Uno studio ibrido di implementazione dell’efficacia per ridurre il disagio del diabete negli adolescenti

Il disagio dovuto al diabete tra gli adolescenti è comune e associato a uno scarso controllo glicemico e a scarsi risultati psicosociali. Il disagio emotivo specifico del diabete (abbreviato DD in questa proposta) è il disagio emotivo che culmina nella convivenza con il diabete e nel peso di un’instancabile autogestione quotidiana. Gli adolescenti sono ad alto rischio di DD poiché i comportamenti di autogestione del diabete diminuiscono e il controllo glicemico peggiora. Solo il 17% degli adolescenti raggiunge gli obiettivi glicemici raccomandati per un time-in-range (TIR) ​​di 70-180 mg/dL e un'emoglobina A1c <7,0%.7,8 La DD è altamente prevalente negli adolescenti (21%-52%) ed è associata a un controllo glicemico non ottimale e a un aumento del rischio di complicazioni future, anche quando si controllano variabili demografiche come la razza e lo stato socioeconomico. La DD è un predittore di A1c più forte della depressione. In uno studio sulle traiettorie della DD, gli adolescenti con A1c più elevati al basale avevano maggiori probabilità di sperimentare livelli cronicamente elevati di DD nel tempo. In modo allarmante, le prospettive non migliorano quando gli adolescenti passano all’età adulta senza trattamento. L’American Diabetes Association (ADA), l’International Association for Pediatric and Adolescent Diabetes (ISPAD) e il NIDDK evidenziano il DD come obiettivo di intervento vitale per i giovani.

Supporting Teen Problem Solving (STePS) è un intervento DD altamente scalabile e basato su gruppi per adolescenti che sviluppa la resilienza al diabete. Nell'unico studio di efficacia fino ad oggi, il nostro team ha scoperto che STePS ha dimostrato: 1) miglioramenti continui della DD nel tempo, con dimensioni dell'effetto in aumento fino a 3 anni dopo l'intervento, un risultato statisticamente significativo e clinicamente significativo, e 2) ha impedito il peggioramento dell'A1c , con risultati a 3 anni post-intervento di A1c stabile. Quest'ultimo è degno di nota perché le prove longitudinali mostrano che gli A1c peggiorano negli anni dell'adolescenza, spesso non migliorano fino alla prima età adulta (> 25 anni di età). Sebbene STePS abbia dimostrato la rara capacità di spostare l’ago del controllo glicemico negli adolescenti, un risultato apparentemente intrattabile, non è stato testato in contesti reali all’interno dei programmi esistenti sul diabete pediatrico.

Data l’urgente necessità di tradurre gli interventi basati sulla ricerca in contesti del mondo reale e l’inaccettabile lasso di tempo tra gli studi di efficacia e l’adozione di routine degli interventi clinici, i ricercatori stanno attualmente conducendo uno studio ibrido di tipo 1 sull’implementazione dell’efficacia, finanziato dall’ADA e da BreakthroughT1D (precedentemente noto come Juvenile Diabetes Research Foundation), in 6 centri per il diabete pediatrico geograficamente distinti. Ciascun centro iscriverà e assegnerà in modo casuale 60 adolescenti di età compresa tra 14 e 18 anni (N = 360) diversi dal punto di vista economico, etnico e razziale per ricevere STePS di persona (n = 20) o tramite telemedicina (n = 20), o ricevere un programma educativo controllo della telemedicina (n=20).

Considerazioni sulla progettazione. I ricercatori valuteranno sia l'efficacia (risultati primari) che i risultati dell'implementazione (risultati secondari) tramite un progetto di implementazione dell'efficacia ibrida di tipo 1. I ricercatori hanno scelto un approccio di efficacia clinica per valutare gli STePS forniti in contesti del mondo reale, utilizzando operatori sanitari comportamentali già integrati. I ricercatori danno priorità alla validità esterna reclutando una popolazione rappresentativa, utilizzando una condizione di confronto attiva e integrando l’intervento nelle cliniche del diabete. I ricercatori hanno anche scelto un approccio di implementazione per confrontare le strategie di persona con quelle di telemedicina per migliorare l’adozione, la fedeltà e la sostenibilità di STePS. Come notato da Curran et al. l'intervallo di tempo tra la scoperta della ricerca e l'adozione di routine è gonfiato dalla progressione graduale della ricerca dall'efficacia all'efficacia e, solo se l'efficacia è stabilita, all'implementazione. Combinare efficacia e ricerca sull’implementazione è più auspicabile che perseguire queste linee di ricerca in modo indipendente e può “promuovere guadagni traslazionali più rapidi, strategie di implementazione più efficaci e informazioni più utili per i decisori.

Risultati di efficacia: miglioramento del disagio, dell'A1c e del tempo nell'intervallo: la valutazione dei risultati pre-post include la valutazione dei cambiamenti clinicamente significativi nel disagio, nell'A1c e nel TIR. Rispetto ai parametri A1c e TIR, lo 0,3% rappresenta uno spostamento clinicamente significativo nella distribuzione di queste misure di controllo glicemico poiché generalmente rappresenta un aumento relativo di circa il 50% nella percentuale di pazienti che migliorano dello 0,5% o più. Tuttavia, lo 0,4% è generalmente accettato come prova di un cambiamento clinicamente significativo da parte della FDA. Pertanto, se l'A1c del partecipante migliora dello 0,4% alla fine dei 6 mesi, i ricercatori concluderanno che STePS ha mostrato un controllo metabolico clinicamente significativo. Per quanto riguarda il disagio emotivo specifico del diabete, la differenza minima clinicamente importante (MCID) di qualsiasi misura psicosociale rappresenta un valore soglia di cambiamento nel punteggio che rappresenta un cambiamento significativo rispetto a un cambiamento statisticamente significativo. Per questo studio, i ricercatori hanno selezionato una definizione rigorosa di MCID in cui il MCID è oltre l'intervallo di confidenza del 95% della variazione casuale prevista nel punteggio di soccorso. Per le misure PAGATE, sarebbe 8.3. Pertanto, se i punteggi dei partecipanti sulle misure di disagio vengono ridotti di >8,3 alla fine dei 6 mesi, il team di studio concluderà che STePS ha ridotto il disagio in modo clinicamente significativo. I ricercatori esamineranno anche l'erogazione dell'intervento (di persona o telemedicina) come moderatore sia dell'efficacia che del potenziale di implementazione di STePS, aumentandone il potenziale di scalabilità.

