Rituximab in Combinazione con Anticorpo Monoclonale Anti-CD38 Versus Rituximab nella Gestione della Porpora Trombocitopenica Immune Primaria (ITP)

Criteri di inclusione:

• Età ≥18 anni, maschio o femmina.
• Prima dell'arruolamento, i soggetti sono stati diagnosticati clinicamente con trombocitopenia immune primaria per non meno di tre mesi secondo le linee guida dell'American Society of Hematology 2011 Evidence-Based Practice Guideline (Neunert et al. 2011) o l'International Consensus Report for the Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), come applicabile localmente.
• Soggetti con una conta piastrinica di <30×10^9/L entro le 48 ore precedenti la prima dose del farmaco in studio; La conta piastrinica di almeno due valutazioni separate (almeno 1 settimana di distanza) <30×10^9/L durante la visita di screening.
• I pazienti hanno fallito la terapia con glucocorticoidi (sia per inefficacia, efficacia che non poteva essere mantenuta, o recidiva).
• Il trattamento di emergenza precedente per ITP (es. metilprednisolone, piastrine, infusione di gamma globulina) deve essere stato completato almeno 2 settimane prima della prima dose.
• Funzione epatica e renale (es. alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, bilirubina totale, creatinina sierica) <1,5 volte il limite superiore del normale (ULN).
• Punteggio dello stato di performance ECOG di ≤2.
• Funzione cardiaca: classe New York Heart Association (NYHA) ≤2.
• È consentito l'arruolamento di soggetti che ricevono terapia di mantenimento, inclusi glucocorticoidi (≤0,5 mg/kg di prednisone o equivalente) o agonisti del recettore TPO, ma il farmaco concomitante deve essere stato stabile per un minimo di 4 settimane prima della prima infusione del farmaco in studio; Azatioprina, danazolo, ciclosporina A, tacrolimus, sirolimus, ecc. devono essere interrotti almeno 4 settimane prima della prima dose; L'anticorpo monoclonale CD20 come il rituximab deve essere stato interrotto da più di 6 mesi; L'intervallo tra splenectomia e prima somministrazione deve essere superiore a 6 mesi.
• Per le pazienti femmine fertili, è richiesto un risultato negativo del test di gravidanza. Pazienti femmine e maschi fertili devono utilizzare una contraccezione efficace separatamente durante lo studio e per 90 giorni dopo la cessazione del trattamento con il farmaco in studio.
• I soggetti comprendono completamente e possono aderire ai requisiti del protocollo di studio e hanno firmato volontariamente il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Malattie primarie incontrollabili di organi importanti, come tumori maligni, insufficienza epatica, insufficienza cardiaca, insufficienza renale e altre malattie.
• HIV positivo.
• Accompagnato da infezione attiva incontrollabile, inclusi epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus EB e sifilide positiva.
• Accompagnato da emorragia estesa e grave, come emottisi, emorragia del tratto gastrointestinale superiore, emorragia intracranica, ecc.
• Attualmente, ci sono malattie cardiache, aritmie che richiedono trattamento o ipertensione che i ricercatori giudicano scarsamente controllata.
• Pazienti con malattie trombotiche come embolia polmonare, trombosi e aterosclerosi.
• Coloro che hanno ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali o trapianto di organi in passato.
• Pazienti con disturbi mentali che non possono normalmente ottenere il consenso informato e condurre prove e follow-up.
• Pazienti i cui sintomi tossici causati dal trattamento pre-prova non sono scomparsi.
• Altre malattie gravi che possono limitare la partecipazione del soggetto a questo test (come diabete; Insufficienza cardiaca grave; Ostruzione miocardica o aritmia instabile o angina instabile negli ultimi 6 mesi; Ulcera gastrica, ecc.).
• Pazienti con setticemia o altre emorragie gravi irregolari.
• Pazienti che assumono contemporaneamente farmaci antiaggreganti piastrinici.
• Donne in gravidanza, sospette gravidanze (test di gravidanza positivo per gonadotropina corionica umana nelle urine allo screening) e pazienti in allattamento.
• Soggetti con allergia nota ai farmaci utilizzati nella sperimentazione o agli eccipienti.
• Qualsiasi altra condizione non idonea per la partecipazione a questo studio, come valutato dallo sperimentatore.