Uno studio su AK117 in combinazione con azacitidina in pazienti con sindromi mielodisplastiche

Criterio di inclusione:

• Età ≥ 18 anni al momento dell'iscrizione.
• Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) compreso tra 0 e 2.
• Aspettativa di vita attesa ≥ 3 mesi.
• HR-MDS di nuova diagnosi, secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016, con presenza di < 20% di blasti nel midollo osseo o nel sangue periferico; Punteggio IPSS-R complessivo ≥ 3,5.
• Capacità di sottoporsi alle procedure di raccolta dei campioni di midollo osseo richieste dallo studio.
• Accesso venoso adeguato per il prelievo di sangue richiesto dallo studio (ovvero, inclusi PK e immunogenicità).
• Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere risultati negativi del test di gravidanza sul siero prima della randomizzazione o linee guida specifiche per regione documentate nel consenso informato e un test di gravidanza sulle urine negativo il giorno della prima dose prima della somministrazione.
• Le pazienti di sesso femminile in età fertile che hanno rapporti sessuali con un partner maschile non sterilizzato devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio dello screening fino a 180 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
• I pazienti di sesso maschile non sterilizzati che hanno rapporti sessuali con una partner femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace dall'inizio dello screening fino a 180 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

• MDS che evolve da una neoplasia mieloproliferativa (MPN) preesistente, neoplasie mielodisplastiche/mieloproliferative (MDS/MPN).
• Precedente trattamento con Cluster of Differentiation (CD) 47 o agenti mirati alla proteina alfa regolatrice del segnale (SIRPα).
• Partecipare contemporaneamente a un altro studio clinico interventistico, a meno che non si tratti di uno studio clinico osservazionale (non interventistico) o durante il periodo di follow-up di uno studio interventistico.
• Pazienti a cui è stata precedentemente diagnosticata un'altra neoplasia maligna e che presentano evidenza di malattia residua.
• Allergia nota a qualsiasi componente di qualsiasi farmaco in studio; storia nota di grave ipersensibilità ad altri anticorpi monoclonali.
• Pazienti con qualsiasi fattore psichiatrico o sociale che lo sperimentatore ritiene possa interferire con la capacità del paziente di soddisfare i requisiti dello studio.
• Pazienti con ipertensione attuale con pressione arteriosa sistolica ≥ 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥ 100 mmHg dopo terapia antipertensiva orale.
• Pazienti con malattia cardiopolmonare nota definita come angina instabile, aritmia clinicamente significativa, insufficienza cardiaca congestizia (classe III o IV della New York Heart Association), cirrosi scompensata, sindrome nefrosica, disturbi metabolici non controllati.
• Pazienti che stanno allattando o intendono allattare durante lo studio.
• Altre condizioni in cui lo sperimentatore considera il paziente inappropriato per l'arruolamento.