Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение связи между липидной перегрузкой миокарда, оцениваемой с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) сердца, изменением продольных деформаций миокарда с помощью эхокардиографии и клиническими достижениями (функциональными, биологическими и электрическими) при болезни Фабри и ее исходах. (FABRY-Image)

18 апреля 2017 г. обновлено: University Hospital, Bordeaux

Болезнь Андерсона-Фабри — генетическая лизосомная болезнь накопления, сцепленная с хромосомой X (ген GLA), ответственная за дефицит синтеза фермента α-галактозидазы А с внутриклеточным накоплением сфинголипидов и полиорганным достижением.

Если почечное осложнение является основной причиной пейоративной эволюции заболевания, оно может также иметь место поражение сердца, симптоматическое или бессимптомное (симптомы сердечной недостаточности, включая одышку, нарушения проводимости, наджелудочковые и желудочковые аритмии), с гипертрофией левого желудочка или без нее. ГЛЖ).

Введение агалсидазы-α или β, генно-инженерного синтетического эквивалента дефицитного фермента, должно значительно замедлить развитие заболевания и действительно уменьшить ГЛЖ.

Некоторые пациенты с болезнью Фабри без ГЛЖ должны иметь, по сравнению со здоровыми субъектами, косвенные ранние маркеры внутримиоцитарной перегрузки липидами:

  • при эхокардиографии продольная деформация миокарда (деформация) должна быть изменена при сохранении фракции выброса, и
  • при МРТ сердца Т1-картирование должно быть уменьшено1. Это также было ранее продемонстрировано у пациентов Фабри с ГЛЖ2. Однако коррелируют ли эти аномалии продольной деформации на эхокардиографии и Т1-картирования на МРТ с наличием пейоративных сердечных маркеров (таких как клиническая и функциональная толерантность, уровень мозгового натрийуретического пептида (МНП) и электрические осложнения)?

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Неизвестный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
55

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Pessac, Франция, 33604
        • Рекрутинг
        • CHU de Bordeaux
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Réant Patricia, MD
        • Младший исследователь:
          • Lafitte Stéphane, MD PhD
        • Младший исследователь:
          • Reynaud Amélie, MD
        • Младший исследователь:
          • Cornolle Claire, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

- 35 пациентов будут отобраны из консультаций доктора Réant (кардиолог) и доктора Rooryck-Thambo (генетик), соруководителей Регионального центра компетентности в области наследственных кардиомиопатий (Бордо, Франция), а также из медицинской специализированной группы, регулярно наблюдаемой за этими пациентами ( д-р Валери де Пресигу (нефрология в больнице Бордо-Пеллегрин), проф. Сирил Гойзе и проф. Дидье Лакомб в области генетики в больнице Бордо-Пеллегрин).

Включение будет осуществляться в соответствии с текущими рекомендациями по управлению и последующим действиям.

- 20 здоровых добровольцев будут набраны из местной базы данных («Исследование HSync» доктора Корноля). Их согласие будет запрошено при включении.

Описание

Критерии включения:

Группа пациентов:

  • Взрослые (возраст ≥18 лет), мужчины и женщины.
  • Пациенты с генетически диагностированной болезнью Фабри, с клиническими сердечными симптомами или без них и с различными стадиями развития болезни.
  • Женщинам детородного возраста потребуются эффективные средства контрацепции и отрицательный тест на беременность.
  • Устное согласие пациента после ознакомления с информационной запиской.
  • Пациент зарегистрирован в реестре социального обеспечения.

Группа здоровых волонтеров:

  • Взрослые (возраст ≥18 лет), мужчины и женщины.
  • Не подвержен сердечно-сосудистым патологиям и сердечно-сосудистым факторам риска.
  • Женщинам детородного возраста потребуются эффективные средства контрацепции и отрицательный тест на беременность.
  • Устное согласие пациента после ознакомления с информационной запиской.
  • Пациент зарегистрирован в реестре социального обеспечения.

Критерий исключения:

Для 2 группы:

  • Экстракардиальная патология, ограничивающая продолжительность жизни <1 года (рак).
  • Беременная или кормящая женщина.
  • Клаустрофобия.
  • Механический протез клапана.
  • Тяжелое ожирение > 140 кг
  • Пациенты с внутрисердечным устройством (имплантируемый сердечный дефибриллятор, кардиостимулятор, ресинхронизация), хирургическими клипсами, несовместимыми с МРТ, нейросенсорными стимуляторами, кохлеарными имплантатами, ферромагнитными инородными телами (глазными, церебральными), клапанами нейрохирургического отведения)
  • Невозможность дать согласие или отказ подписать форму согласия.

Для пациентов:

- Предыдущая история гиперчувствительности к гадолинию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Группа пациентов
35 пациентов
Диагностический тест: Эхокардиография в Т0
Диагностический тест: Упражнение тест
Биологический: Биологические анализы
Анализы креатинина, гематокрита и BNP
Устройство: МРТ с введением контрастного вещества
С инъекцией гадолиния
Диагностический тест: Эхокардиография на М24
Здоровые добровольцы
20 здоровых добровольцев
Диагностический тест: Эхокардиография в Т0
Устройство: МРТ без введения контрастного вещества
Без инъекции гадолиния

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сердечно-сосудистые симптомы
Временное ограничение: Базовый уровень
Одышка, раздражительность, обмороки и липотимия, сердцебиение, признаки сердечной недостаточности
Базовый уровень
Маркер метаболического теста с физической нагрузкой: плохая адаптация артериального давления к физической нагрузке.
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Маркер метаболического теста с физической нагрузкой: достигнут максимальный уровень
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Маркер метаболического теста с физической нагрузкой: процент от теоретической максимальной частоты сердечных сокращений.
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Маркер метаболического теста с физической нагрузкой: пик потребления кислорода (VO2)
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Маркер метаболического теста с физической нагрузкой: процент ожидаемого пикового VO2
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Маркер метаболического теста с физической нагрузкой: объем выдоха/выработка углекислого газа (VE/VCO2)
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Биологический маркер: повышение BNP.
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Электрические маркеры на ЭКГ и Холтеровском ЭКГ
Временное ограничение: Базовый уровень
Мера проблем проводимости; наджелудочковые и желудочковые аритмии.
Базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University Hospital, Bordeaux

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 октября 2016 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
18 апреля 2020 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
18 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
21 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
21 апреля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 апреля 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CHUBX 2016/08

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эхокардиография в Т0

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками