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Efficacia, tollerabilità e farmacocinetica di dosi multiple di TAK-831 orale negli adulti con atassia di Friedreich

9 giugno 2021 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a braccio parallelo per valutare l'efficacia, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi multiple di TAK-831 orale in soggetti adulti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia di TAK-831 rispetto al placebo sulla funzione motoria degli arti superiori (braccio e mani) e sulla destrezza manuale. Questo studio valuterà anche l'efficacia di TAK-831 rispetto al placebo sulle attività della vita quotidiana (ADL) e altre valutazioni secondarie.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama TAK-831. TAK-831 è in fase di test per il trattamento di persone che hanno l'atassia di Friedreich. Questo studio esaminerà la funzione motoria degli arti superiori (braccia e mani) e la destrezza manuale delle persone che assumono TAK-831. Le valutazioni di efficacia includono anche altre valutazioni neurologiche, funzionali e delle prestazioni del paziente.

Lo studio arruolerà circa 65 partecipanti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale in un rapporto 2:1:2 a uno dei tre gruppi di trattamento, che rimarranno segreti al partecipante e al medico dello studio durante lo studio (a meno che non vi sia un'urgente necessità medica):

  • TAK-831 Dose elevata
  • TAK-831 Basso dosaggio
  • Placebo (pillola inattiva fittizia): si tratta di una compressa che assomiglia al farmaco oggetto dello studio ma non ha alcun ingrediente attivo

A tutti i partecipanti verrà chiesto di assumere tre compresse ad alto dosaggio, basso dosaggio o placebo due volte al giorno per 12 settimane.

Questo studio multicentrico sarà condotto negli Stati Uniti. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di circa 13 settimane. I partecipanti effettueranno 5 visite alla clinica e saranno contattati telefonicamente per un colloquio di uscita entro e non oltre 7 giorni dall'ultima visita o cessazione. I partecipanti riceveranno anche una telefonata di follow-up sulla sicurezza da 7 a 17 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di TAK-831.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

1. Ha una diagnosi geneticamente confermata (omozigote per le espansioni ripetute guanina-adenina-adenina [GAA] nel gene della fratassina [FXN] nell'intervallo interessato dell'atassia di Friedreich [FRDA] o un'espansione eterozigote composta con mutazione puntiforme o delezione) , con uno stadio della malattia stabilito da 2 a 5 inclusi, come determinato dalla stadiazione funzionale per l'atassia, allo screening.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Ha ricevuto una diagnosi di sindromi atassiche diverse dalla FRDA.
  2. - Ha una storia di cancro, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o del cancro cervicale in situ che è stato in remissione per un periodo maggiore o uguale a (>=5) anni prima della prima dose del farmaco in studio.
  3. Noto per essere attualmente infetto o è stato infettato dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dal virus dell'epatite B o dal virus dell'epatite C.
  4. Ha una nota ipersensibilità a qualsiasi componente della formulazione di TAK-831.
  5. Ha una storia di abuso di droghe (definito come qualsiasi uso illecito di droghe) o una storia di abuso di alcol.
  6. Ha assunto qualsiasi farmaco escluso, o ha avuto un'interruzione insufficiente dei farmaci o non è in grado o non vuole interrompere i farmaci come richiesto dal protocollo.
  7. Se maschio, il partecipante intende donare lo sperma durante il corso di questo studio o per 95 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  8. Se di sesso femminile, la partecipante è in età fertile e in allattamento, incinta (test di gravidanza su siero pre-randomizzazione positivo) o prevede una gravidanza prima di partecipare allo studio, durante lo studio o entro 35 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio, o intende donare ovuli durante tale periodo di tempo.
  9. - Ha una storia di sindrome neurolettica maligna, intossicazione da acqua o ileo paralitico o altre condizioni che possono interferire con l'assorbimento del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
TAK-831 compresse corrispondenti al placebo, per via orale, due volte al giorno per un massimo di 12 settimane.
Droga: TAK-831 Placebo
TAK-831 compresse corrispondenti al placebo
Sperimentale: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, compresse, per via orale, due volte al giorno per un massimo di 12 settimane.
Droga: TAK-831
Compresse TAK-831
Sperimentale: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, compresse, per via orale, due volte al giorno fino a 12 settimane.
Droga: TAK-831
Compresse TAK-831

