Imatinib mesilato preoperatorio combinato con chirurgia con risparmio rettale in pazienti con GIST rettale con gene mutante c-KIT (PIRKER)

Criterio di inclusione:

1. Oltre i 18 anni.
2. GIST rettale di nuova diagnosi patologica
3. Tumore > 2 cm; la resezione locale di R0 non è possibile nella valutazione iniziale.
4. Il margine inferiore del tumore è ≤ 5 cm dal margine anale.
5. Mutazione del gene C-KIT.
6. Maschio o femmina non gravida.
7. Punteggio ECOG 0-2.
8. Non ha ricevuto una terapia mirata prima dell'inizio della sperimentazione clinica.

9. Le funzioni organiche sufficienti sono definite come segue:

   Bilirubina totale < 1,5 × ULN (limite superiore della norma, ULN), AST sierica (SGOT) e ALT (SGPT) < 2,5 × ULN, creatinina < 1,5 × ULN, conta dei neutrofili > 1,5 × 109 / L, piastrine > 100×109/L.

10. È stato ottenuto il consenso informato del paziente.

Criteri di esclusione:

1. La patologia è GIST non rettale.
2. Sotto i 18 anni.
3. Pazienti con metastasi a distanza.
4. Al paziente non è consentito avere ulteriori tumori maligni primari entro cinque anni a meno che tali tumori non siano attualmente ritenuti clinicamente insignificanti e non richiedano un intervento attivo, come il carcinoma basocellulare della pelle o il carcinoma cervicale in situ. La presenza di qualsiasi altra malattia maligna è severamente vietata.
5. Individui con diagnosi di condizioni cardiache di stadio III o IV, in particolare insufficienza cardiaca congestizia e infarto del miocardio che si verificano entro sei mesi prima dell'inizio dello studio.
6. Il paziente presenta disturbi medici gravi e/o incontrollati, come diabete non gestito, malattia renale cronica avanzata o infezione attiva non controllata.
7. La co-somministrazione di imatinib con warfarin o paracetamolo è controindicata, poiché richiede la sostituzione di farmaci alternativi (ad es. eparina a basso peso molecolare al posto del warfarin).
8. Soggetti sottoposti a radioterapia, chemioterapia e/o terapia mirata.
9. Pazienti donne in gravidanza o in allattamento.
10. Disturbi cognitivi o psichiatrici.
11. Disfunzione cardiaca, epatica e renale profonda.
12. Non aderenza da parte del paziente o valutazione da parte dei ricercatori dell'incapacità del paziente di completare l'intero studio.