosioni cutanee, orticaria/eritema cutaneo e vesciche/erosioni della mucosa. Il punteggio totale del danno BPDAI è la somma aritmetica degli elementi valutati a livello regionale per il danno causato da caratteristiche più permanenti come iperpigmentazione post-infiammatoria, cicatrici e altro. BPDAI quantifica il numero di lesioni e le soglie di dimensione. Le lesioni sono classificate in base alle regioni colpite. BPDAI attribuisce un peso aggiuntivo alle aree della pelle principalmente colpite dalla BP, come gli arti, e meno enfasi sul cuoio capelluto e sul viso, per differenziare meglio la risposta clinica nella BP. I punteggi possono variare da 0 a 360 per l'attività totale della BPDAI (massimo 240 per l'attività totale della pelle e 120 per l'attività della mucosa) e da 0 a 12 per il danno della BPDAI, con punteggi più alti che indicano una maggiore attività o danno della malattia.
Settimane 0, 4, 16 e 24
Cambiamento in BPDAI-prurito
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24
Nessuna evidenza di prurito (nessuna escoriazione) 0 Prurito lieve (escoriazione isolata fino a due sedi corporee) 10 Prurito moderato (escoriazione in ≥ 3 sedi corporee, compromissione dell'attività quotidiana 20 Prurito grave (escoriazione generalizzata, compromissione del sonno) 30
Settimane 0, 4, 16 e 24
Variazione dell'indice di qualità della vita in dermatologia (DLQI)
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24

Ogni domanda è valutata su una scala Likert a quattro punti:

Molto = 3 Molto = 2 Poco = 1 Per niente = 0 Poco rilevante = 0 Domanda senza risposta = 0 Il DLQI viene calcolato sommando il punteggio di ogni domanda, ottenendo un massimo di 30 e un minimo di 0. Il più alto è il punteggio, più la qualità della vita è compromessa. Un punteggio superiore a 10 indica che la vita del paziente è gravemente compromessa dalla sua malattia della pelle.

Significato dei punteggi 0-1 = nessun effetto sulla vita del paziente 2-5 = scarso effetto sulla vita del paziente 6-10 = moderato effetto sulla vita del paziente 11-20 = effetto molto ampio sulla vita del paziente 21-30 = effetto estremamente ampio sulla vita del paziente

Settimane 0, 4, 16 e 24
anti-BP180, BP230 IgG
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24
Settimane 0, 4, 16 e 24
IgE totali
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24
Settimane 0, 4, 16 e 24
Livello di citochine
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 16 e 24
Settimane 0, 4, 16 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 settembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Siringa preriempita di Tildrakizumab

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