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CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01 nel trattamento di SAA/TD-NSAA di nuova diagnosi

2 giugno 2026 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Ciclosporina, Eltrombopag o Hetrombopag e Romiplostim N01 nel trattamento dell'anemia aplastica non grave/grave di nuova diagnosi dipendente da trasfusioni

Questo studio mirava a esplorare l'efficacia e la sicurezza della ciclosporina (CsA) combinata con eltrombopag (EPAG)/hetrombopag (HPAG) e romiplostim N01 nel trattamento dell'anemia aplastica grave (SAA) e dell'anemia aplastica non grave ma trasfusione-dipendente (TD-NSAA) di nuova diagnosi

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per i pazienti con SAA/TD-NSAA senza donatori compatibili per l'HLA e quelli di età superiore ai 40 anni, la prima scelta è la terapia immunosoppressiva (IST) + ciclosporina A (CsA) combinata con agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA).

I TPO-RA potrebbero legarsi al recettore della trombopoietina (TPO), causando cambiamenti conformazionali nel recettore TPO e attivando la via JAK2/STAT5, aumentando così la proliferazione delle cellule progenitrici dei megacariociti e la produzione di piastrine. Studi precedenti hanno dimostrato che, rispetto alla sola IST, la combinazione di IST ed eltrombopag (EPAG)/hetrombopag (HPAG) come trattamento di prima linea per la SAA può aumentare il tasso di risposta complessiva (ORR) al 60%-70%.

Tuttavia, il trattamento con ATG richiede il ricovero in ospedale e ha effetti tossici significativi, portando a un alto rischio di complicanze negli anziani o nei pazienti in cattive condizioni di salute. Pertanto, negli ultimi anni, sono stati gradualmente esplorati anche regimi terapeutici senza ATG. I risultati del trial SOAR hanno mostrato che nei pazienti con SAA di nuova diagnosi, il tasso complessivo di risposta ematologica dopo 6 mesi di CsA + EPAG era del 46%.

In uno studio di fase II/III per AA refrattaria, la monoterapia con romiplostim ha raggiunto un ORR dell'84% alla settimana 27. Sebbene sia il romiplostim che l'eltrombopag/hyrtiopeg attivino il recettore TPO (c-Mpl), esistono differenze e complementarità nei loro meccanismi molecolari. Il romiplostim è un mimetico peptidico che si lega al dominio extracellulare del recettore per imitare la TPO endogena; mentre l'eltrombopag e l'hetrombopag sono piccole molecole che prendono di mira il dominio transmembrana, tra le quali l'hetrombopag sostituisce la struttura bifenilica per aumentare la lipofilia, migliorare l'efficacia e ridurre la tossicità epatica. I siti di legame dei due farmaci sono spazialmente separati e possono produrre un effetto sinergico attraverso diverse intensità e dinamiche delle vie di segnalazione a valle come STAT, PI3K/AKT e altre.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni;
  2. Diagnosticato con anemia aplastica (AA) tramite esami del sangue di routine, puntura midollare, biopsia del midollo osseo e test di esclusione, e determinato come anemia aplastica non severa dipendente da trasfusioni (TD-NSAA) o anemia aplastica severa (SAA) secondo i criteri di Camitta; Piastrine < 30×10^9/L;
  3. Non aveva donatori HLA compatibili o non era idoneo per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) di prima linea;
  4. Non idoneo per ATG, a causa di motivi come età, complicanze e desideri del paziente;
  5. Con funzioni epatiche e renali basali <2 ULN;
  6. Punteggio ECOG ≤ 2;
  7. Ha firmato il consenso informato;

Criteri di esclusione:

  1. Aveva altre malattie primarie o secondarie di insufficienza midollare (BMF), come anemia di Fanconi, disturbo congenito della cheratinizzazione, ecc.;
  2. Con evidenza di malattie midollari ematologiche clonali (MDS, AML) in citogenetica;
  3. Clone PNH ≥ 50%;
  4. Ha ricevuto HSCT prima dell'arruolamento;
  5. Ha precedentemente utilizzato trattamenti immunosoppressivi come ATG, CsA, agonisti del recettore TPO (TPO-RA);
  6. Allergico o intollerante a romiplostim N01, eltrombopag, hetrombopag o CsA;
  7. Pazienti in gravidanza o allattamento;
  8. Sanguinamento severo o infezione che non può essere controllata dal trattamento standard;
  9. Storia di trombosi arteriosa o venosa;
  10. Complicato da tumori maligni;
  11. Ha partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi;
  12. Pazienti considerati non idonei a partecipare a questo studio dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01
CsA 3-5mg/kg/d, concentrazione di valle 100-200ng/ml Eltrombopag 50mg/d, aumentato di 25mg ogni due settimane Hetrombopag 7,5mg/d, aumentato di 2,5mg ogni due settimane Romiplostim N01 20µg/kg per via sottocutanea, una volta a settimana
Droga: Ciclosporina (CsA)
CsA 3-5mg/kg/d
Droga: Agonista del Recettore della Trombopoietina
Eltrombopag: dose iniziale 50mg/giorno, dose massima 150mg/giorno hetrombopag 7,5mg/giorno, dose massima 15mg/giorno
Droga: Romiplostim N01
Romiplostim N01: 20 µg/kg, per via sottocutanea, una volta alla settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
ORR=CRR+PRR
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ORR
Lasso di tempo: 3 mesi, 12 mesi
ORR=PRR+CRR
3 mesi, 12 mesi
tasso di indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC)/piastrine (PLT)
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
Proporzione di pazienti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC)/piastrine (PLT) per 8 settimane o più
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
Tasso di AE
Lasso di tempo: per tutta la durata dello studio, in media 1 anno
proporzione di pazienti con eventi avversi, secondo CTCAE
per tutta la durata dello studio, in media 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LP-N01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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