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Trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano per il trattamento dell'insufficienza epatica acuta su cronica

6 maggio 2024 aggiornato da: Shi Ming, Beijing 302 Hospital

Ricerca clinica sul trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano per il trattamento dell'insufficienza epatica acuta su cronica

Questo studio è uno studio clinico multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (UC-MSC) per il trattamento dell'insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF). La terapia UC-MSC può migliorare gli esiti clinici dei pazienti con ACLF. Lo studio fornirebbe prove scientifiche per il trapianto di UC-MSC come potenziale trattamento per l'ACLF.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) è stata proposta per definire una sindrome distinta caratterizzata da un'intensa risposta infiammatoria sistemica, insufficienza di uno o più organi e un'elevata mortalità a 28 giorni. Gli attuali trattamenti per l'insufficienza epatica sono ancora limitati e il trapianto di fegato rimane l'unico approccio disponibile per migliorare la sopravvivenza, ma è limitato dalla carenza di risorse di organi, dal rigetto dopo il trapianto e dagli alti costi finanziari. Nell'ultimo decennio, una serie di nuove applicazioni basate sulla terapia con cellule staminali mesenchimali (MSC) sono state studiate come metodo interventistico alternativo per le malattie epatiche croniche. Questo studio clinico multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo ha lo scopo di determinare la sicurezza e l'efficacia iniziale delle trasfusioni di UC-MSC nei pazienti con ACLF.

Verrebbero arruolati in totale 150 pazienti ACLF, 100 pazienti verrebbero assegnati al gruppo di intervento e gli altri 50 pazienti verrebbero assegnati al gruppo di controllo. Questo studio è randomizzato in due fasi progettato. Nella prima fase, i pazienti sarebbero stati randomizzati in due gruppi, il gruppo di controllo avrebbe ricevuto un trattamento medico standard più 3 volte il placebo (alla settimana 0, alla settimana 1 e alla settimana 2), mentre il gruppo di trattamento MSC avrebbe ricevuto il trattamento medico standard più 3 volte l'hUC- MSC (1,5 × 10 ^ 8, periferica IV, alla settimana 0, alla settimana 1 e alla settimana 2). I due gruppi sarebbero stati seguiti per 2 settimane. Nella seconda fase, i pazienti sopravvissuti del gruppo di trattamento con MSC sarebbero stati ulteriormente randomizzati in altre 2 parti. Il gruppo di trattamento MSC_Prolungato riceverebbe altre 2 volte hUC-MSC (1,5×10^8, Peripheral IV, alla settimana 4 e alla settimana 5), ​​mentre gli altri pazienti del gruppo di trattamento MSC riceverebbero 2 volte il placebo (alla settimana 4 e alla settimana 5).

Il tasso di sopravvivenza libera da trapianto dei pazienti con ACLF e la sicurezza del trapianto di UC-MSC sarebbero gli esiti primari, e verrebbero misurati anche altri esiti come la funzionalità epatica, il punteggio MELD e il punteggio Child-Pugh.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Tao Yang, MD
  • Numero di telefono: 86-010-66933333
  • Email: y_t_0321@163.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100039
        • Reclutamento
        • the Fifth Medical Center, Chinese PLA General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18 anni ≤ età ≤ 70 anni, il genere non è limitato.
  2. Soddisfa la definizione APASL di ACLF: danno epatico acuto in pazienti con malattia epatica cronica o cirrosi precedentemente diagnosticata o non diagnosticata, manifestata come ittero (livelli di bilirubina totale di 5 mg/dl o più) e coagulopatia (INR di 1,5 o più, o attività protrombinica inferiore al 40%） complicato entro 4 settimane da ascite clinica, encefalopatia o entrambe.
  3. Disponibilità a firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con danno renale acuto, emorragia del tratto gastrointestinale superiore, encefalopatia epatica superiore al grado II (incluso) o infezione incontrollata al basale;
  2. Prima dell'inizio dell'insufficienza epatica, i precedenti indicatori del paziente includevano PLT<50×10^9/L o punteggio Child-Pugh>9;
  3. Combinato con cancro al fegato o altri tumori maligni;
  4. Pazienti con precedente trapianto di fegato o trapianto di fegato pianificato entro 3 mesi;
  5. Grave malattia organica degli organi primari extraepatici;
  6. Coloro che hanno una storia di trombosi venosa o embolia polmonare sono giudicati dallo sperimentatore non idonei a partecipare a questo processo;
  7. Donne incinte, che allattano o che pianificano di avere un bambino nel prossimo futuro;
  8. Coloro che sono altamente allergici o hanno una storia di gravi allergie;
  9. Coloro che hanno ricevuto un trattamento immunosoppressore e potenziatore immunitario entro 1 mese;
  10. Abuso di droghe negli ultimi 5 anni;
  11. Sintomi di astinenza da alcol;
  12. Una storia di gravi disturbi mentali entro 24 mesi prima dello screening, inclusa depressione maggiore incontrollata o psicosi controllata o incontrollata;
  13. Coloro che hanno partecipato o stanno partecipando ad altri studi clinici entro tre mesi prima dello screening o hanno ricevuto in precedenza una terapia con cellule staminali;
  14. Altre condizioni che lo sperimentatore ritiene che il paziente non sia idoneo a partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Controllo del gruppo
trattamento medico standard+placebo (albumina sierica umana al 5% in soluzione salina allo 0,9%, alla settimana 0, settimana 1 e settimana 2)
Droga: trattamento medico standard
trattamento medico standard per ACLF
Droga: Placebo
Albumina sierica umana al 5% in soluzione salina allo 0,9% (alla settimana 0, settimana 1 e settimana 2)
Sperimentale: Gruppo MSC-1
I pazienti hanno ricevuto cure mediche standard e infusioni di hUC-MSC (1,5×10^8) attraverso le vene periferiche una volta alla settimana per 3 volte (alla settimana 0, settimana 1 e settimana 2).
Droga: trattamento medico standard
trattamento medico standard per ACLF
Droga: hUC-MSC
hUC-MSC (1,5 × 10 ^ 8 cellule/ora, IV periferica, alla settimana 0, settimana 1 e settimana 2)
Sperimentale: Gruppo MSC-2
I pazienti del gruppo MSC-1 hanno ricevuto cure mediche standard e infusioni di hUC-MSC (1,5 × 10 ^ 8) attraverso le vene periferiche una volta alla settimana per altre 2 volte (alla settimana 4 e alla settimana 5).
Droga: trattamento medico standard
trattamento medico standard per ACLF
Droga: hUC-MSC
hUC-MSC (1,5 × 10 ^ 8 cellule/ora, IV periferica, alla settimana 0, settimana 1 e settimana 2)
Droga: hUC-MSC_Prolungato
hUC-MSC (1,5 × 10 ^ 8 cellule/ora, IV periferica, alla settimana 4 e alla settimana 5)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da trapianto
Lasso di tempo: settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 5, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 53
Tasso di sopravvivenza libera da trapianto dei pazienti ACLF.
settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 5, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 53
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: giorno0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana8, settimana12, settimana24, settimana53
Sicurezza e tollerabilità del trapianto di UC-MSC.
giorno0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana8, settimana12, settimana24, settimana53