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel tempo inverso per completare il test del piolo a 9 fori (9-HPT-1)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Il 9-HPT-1 è una misura della funzione cronometrata degli arti superiori (braccio e mano) e della destrezza manuale. Il partecipante raccoglie i pioli 1 alla volta (9 in totale), usando solo 1 mano, e li inserisce nei fori sulla tavola il più rapidamente possibile, in qualsiasi ordine fino a riempire tutti i fori. Quindi, senza pause, il partecipante rimuove i pioli 1 alla volta e li restituisce il più rapidamente possibile. Ogni partecipante esegue questo compito due volte con ciascuna mano separatamente. I risultati di entrambi i test vengono quindi calcolati in media per un tempo complessivo di completamento dell'attività e viene eseguita la trasformazione inversa. Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale in 9-HPT-1 è stata analizzata utilizzando il modello misto per l'analisi della covarianza (MMRM) a misure ripetute (ANCOVA) con il basale 9-HPT-1 come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e basale 9-HPT-1 per visita.
Basale e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio dei componenti delle attività della vita quotidiana (ADL) della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS)
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
La componente ADL del FARS comprende 9 sottoscale: parlare, deglutire, tagliare il cibo e maneggiare gli utensili, vestirsi, igiene personale, cadere, camminare, qualità della posizione seduta e funzione della vescica. Ciascuna di queste sottoscale è valutata su una scala a 5 punti dove da 0=normale a 4=grave disabilità/incapacità di svolgere attività in modo indipendente per un punteggio totale possibile da 0 a 36, ​​con punteggi più alti che rappresentano una maggiore disabilità/dipendenza. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale negli elementi di funzionalità dell'arto superiore del FARS ADL è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con il FARS ADL al basale come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e le interazioni trattamento per visita e al basale FARS ADL per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Cambia dalla linea di base nel tempo inverso per completare il 9-HPT-1
Lasso di tempo: Basale e settimane 2 e 7
Il 9-HPT-1 è una misura della funzione cronometrata degli arti superiori (braccio e mano) e della destrezza manuale. Il partecipante raccoglie i pioli 1 alla volta (9 in totale), usando solo 1 mano, e li inserisce nei fori sulla tavola il più rapidamente possibile, in qualsiasi ordine fino a riempire tutti i fori. Quindi, senza pause, il partecipante rimuove i pioli 1 alla volta e li restituisce il più rapidamente possibile. Ogni partecipante esegue questo compito due volte con ciascuna mano separatamente. I risultati di entrambi i test vengono quindi calcolati in media per un tempo complessivo di completamento dell'attività e viene eseguita la trasformazione inversa. Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale in 9-HPT-1 è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con basale 9-HPT-1 come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e basale 9-HPT-1 per visita.
Basale e settimane 2 e 7
Modifica rispetto alla linea di base nei punteggi dei singoli elementi del componente ADL
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
La componente ADL del FARS comprende 9 sottoscale: parlare, deglutire, tagliare il cibo e maneggiare gli utensili, vestirsi, igiene personale, cadere, camminare, qualità della posizione seduta e funzione della vescica. Ognuna di queste sottoscale è valutata su una scala a 5 punti dove da 0=normale a 4=grave disabilità/incapacità di svolgere attività autonomamente. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. Erano disponibili analisi statistiche per le seguenti sottoscale: taglio degli utensili per la manipolazione degli alimenti, vestizione e igiene personale.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale dell'esame neurologico della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS-neuro)
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
L'esame neurologico mFARS-neuro è una misura valutata dal medico basata sui substrati neurali interessati dall'atassia di Friedreich, tra cui: bulbare su una scala da 0 a 11, coordinazione degli arti superiori su una scala da 0 a 36, ​​coordinazione degli arti inferiori su una scala da 0 -16, e funzioni di stabilità/andatura eretta su una scala da 0 a 36 per un punteggio totale possibile da 0 a 99 con punteggi più alti che rappresentano una maggiore disabilità. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale in mFARS-neuro è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con mFARS-neuro al basale come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e al basale mFARS-neuro per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Variazione rispetto al basale nei punteggi delle sottoscale mFARS-neuro
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
