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Untersuchung der Beziehung zwischen Lipid-Myokardüberlastung, bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT), Veränderung der Myokard-Längsverformungen durch Echokardiographie und klinischen Erfolgen (funktionell, biologisch und elektrisch) bei Morbus Fabry und seinen Ergebnissen. (FABRY-Image)

18. April 2017 aktualisiert von: University Hospital, Bordeaux

Die Anderson-Fabry-Krankheit ist eine genetische lysosomale Speicherkrankheit, die mit dem Chromosom X (Gen GLA) verbunden ist und für ein Enzymsynthesedefizit in α-Galactosidase A mit intrazellulärer Sphingolipidakkumulation und multiorganischer Leistung verantwortlich ist.

Wenn die renale Komplikation hauptsächlich für die abwertende Entwicklung der Krankheit verantwortlich ist, kann es auch eine Herzleistung geben, symptomatisch oder nicht (Symptome einer Herzinsuffizienz, einschließlich Dyspnoe, Überleitungsstörungen, supraventrikuläre und ventrikuläre Arrhythmien), mit oder ohne linksventrikuläre Hypertrophie ( LVH).

Die Verabreichung von Agalsidase-α oder ß, einem synthetischen gentechnischen Äquivalent des defizienten Enzyms, sollte die Krankheitsentwicklung signifikant verlangsamen und sogar LVH reduzieren.

Einige Patienten mit Morbus Fabry ohne LVH sollten im Vergleich zu gesunden Probanden indirekte Frühmarker einer intramyozytären Lipidüberladung aufweisen:

  • bei der Echokardiographie sollte die longitudinale myokardiale Deformation (Dehnung) verändert werden, während die Ejektionsfraktion erhalten bleibt, und
  • bei der kardialen MRT sollte die T1-Abbildung reduziert werden1. Dies wurde zuvor auch bei Fabry-Patienten mit LVH2 nachgewiesen. Sind diese Anomalien der Längsverformung in der Echokardiographie und der T1-Kartierung in der MRT jedoch mit dem Vorhandensein abwertender Herzmarker korreliert (wie klinische und funktionelle Toleranzen, BNP-Spiegel (Brain Natriuretic Peptide) und elektrische Komplikationen)?

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
55

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Rekrutierung
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Réant Patricia, MD
        • Unterermittler:
          • Lafitte Stéphane, MD PhD
        • Unterermittler:
          • Reynaud Amélie, MD
        • Unterermittler:
          • Cornolle Claire, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

- Die 35 Patienten werden aus den Konsultationen von Dr. Réant (Kardiologe) und Dr. Rooryck-Thambo (Genetiker) ausgewählt, die mitverantwortlich für das regionale Kompetenzzentrum für vererbte Kardiomyopathien (Bordeaux, Frankreich) sind, und aus einer medizinischen Fachgruppe, die diese Patienten regelmäßig betreut ( Dr. Valérie de Précigout in Nephrologie am Bordeaux Pellegrin Hospital, Pr Cyril Goizet und Pr Didier Lacombe in Genetik am Bordeaux Pellegrin Hospital).

Die Aufnahme erfolgt gemäß den aktuellen Management- und Follow-up-Empfehlungen.

- Die 20 gesunden Freiwilligen werden aus einer lokalen Datenbank ("HSync-Studie" von Dr. Cornolle) rekrutiert. Ihre Zustimmung wird bei der Aufnahme eingeholt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patientengruppe:

  • Erwachsene (Alter ≥18 Jahre), männlich und weiblich.
  • Patienten, bei denen genetisch Morbus Fabry diagnostiziert wurde, mit oder ohne klinische Herzsymptome und mit unterschiedlichen Entwicklungsstadien der Krankheit.
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter ist eine wirksame Empfängnisverhütung und ein negativer Schwangerschaftstest erforderlich.
  • Mündliche Zustimmung des Patienten nach Kenntnisnahme des Informationsblattes.
  • Patient, der dem Sozialversicherungsregister angeschlossen ist.

Gesunde Freiwilligengruppe:

  • Erwachsene (Alter ≥18 Jahre), männlich und weiblich.
  • Unbeschadet von kardiovaskulären Pathologien und kardiovaskulären Risikofaktoren.
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter ist eine wirksame Empfängnisverhütung und ein negativer Schwangerschaftstest erforderlich.
  • Mündliche Zustimmung des Patienten nach Kenntnisnahme des Informationsblattes.
  • Patient, der dem Sozialversicherungsregister angeschlossen ist.

Ausschlusskriterien:

Für die 2 Gruppen:

  • Extrakardiale Pathologie, die die Lebenserwartung auf < 1 Jahr begrenzt (Krebs).
  • Schwangere oder stillende Frau.
  • Klaustrophobie.
  • Mechanische Klappenprothese.
  • Schweres Übergewicht > 140 kg
  • Patienten mit intrakardialem Gerät (implantierbarer Herzdefibrillator, Schrittmacher, Resynchronisation), nicht MRT-kompatiblen chirurgischen Clips, neurosensorischen Stimulatoren, Cochlea-Implantaten, ferromagnetischen Fremdkörpern (okular, zerebral), neurochirurgischen Ableitungsventilen)
  • Unmöglichkeit der Zustimmung oder Verweigerung der Unterzeichnung des Zustimmungsformulars.

Für die Patienten:

- Überempfindlichkeit gegen Gadolinium in der Vorgeschichte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Patientengruppe
35 Patienten
Diagnosetest: Echokardiographie bei T0
Diagnosetest: Übungstest
Biologisch: Biologische Assays
Kreatinin-, Hämatokrit- und BNP-Assays
Gerät: MRT mit Kontrastmittelinjektion
Mit Injektion von Gadolinium
Diagnosetest: Echokardiographie bei M24
Gesunde Freiwillige
20 gesunde Freiwillige
Diagnosetest: Echokardiographie bei T0
Gerät: MRT ohne Kontrastmittelinjektion
Ohne Injektion von Gadolinium

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herz-Kreislauf-Symptome
Zeitfenster: Grundlinie
Dyspnoe, Angor, Synkope und Lipothymie, Herzklopfen, Anzeichen einer Herzinsuffizienz
Grundlinie
Metabolischer Belastungstestmarker: schlechte Anpassung des Blutdrucks an Belastung
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Testmarker für metabolische Belastung: maximal erreichtes Niveau
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Metabolischer Belastungstestmarker: Prozentsatz der theoretischen maximalen Herzfrequenz
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Metabolischer Belastungstestmarker: Peak der Sauerstoffaufnahme (VO2)
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Metabolischer Belastungstestmarker: Prozentsatz der erwarteten maximalen VO2
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Stoffwechseltestmarker: Exspirationsvolumen / Kohlendioxidproduktion (VE/VCO2)
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Biologische Marker: BNP-Erhöhung
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Elektrische Marker bei EKG und Holter-EKG
Zeitfenster: Grundlinie
Maß für Leitungsstörungen; supraventrikuläre und ventrikuläre Arrhythmien.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University Hospital, Bordeaux

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. Oktober 2016

Primärer Abschluss (ERWARTET)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. April 2020

Studienabschluss (ERWARTET)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. April 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. April 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CHUBX 2016/08

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Echokardiographie bei T0

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