골수 섬유증 환자에서 IPI-926을 사용한 2상 연구

포함 기준:

• ICF 서명 당시 18세 이상.
• 자발적으로 ICF에 서명합니다.
• WHO 진단 기준에 따라 병리학적으로 확인된 PMF 또는 사후 ET/PV MF(적어도 1등급 골수 섬유증을 포함해야 함, 부록 3 참조) IWG 예후에 따른 중간-1, 중간-2 또는 고위험 질환 채점 시스템(부록 4 참조). 환자가 저위험 질환인 경우 신체 검사에서 왼쪽 늑골 가장자리 아래 ≥ 10 cm인 증상이 있는 비장 비대가 있어야 합니다.
• 0-2의 ECOG 성능.
• 기대 수명은 최소 3개월입니다.
• 탈모증을 제외한 이전의 전신 치료로 인한 모든 독성의 1등급 또는 기준선으로의 회복.
• 여성의 경우, 가임 가능성이 없거나, 가임 여성(WCBP)의 경우(외과적 불임 수술을 받지 않았거나 연속적으로 최소 24년 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아닌 성적으로 성숙한 여성으로 정의됨) ≤55세 여성의 경우 개월, >55세 여성의 경우 연속 12개월) 연구 약물의 첫 번째 투여 2주 이내에 음성 혈청 또는 소변 임신 검사 결과가 있어야 합니다.
• 모든 WCBP 및 모든 성적으로 활동적인 남성 환자는 연구 전반에 걸쳐 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 적절한 피임 방법에는 추가 장벽 방법, 이중 장벽 방법(살정제 젤이 포함된 다이어프램 또는 피임 폼이 포함된 콘돔), Depo-Provera, 파트너 정관 절제술 및 완전 금욕과 함께 경구 피임약 사용이 포함됩니다.
• 연구 방문 일정 및 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.

제외 기준:

• Hedgehog 경로의 억제제(예: GDC-0449).
• 연구 시작 2주 이내에 골수 섬유증에 대한 치료를 받았습니다.
• 비흑색종 피부암 및 국소 완치된 전립선암 및 자궁경부암을 제외하고 지난 3년 이내에 진단된 기타 침습성 악성종양.
• 다음에 의해 정의되는 부적절한 간 기능:
• 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2.5 x 정상 상한치(ULN).
• 직접 빌리루빈 >1.5 x ULN.
• 간경변증, 지속적인 알코올 남용 또는 알려진 만성 활동성 또는 급성 간염.
• 혈청 크레아티닌 >2 x ULN으로 정의되는 부적절한 신장 기능.
• 지난 6개월 이내에 약물 또는 기계적 조절이 필요한 뇌졸중, 불안정 협심증, 심근 경색 또는 심실 부정맥의 병력.
• 활동성 감염의 존재 또는 치료 72시간 이내에 항생제의 전신 사용.
• 연구자의 판단에 따라 환자를 과도한 위험에 처하게 하거나 연구를 방해하는 중대한 동반이환 상태 또는 질병.
• 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성.
• IPI-926 또는 IPI-926 캡슐의 부형제에 대해 알려진 과민성.
• 임산부 또는 수유부.