Risultati dell’implementazione: l’approccio di implementazione è guidato da due framework complementari: il framework Tailored Implementation in Chronic Diseases (TICD), che supporta la valutazione dei determinanti (ad esempio, barriere e facilitatori al trattamento delle malattie croniche) che possono avere un impatto sull’implementazione dello STePS nel mondo reale cliniche per il diabete e il quadro Reach, Effectiveness, Adoption, Implementation, and Maintenance (RE-AIM), che guida una valutazione approfondita dell’implementazione, contrastando i due approcci di consegna per STePS. I ricercatori condurranno una valutazione con metodi misti, raccogliendo dati qualitativi dai focus group e dati sul processo di implementazione, contestualizzando i risultati di efficacia e informando direttamente gli sforzi futuri per portare STePS su larga scala. I ricercatori condurranno una valutazione con metodi misti dei risultati dell'implementazione. Il progetto originale raccoglie solo semplici dati di implementazione (ad es. accettabilità, fattibilità). L’attuale proposta condurrà una valutazione dei risultati dell’attuazione significativamente più solida e completa. La raccolta dei dati includerà una serie di sondaggi e domande di focus group sui seguenti ambiti: La portata sarà acquisita raccogliendo dati su: 1) reclutamento (dati di idoneità); 2) iscrizione (quanti hanno acconsentito/acconsentito rispetto a quanti rifiutati); 3) un confronto demografico tra partecipanti e soggetti in declino, per valutare la rappresentatività dei partecipanti. L’adozione verrà catturata valutando le barriere percepite e i facilitatori dell’adozione di STePS in contesti reali, determinando se l’implementazione di STePS è sostenibile nelle cliniche pediatriche per il diabete. L'adozione sarà valutata a livello di fornitore tramite focus group. A livello di fornitore, i ricercatori valuteranno le opinioni degli interventisti STePS e degli operatori sanitari comportamentali che hanno competenze specifiche sul diabete, raccogliendo opinioni sull’adozione di STePS nei loro centri. Per entrambi i gruppi di fornitori, i ricercatori valuteranno le percezioni riguardo all'idoneità di STePS come programma che può essere implementato nei loro contesti clinici. L'implementazione verrà acquisita tramite 1) fattibilità dell'implementazione STePS tra interventisti e partecipanti (ad esempio, partecipazione alla formazione interventista, partecipazione alla sessione dei partecipanti); 2) dati di fattibilità della sperimentazione clinica (tassi di ritenzione e di abbandono); 3) accettabilità e adeguatezza percepite di STePS, riportate da interventisti e partecipanti, 4) fedeltà alla consegna del programma, con parametri di riferimento che includono partecipanti che completano> 80% dei compiti assegnati e interventisti che raggiungono> 90% di aderenza al manuale di trattamento; e 5) costi associati all'implementazione dello STePS, sia di implementazione clinica (ad esempio, ore del fornitore dedicate alla formazione e alla fornitura di STePS) sia costi di implementazione della ricerca (ore del team di studio spese per il reclutamento, la raccolta dei dati, la supervisione clinica, ecc.). La manutenzione valuterà le barriere percepite e i facilitatori della sostenibilità dell'intervento nelle cliniche pediatriche del diabete, consentendo ai ricercatori di capire come supportare al meglio l'implementazione di STePS e guidare gli sforzi futuri su scala industriale se STePS si dimostra efficace.

Obiettivo specifico 1. Testare, in 336 adolescenti in 6 centri clinici, l’efficacia dello STePS nel migliorare il disagio emotivo specifico del diabete e nel prevenire il peggioramento del controllo glicemico, sia immediatamente dopo l’intervento che nel tempo.

Ipotesi 1a: STePS porterà a miglioramenti clinicamente e statisticamente significativi nel disagio del diabete.

Ipotesi 1b: STePS previene il peggioramento del controllo glicemico (A1C e Time in Range) che non peggioreranno nel tempo. Queste ipotesi sono coerenti con lo studio di efficacia e dimostreranno l’efficacia una volta implementate in contesti reali.

Obiettivo specifico 2. Valutare l'implementazione di STePS tra le principali parti interessate (partecipanti adolescenti, interventisti). Verranno valutati il ​​reclutamento, l'iscrizione, la rappresentatività, l'adozione, la fattibilità, l'accettabilità, l'adeguatezza, la fedeltà, i costi e il mantenimento, nonché gli approcci di implementazione preferiti.

Ipotesi 2a. Le parti interessate troveranno poche barriere percepite nell’implementazione degli STeP e molti facilitatori percepiti per adottarlo nei loro contesti clinici.

Ipotesi 2b. Le strategie di implementazione saranno plausibili nelle cliniche del diabete in tutto il paese.

L’importanza di questi obiettivi per la salute pubblica è rafforzata dall’attenzione al miglioramento dei risultati attraverso un intervento scalabile, in grado di ridurre il disagio e di rafforzare la resilienza.