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心臓磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価される脂質心筋過負荷、心エコー検査による縦方向の心筋変形の変化、およびファブリー病における臨床成績 (機能的、生物学的および電気的) とその転帰との関係に関する研究。 (FABRY-Image)

2017年4月18日 更新者：University Hospital, Bordeaux

アンダーソン-ファブリー病は、染色体 X (遺伝子 GLA) に関連する遺伝的リソソーム蓄積症であり、細胞内スフィンゴ脂質の蓄積と多臓器の達成を伴う α-ガラクトシダーゼ A の酵素合成欠損の原因です。

腎合併症が主に疾患の軽蔑的な進展の原因である場合、左心室肥大の有無にかかわらず、症候性または非症候性（呼吸困難、伝導異常、上室性および心室性不整脈を含む心不全の症状）の心臓の成果も存在する可能性があります（ LVH)。

アガルシダーゼ-αまたはβ（欠損酵素の遺伝子工学的合成同等物）の投与は、疾患の進行を著しく遅らせ、実際にLVHを減少させるはずです。

LVH のないファブリー病の一部の患者は、健康な被験者と比較して、筋細胞内脂質過負荷の間接的な早期マーカーを示すはずです。

  • 心エコー検査では、駆出率を維持しながら縦方向の心筋変形 (ひずみ) を変更する必要があります。
  • 心臓 MRI では、T1 マッピングを減らす必要があります 1。 これは、LVH2 のファブリー病患者でも以前に実証されました。 しかし、心エコー検査における縦方向の変形および MRI における T1 マッピングのこれらの異常は、軽蔑的な心臓マーカー (臨床的および機能的耐性、脳ナトリウム利尿ペプチド (BNP) レベル、および電気的合併症など) の存在と相関していますか?

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
55

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Pessac、フランス、33604
        • 募集
        • CHU de Bordeaux
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Réant Patricia, MD
        • 副調査官：
          • Lafitte Stéphane, MD PhD
        • 副調査官：
          • Reynaud Amélie, MD
        • 副調査官：
          • Cornolle Claire, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

- 35 人の患者は、遺伝性心筋症の地域コンピテンス センター (フランス、ボルドー) の共同責任者である Réant 博士 (心臓専門医) と Rooryck-Thambo 博士 (遺伝学者) の診察と、これらの患者を定期的にフォローしている医療専門グループから選択されます (ボルドー・ペレグリン病院の腎臓学のヴァレリー・ド・プレシグ博士、ボルドー・ペレグリン病院の遺伝学のシリル・ゴイゼ博士とディディエ・ラコンブ博士）。

包含は、現在の管理およびフォローアップの推奨事項に従って実行されます。

- 20 人の健康なボランティアがローカル データベースから募集されます (Cornolle 博士の「HSync 研究」)。 含める際に彼らの同意が求められます。

説明

包含基準:

患者グループ :

  • 成人（18 歳以上）、男女。
  • 遺伝的にファブリー病であると診断された患者で、臨床的な心臓症状の有無にかかわらず、疾患のさまざまな進行段階があります。
  • 出産可能年齢の女性の場合、効果的な避妊が必要であり、妊娠検査は陰性です。
  • 情報メモを読んだ後の患者の口頭による同意。
  • 社会国家安全保障登録簿に所属する患者。

健康ボランティアグループ：

  • 成人（18 歳以上）、男女。
  • 心血管の病状や心血管の危険因子に無傷。
  • 出産可能年齢の女性の場合、効果的な避妊が必要であり、妊娠検査は陰性です。
  • 情報メモを読んだ後の患者の口頭による同意。
  • 社会国家安全保障登録簿に所属する患者。

除外基準:

2 つのグループの場合:

  • 平均余命を 1 年未満に制限する心外病変 (がん)。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • 閉所恐怖症。
  • 機械式人工弁。
  • 重度の肥満 > 140 kg
  • 心臓内装置（植込み型心臓除細動器、ペースメーカー、再同期）、MRI に対応していない外科用クリップ、神経感覚刺激装置、人工内耳、強磁性異物（眼、脳）、神経外科用誘導弁を使用している患者
  • 同意書への署名の同意または拒否を提供することは不可能です。

患者の場合:

-ガドリニウムに対する過敏症の既往歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
患者グループ
35人の患者
診断テスト：T0での心エコー検査
診断テスト：運動テスト
生物学的：生物学的アッセイ
クレアチニン、ヘマトクリット、BNP アッセイ
デバイス：造影剤注入によるMRI
ガドリニウム注入で
診断テスト：M24での心エコー検査
健康なボランティア
20人の健康なボランティア
診断テスト：T0での心エコー検査
デバイス：造影剤注入なしのMRI
ガドリニウム注入なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
心血管症状
時間枠：ベースライン
呼吸困難、怒り、失神および脂肪血症、動悸、心不全の徴候
ベースライン
代謝運動検査マーカー : 運動に対する血圧の適応不良
時間枠：ベースライン
ベースライン
メタボリックエクササイズテストマーカー：最大レベル達成
時間枠：ベースライン
ベースライン
代謝運動試験マーカー : 理論上の最大心拍数のパーセンテージ
時間枠：ベースライン
ベースライン
代謝運動検査マーカー：酸素摂取量（VO2）のピーク
時間枠：ベースライン
ベースライン
代謝運動試験マーカー：予想ピークVO2のパーセンテージ
時間枠：ベースライン
ベースライン
代謝運動検査マーカー：呼気量/二酸化炭素産生量（VE/VCO2）
時間枠：ベースライン
ベースライン
生物学的マーカー：BNP上昇
時間枠：ベースライン
ベースライン
心電図とホルター心電図の電気マーカー
時間枠：ベースライン
導通不良対策;上室性および心室性不整脈。
ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University Hospital, Bordeaux

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年10月18日

一次修了 (予期された)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年4月18日

研究の完了 (予期された)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年4月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年4月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年4月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年4月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年4月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CHUBX 2016/08

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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