Clinnova-MS: Uno studio di coorte prospettico sui pazienti con sclerosi multipla: uno sforzo di salute digitale transregionale per sfruttare il potenziale dell'intelligenza artificiale e della scienza dei dati nell'assistenza sanitaria. (Clinnova-MS)

Studio a Braccio Singolo

Pazienti con sclerosi multipla

Altro: Cohort

I partecipanti forniranno dati e campioni per l'analisi. Nel primo anno successivo all'inclusione, i dati demografici, lo stile di vita, i test di laboratorio e gli esami fisici saranno raccolti al basale, a 6 e a 12 mesi. Gli esiti riportati dai pazienti (PRO) e le difficoltà saranno raccolti tra le visite tramite l'app dreaMS. I campioni biologici (sangue obbligatorio; saliva, urina, feci, CSF, capelli opzionali), il tessuto da biopsia endoscopica e le immagini (se eseguite come cura standard) saranno prelevati al basale, a 6 e a 12 mesi. Potrebbe verificarsi una visita non programmata per riacutizzazioni o cambiamenti del trattamento. Dal mese 12 fino a 4 anni dopo, verranno raccolti annualmente i dati medici, i PRO ogni 6 mesi e i dati continui dello smartwatch.

Identificazione di Firma Cliniche, di Imaging e Omiche per la Stratificazione dei Sottotipi di SM

Identificare le caratteristiche cliniche, epidemiologiche, di imaging e omiche associate ai cambiamenti di stato per i diversi sottotipi di pazienti con SM, consentendo la stratificazione di questi pazienti in base a pattern simili e decorsi della malattia. L'endpoint primario sarà il cambiamento dello stato della malattia dei pazienti tra il basale e l'anno 1. Lo stato della malattia sarà determinato utilizzando il No Evidence of Disease Activity (NEDA MS-3).

Costruire Risorse e Strumenti Digitali per Avanzare la Ricerca e l'Assistenza Sanitaria nella Sclerosi Multipla

• Identificare le caratteristiche cliniche, di imaging, epidemiologiche, omiche e digitali associate all'attività della malattia di SM che innesca un cambio di trattamento.
• Stabilire una banca di campioni e dati per consentire la ricerca biomedica.
• Sviluppare applicazioni digitali per migliorare le interazioni tra pazienti e medici, sostenendo così il miglioramento dell'assistenza sanitaria.

Gli endpoint secondari saranno:

1. "Cambio di trattamento" (sì/no), una variabile binaria, che definisce se il trattamento attuale è stato modificato in un punto temporale/visita. L'obiettivo è identificare biomarcatori surrogati per la decisione del clinico di applicare un cambio di trattamento. Il cambio di trattamento è definito come:

   • Cambio del dosaggio del farmaco
   • Cambio di farmaco all'interno della stessa classe di trattamento
   • Cambio della classe di trattamento
2. Cambiamento negli outcome riportati dai partecipanti e la loro evoluzione rispetto al basale (miglioramento/peggioramento)

"Svelare i determinanti molecolari, cellulari e clinici dell'attività e della progressione della SM"

• Esplora le terapie, i biomarcatori, gli esiti di salute e la loro interazione con le caratteristiche dei pazienti.
• Deriva e combina un insieme di biomarcatori per caratterizzare meglio il fenotipo clinico e la progressione della malattia, la compromissione funzionale dei pazienti con SM in diversi stadi della malattia, e sia associati alla SM precoce sia alla fase di transizione verso la SM progressiva, come aiuto per assistere i clinici nell'applicare il cambio di trattamento.
• Identifica a un livello granulare, nuovi fattori metabolici ed epigenetici (se disponibili) della risposta immunitaria nei pazienti con SM, e così facendo comprendere i molteplici percorsi molecolari e cellulari alla base della patologia del sistema nervoso centrale all'interfaccia tra infiammazione e funzione neurale.