L'esame neurologico mFARS-neuro è una misura valutata dal medico basata sui substrati neurali interessati dall'atassia di Friedreich, tra cui: bulbare su una scala da 0 a 11, coordinazione degli arti superiori su una scala da 0 a 36, ​​coordinazione degli arti inferiori su una scala da 0 -16 e funzioni di stabilità/andatura eretta su una scala da 0 a 36, ​​con i punteggi più alti che rappresentano una maggiore disabilità. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale in mFARS-neuro è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con mFARS-neuro al basale come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e al basale mFARS-neuro per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Modifica rispetto al basale nei punteggi dei singoli elementi mFARS-neuro
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
L'esame mFARS-neuro è una misura valutata dal medico basata sui substrati neurali interessati dai singoli elementi dell'atassia di Friedreich: tosse, discorso, test da dito destro a dito, test da dito sinistro a dito, test R-naso a dito, L-Nose to Finger Test, R-Dysmetria Test, L-Dysmetria Test, Movimento rapido alternato (RAM) di R-Hands, RAM di L-Hands, R-Finger Taps (FT), L-FT, R-Heel Long Shin Slide,L-Heel Long Shin Slide,R-Heel Long Shin Tap,L-Heel Long Shin Tap,Posizione posizione,Stance Piedi divaricati(SFA)-3 Media di prova(TTA),SFA(Eyes closed)-TTA,Stance Piedi uniti(SFT)-TTA,SFT(Eyes Closed)-TTA,Tandem Stance-TTA,Stance on Dominant Foot-TTA,Tandem Walk and Gait. Gli elementi sono stati valutati su una scala da 0 a 2,3,4 o 5, con punteggi più alti indicano una maggiore disabilità. La variazione negativa rispetto al basale (BL) indica un miglioramento. La variazione rispetto al BL in mFARS-neuro è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con BL come covariata; sito raggruppato, visita, trattamento, stato di deambulazione come fattori fissi; visita,BL interazioni mFARS-neuro-per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Cambio rispetto al basale nella camminata cronometrata di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
Al partecipante è stato chiesto di camminare per 25 piedi il più velocemente possibile, ma in sicurezza. Il tempo è stato calcolato dall'inizio dell'istruzione per iniziare e termina quando il partecipante ha raggiunto il segno di 25 piedi. Il compito è stato immediatamente somministrato di nuovo facendo tornare indietro la stessa distanza al partecipante. Le due prove sono state mediate. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale in T25FW è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con basale T25FW come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e basale T25FW per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito 9-HPT e T25FW
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
9-HPT e T25FW sono stati valutati insieme come misura composita basata sulle prestazioni. È stata calcolata la trasformata inversa di ciascun punteggio. I punteggi inversi di ciascun test sono stati tabulati e convertiti in punteggi Z specifici del test sottraendo la media di coorte dal punteggio grezzo e quindi dividendo per la deviazione standard di coorte (SD) per creare un punteggio Z per il test. I punteggi Z compositi sono stati creati sottraendo il punteggio Z per T25FW dal punteggio Z per 9-HPT-1. Un punteggio Z più grande rappresenta un risultato migliore. Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale nel punteggio composito è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con il punteggio composito al basale come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e punteggio composito al basale per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test LCLA (Low-Contrast Letter Acuity).
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
Il test LCLA ha valutato la funzione visiva in entrambi gli occhi utilizzando i grafici delle lettere Sloan a basso contrasto a diversi livelli di contrasto. Il punteggio variava da 0 a 70, dove 0=peggiore funzionalità visiva e 70=migliore funzionalità visiva. Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale in LCLA è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con LCLA al basale come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e interazioni trattamento per visita e LCLA basale per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per categorie di punteggio Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) (Global Change)
Lasso di tempo: Settimane 2, 7 e 12
Il medico ha utilizzato la scala CGI-I per valutare il miglioramento (o il peggioramento) complessivo del partecipante rispetto al basale su una scala a 7 punti dove: 1=molto migliorato, 2=moderatamente migliorato, 3=leggermente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=Un po' peggio, 6=Moderamente peggio e 7=Molto peggio. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per paziente Categorie di punteggio di miglioramento dell'impressione globale (PGI-I) (cambiamento globale)
Lasso di tempo: Settimane 2, 7 e 12
Il partecipante ha utilizzato la scala PGI-I per valutare il proprio miglioramento (o peggioramento) complessivo rispetto al basale su una scala a 7 punti dove: 1=molto migliorato, 2=moderatamente migliorato, 3=leggermente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5 =Un po' peggio, 6=Leggermente peggio e 7=Molto peggio. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per categorie di punteggio CGI-I (Upper Extremity Functional Change).
Lasso di tempo: Settimane 2, 7 e 12
Il medico ha utilizzato la scala CGI-I per valutare il miglioramento (o il peggioramento) del partecipante nella funzione degli arti superiori rispetto al basale su una scala a 7 punti dove: 1=molto migliorato, 2=moderatamente migliorato, 3=leggermente migliorato, 4= Nessun cambiamento, 5=Un po' peggio, 6=Moderamente peggio e 7=Molto peggio. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per categorie di punteggio PGI-I (Upper Extremity Functional Change).
