- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07502287
Cellule CAR-NK a Doppio Bersaglio GD2/B7-H3 per il Neuroblastoma Pediatrico Recidivante o Refrattario (DUAL-NK-NB)
Uno studio di Fase 1/Fase 2, in aperto, di cellule NK CAR allogeniche a doppio bersaglio GD2/B7-H3 (CD276) basato sui biomarcatori in bambini e giovani adulti con neuroblastoma recidivato o refrattario
This is Phase 1/Phase 2 study tests allogeneic dual-target GD2/B7-H3 (CD276) CAR-NK cells in children and young adults with relapsed or refractory neuroblastoma. After lymphodepletion, participants receive IV CAR-NK cells;Part A defines the RP2D and Part B estimates preliminary activity
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
The investigational product in this example is a cord blood-derived allogeneic NK-cell therapy engineered to express a dual-target CAR recognizing GD2 and B7-H3, supported by IL-15 to improve short-term persistence and equipped with an inducible safety switch. The study is designed as a multicenter Phase 1/Phase 2 protocol: Part A uses a standard 3+3 dose-escalation approach across predefined dose levels, and Part B expands at the RP2D in a biomarker-characterized population. All participants undergo central review of tumor tissue or marrow for GD2 and B7-H3 expression before treatment. Patients receive protocol-defined lymphodepletion followed by CAR-NK infusion on Day 0, with optional additional infusions on Days 7 and 14 if there is no dose-limiting toxicity (DLT), uncontrolled cytokine release syndrome (CRS), or rapid progression. Formal disease assessment uses revised International Neuroblastoma Response Criteria (rINRC). Correlative studies assess CAR-NK expansion and persistence, cytokine kinetics, tumor-response associations with antigen density, and whether future development should remain dualtarget or shift toward a GD2-dominant or B7-H3-enriched strategy. Long-term follow-up for gene-modified cellular therapy is planned per local regulatory requirements.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Seni S Lu, Phd
- Numero di telefono: +86 13076790030
- Email: Seni-Lu@beijing-biotech.com
Luoghi di studio
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Cina, 518036
- Reclutamento
- Peking University Shenzhen Hospital
-
Contatto:
- Zhen J Peng, Phd
- Numero di telefono: +86 13076790039
- Email: Zhen-Peng@beijing-biotech.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Age 12 months to 21 years at consent/assent.
- Histologically confirmed neuroblastoma or ganglioneuroblastoma with relapsed, refractory, progressive, or persistent high-risk disease for which no curative standard option is available.
- Measurable or evaluable disease according to revised International Neuroblastoma Response Criteria (rINRC), including MIBG-avid disease, CT/MRI-evaluable soft-tissue disease, and/or bone marrow disease.
- Tumor material available for central assessment of GD2 and B7-H3 expression; at least one target must be positive.
GD2 is treated as the core target and B7-H3 as the complementary target for correlative target-prioritization analyses.
- Prior exposure to standard neuroblastoma therapy, including anti-GD2-based therapy, unless contraindicated, unavailable, or declined for a documented medical reason.
- Lansky or Karnofsky performance score >= 50.
- Life expectancy >= 8 weeks.
- Recovery from clinically significant acute toxicities of prior therapy and protocol-defined washout from chemotherapy, biologics, radiation, and prior cell therapy.
- Adequate organ function: hematologic, renal, hepatic, cardiac, and pulmonary function considered sufficient by protocoldefined laboratory and clinical thresholds.
- Negative pregnancy test for patients of childbearing potential and agreement to use effective contraception during the protocol-defined period.
- Written informed consent from parent/legal guardian and assent from the participant when appropriate.
Exclusion Criteria:
- Active uncontrolled infection, including bacteremia, uncontrolled viral infection, or invasive fungal disease.
- Pregnancy or breastfeeding.
- Active grade >= 2 graft-versus-host disease, or systemic immunosuppression for treatment/prevention of graft-versushost disease within the protocol-defined washout period after prior allogeneic transplant.
- Symptomatic or unstable central nervous system disease requiring urgent medical intervention.
- Prior genetically modified cellular therapy within the protocol-defined washout window, or unresolved clinically significant toxicity from prior cell therapy.
- Active autoimmune disease requiring systemic immunosuppressive therapy.
- Clinically significant uncontrolled cardiovascular, pulmonary, hepatic, renal, or neurologic disorder that would increase study risk.
- Known hypersensitivity to fludarabine, cyclophosphamide, study-product components, or supportive-care medications required by the protocol.
- Known uncontrolled HIV infection or uncontrolled hepatitis B or C.
- Any medical, psychosocial, or logistical condition that, in the investigator's judgment, would make study participation unsafe or would impair protocol adherence.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: EB-DTNB-NK
Participants receive protocol-defined fludarabine/cyclophosphamide lymphodepletion followed by intravenous allogeneic dual-target GD2/B7-H3 CAR-NK cells on Day 0 at the assigned dose level or RP2D. Additional doses on Days 7 and 14 are permitted if predefined safety criteria are met and there is no prohibitive toxicity or rapid progression. |
Allogeneic, cord blood-derived NK cells engineered with a dual-target CAR recognizing GD2 and B7-H3 (CD276), with IL-15 support and an inducible safety switch; administered intravenously on Day 0 with optional repeat dosing on Days 7 and 14 if tolerated.
Altri nomi:
Lymphodepleting chemotherapy administered before CAR-NK infusion according to the protocol-defined conditioning regimen.
Altri nomi:
Lymphodepleting chemotherapy administered before CAR-NK infusion according to the protocol-definedb conditioning regimen.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza delle tossicità dose-limitanti (DLT) dopo la prima infusione di CARNK, utilizzando i criteri DLT definiti dal protocollo.
Lasso di tempo: 28 giorni
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28 giorni
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Incidence and severity of treatment-emergent adverse events
Lasso di tempo: 12 months
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Incidence and severity of treatment-emergent adverse events, including CRS and ICANS, graded using CTCAE v5.0 and ASTCT consensus criteria. |
12 months
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Tasso di risposta obiettiva secondo i criteri di risposta rivisti della neuroblastoma internazionale (rINRC).
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Durata della risposta tra i responder
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Attributi della malattia
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Neoplasie, Neuroepiteliali
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Tumori neuroectodermici, primitivi, periferici
- Tumori neuroectodermici, primitivi
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Ricorrenza
- Neuroblastoma
- Ganglioneuroblastoma
- Prodotti chimici organici
- Idrocarburi
- Senape di fosforamide
- Composti di senape di azoto
- Composti di senape
- Idrocarburi, alogenati
- Fosforamidi
- Composti organofosfori
- Prodotti biologici
- Miscele complesse
- Vaccini
- Vaccini virali
- Ciclofosfamide
- fludarabina
- Vaccini antinfluenzali
Altri numeri di identificazione dello studio
- EB-CARNK-CRC-103
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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