骨髄線維症患者における IPI-926 の第 2 相試験

包含基準:

• -ICFに署名した時点で18歳以上。
• ICF に自発的に署名します。
• -病理学的に確認されたPMFまたはWHOの診断基準によるET / PV後のMF（少なくともグレード1の骨髄線維症を含む必要があることに注意してください、付録3を参照） IWG予後によると、中間-1、中間-2、または高リスク疾患採点システム (付録 4 を参照)。 患者のリスクが低い場合は、身体診察で左肋骨縁から 10 cm 以上下に症候性脾腫がみられる必要があります。
• 0-2 の ECOG パフォーマンス。
• 少なくとも3か月の平均余命。
• 脱毛症を除く、以前の全身治療による毒性のグレード1またはベースラインへの回復。
• 女性が出産の可能性がない場合、または出産の可能性のある女性（WCBP）の場合（外科的不妊手術を受けていない、または少なくとも24回連続して自然に閉経していない性的に成熟した女性として定義される） 55歳以下の女性の場合は月、55歳以上の女性の場合は12か月連続）、治験薬の初回投与から2週間以内に血清または尿の妊娠検査結果が陰性である必要があります。
• すべてのWCBPおよびすべての性的に活発な男性患者は、研究を通して適切な避妊法を使用することに同意する必要があります. 適切な避妊法には、追加のバリア法を伴う経口避妊薬の使用、二重バリア法（殺精子ゲルを使用したダイヤフラムまたは避妊フォームを使用したコンドーム）、デポプロベラ、パートナーの精管切除、および完全な禁欲が含まれます。
• -研究訪問スケジュールとすべてのプロトコル要件を順守する能力。

除外基準:

• -ヘッジホッグ経路の阻害剤による以前の治療（例： GDC-0449)。
• -研究登録から2週間以内に骨髄線維症の治療を受けました。
• 過去 3 年以内に診断されたその他の浸潤性悪性腫瘍。ただし、非黒色腫皮膚がんと限局性治癒前立腺がんおよび子宮頸がんを除く。
• 以下によって定義される不十分な肝機能：
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 2.5 x 正常上限 (ULN)。
• 直接ビリルビン > 1.5 x ULN。
• 肝硬変、進行中のアルコール乱用、または既知の慢性活動性または急性肝炎。
• -血清クレアチニンによって定義される不十分な腎機能 > 2 x ULN。
• -過去6か月以内の投薬または機械的制御を必要とする脳卒中、不安定狭心症、心筋梗塞、または心室性不整脈の病歴。
• -治療から72時間以内の活動性感染症または抗生物質の全身使用の存在。
• -治験責任医師の判断で、患者を過度のリスクにさらしたり、研究を妨害したりする重大な併存状態または疾患。
• -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性。
• -IPI-926、またはIPI-926カプセルの賦形剤に対する既知の過敏症。
• 妊娠中または授乳中の女性。