Lasso di tempo: Settimane 2, 7 e 12
Il partecipante ha utilizzato la scala PGI-I per valutare il proprio miglioramento (o peggioramento) nella funzione degli arti superiori rispetto al basale su una scala a 7 punti dove: 1=molto migliorato, 2=moderatamente migliorato, 3=leggermente migliorato, 4=no cambiamento, 5=Un po' peggio, 6=Moderalmente peggio e 7=Molto peggio. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per categorie di punteggio di gravità delle impressioni globali cliniche (CGI-S) (gravità globale) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
Il medico ha utilizzato la scala CGI-S per valutare la gravità della malattia del partecipante in generale su una scala a 5 punti dove: 0=nessun sintomo, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave e 4=molto grave. Il numero di partecipanti per categoria di punteggio CGI-S è riportato in relazione al loro punteggio CGI-S al basale. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per paziente Categorie di punteggio di gravità delle impressioni globali (PGI-S) (gravità globale) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
Il partecipante ha valutato la gravità della propria malattia in generale utilizzando la scala a 5 punti PGI-S dove: 0=nessun sintomo, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave e 4=molto grave. Il numero di partecipanti per categoria di punteggio PGI-S è riportato in relazione al loro punteggio PGI-S al basale. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per categorie di punteggio CGI-S (gravità funzionale dell'estremità superiore) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e Settimana 2, 7 e 12
Il medico ha utilizzato la scala CGI-S per valutare la gravità della funzione dell'arto superiore del partecipante su una scala a 5 punti dove: 0=non compromessa, 1=lievemente compromessa, 2=moderatamente compromessa, 3=gravemente compromessa e 4=molto grave compromessa. Il numero di partecipanti per categoria di punteggio CGI-S è riportato in relazione al loro punteggio CGI-S al basale. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Basale e Settimana 2, 7 e 12
Numero di partecipanti per categorie di punteggio PGI-S (Upper Extremity Functional Severity).
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
Il partecipante ha valutato la gravità della funzione degli arti superiori utilizzando la scala a 5 punti PGI-S dove: 0=Non compromessa, 1=Leggermente compromessa, 2=Moderalmente compromessa, 3=Gravemente compromessa e 4=Molto gravemente compromessa. Il numero di partecipanti per categoria di punteggio PGI-S è riportato in relazione al loro punteggio PGI-S al basale. Vengono presentate solo le categorie di punteggio riportate per almeno un partecipante in un determinato punto temporale.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio del componente ADL per gli elementi della funzione degli arti superiori del FARS
Lasso di tempo: Basale e settimane 2, 7 e 12
La componente ADL del FARS comprende 9 sottoscale: parlare, deglutire, tagliare il cibo e maneggiare gli utensili, vestirsi, igiene personale, cadere, camminare, qualità della posizione seduta e funzione della vescica. Gli elementi da 3 a 5 sono direttamente correlati alla funzione dell'arto superiore. Ciascuna di queste sottoscale è valutata su una scala a 5 punti dove da 0=normale a 4=grave disabilità/incapacità di svolgere attività in modo indipendente per un punteggio totale possibile da 0 a 12, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore disabilità/dipendenza. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento. La variazione rispetto al basale nelle attività della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich delle attività della vita quotidiana (FARS ADL) è stata analizzata utilizzando MMRM ANCOVA con FARS ADL al basale come covariata; sito, visita, trattamento e stato di deambulazione raggruppati (fattore di randomizzazione) come fattori fissi; e le interazioni trattamento per visita e al basale FARS ADL per visita.
Basale e settimane 2, 7 e 12
Numero di partecipanti con una riduzione di almeno il 15% (%) o almeno del 20% del tempo di completamento del test 9-HPT rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Il 9-HPT-1 è una misura della funzione cronometrata degli arti superiori (braccio e mano) e della destrezza manuale. Il partecipante raccoglie i pioli 1 alla volta (9 in totale), usando solo 1 mano, e li inserisce nei fori sulla tavola il più rapidamente possibile, in qualsiasi ordine fino a riempire tutti i fori. Quindi, senza pause, il partecipante rimuove i pioli 1 alla volta e li restituisce il più rapidamente possibile. Ogni partecipante esegue questo compito due volte con ciascuna mano separatamente. I risultati di entrambi i test vengono quindi calcolati in media per un tempo complessivo di completamento dell'attività.
Basale fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Collaboratori

Takeda

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

27 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

27 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Identificatore di registro: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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