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
L'INR è stato introdotto come meccanismo di segnalazione standardizzato che consente confronti tra laboratori e pazienti. Le linee guida di consenso raccomandano che un INR ≥ 1,5 possa essere utilizzato come soglia e le attuali raccomandazioni per il targeting di un INR < 1,5 si basano su studi in tutte le discipline chirurgiche.
settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
Il punteggio del modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD).
Lasso di tempo: settimana 1, settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 5, settimana 12, settimana 24, settimana 53
R = 3,8×ln [TBiL (mg/dl)] +11,2×ln (INR) +9,6×ln [Cr (mg/dl)] +6,4× (Causa: biliare o alcolica è 0, altro è 1), il risultato è considerato un numero intero. Gli studi hanno dimostrato che il valore critico ottimale del punteggio MELD per giudicare la prognosi a breve termine dei pazienti con ACLF è 30 e quando il punteggio MELD è maggiore di 30, il tasso di mortalità dei pazienti entro 3 mesi è significativamente aumentato.
settimana 1, settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 5, settimana 12, settimana 24, settimana 53
Concentrazione di bilirubina totale (TBIL, mg/dL)
Lasso di tempo: settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
La bilirubina totale si riferisce alla concentrazione di bilirubina nel campione di sangue di un paziente, che viene misurata automaticamente dai laboratori secondo le procedure operative standard. L'APASL definisce l'ACLF come "un insulto epatico acuto che si manifesta con ittero (bilirubina sierica ≥ 5 mg/dL) e coagulopatia (rapporto internazionale normalizzato [INR] ≥ 1,5) complicato entro 4 settimane da ascite clinica e/o encefalopatia in un paziente con o malattia epatica cronica/cirrosi non diagnosticata, che è associata a un'elevata mortalità a 28 giorni".
settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
Concentrazione di albumina sierica (ALB, g/L)
Lasso di tempo: settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
L'albumina sierica si riferisce alla concentrazione di albumina nel siero di un paziente, che viene misurata automaticamente dal laboratorio secondo le procedure operative standard. L'albumina sierica è un fattore protettivo indipendente per la prognosi a 30 giorni nei pazienti con ACLF.
settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
Concentrazione di azoto ureico nel sangue (BUN, mmol/L)
Lasso di tempo: settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
L'azoto ureico nel sangue si riferisce alla concentrazione di azoto ureico nel campione di sangue di un paziente. L'azoto ureico nel sangue è un indicatore comunemente usato della funzione renale in clinica.
settimana-1, settimana0, giorno3, settimana1, settimana2, settimana3, settimana4, settimana5, settimana12, settimana24, settimana53
Punteggio Child-Turcotte-Pugh (CTP).
Lasso di tempo: settimana 1, settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 5, settimana 12, settimana 24, settimana 53
Il punteggio CTP è attualmente il modello più comunemente utilizzato per valutare la funzione di riserva epatica e la prognosi nei pazienti con cirrosi. Questo modello valuta la funzionalità epatica in base al grado HE, al grado di accumulo di liquidi addominali, alla bilirubina (TBiL), all'albumina (Alb) e al tempo di protrombina (PT). Il punteggio va da 0 a 15, più alto è il punteggio, peggiore è la prognosi.
settimana 1, settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 5, settimana 12, settimana 24, settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Collaboratori

Shenzhen Third People's Hospital
Shulan (Hang Zhou) Hospital
BeijingYouan Hospital
Shen Zhen Wingor Biotechnology CO. LTD

Investigatori

  • Investigatore principale: Ming Shi, PhD, the Fifth Medical Center, Chinese PLA General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

14 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022YFC2304402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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